近日，针对移植物抗宿主病（Graft-vs-Host Disease, GVHD）的创新疗法Pegtarazimod (RLS-0071) 迎来了重要的监管里程碑。欧洲药品管理局（EMA）已正式授予该药物孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗GVHD患者。这一认定标志着Pegtarazimod在解决急性GVHD领域巨大未满足需求方面迈出了关键一步。
基于AURORA II期临床试验的积极数据
EMA的这一决定主要基于正在进行的II期AURORA试验（NCT06343792）的初步数据。该试验旨在评估Pegtarazimod在住院的类固醇难治性急性GVHD患者中的安全性和有效性。ReAlta公司首席执行官David Marek表示：“获得EMA孤儿药资格是对我们努力的重大肯定，也验证了我们创新的双重靶向方法在调节中性粒细胞和补体介导的炎症方面的潜力。”
值得注意的是，在2024年8月，Pegtarazimod已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药和快速通道资格，这进一步凸显了其在GVHD治疗领域的巨大潜力。
Pegtarazimod独特的作用机制
Pegtarazimod是一种创新的15氨基酸肽，其作用机制独特，通过选择性抑制补体C1的激活、髓过氧化物酶（myeloperoxidase）的活性以及中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）的形成，从而同时靶向体液和细胞炎症。在造血干细胞移植（HSCT）后，供体的免疫细胞会攻击受体组织，引发炎症级联反应和组织损伤，而Pegtarazimod能够直接抑制这些关键环节，从而有效控制病情。如果您对GVHD的治疗方案或新药有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务获取专业解答。
AURORA临床试验详情
AURORA是一项正在全球多中心（包括美国、德国和西班牙）进行的开放标签、剂量递增的II期临床试验。其主要入组标准包括：
- 年龄在12岁以上的青少年或成人患者。
- 因接受异基因造血干细胞移植后出现类固醇难治性急性II至IV级GVHD而住院。
- 预计住院时间至少为一周。
该试验的主要终点是评估治疗相关的不良事件以及总体缓解率。次要终点则包括总生存期、非复发死亡率、住院时长等。研究人员将密切关注患者GVHD总体分级的变化，特别是对于治疗难度大、死亡率高的下消化道急性GVHD，Pegtarazimod显示出巨大的应用前景。
未来展望
ReAlta公司首席医疗官Kenji Cunnion博士强调，与广泛的免疫抑制方法不同，Pegtarazimod的靶向干预能够精准抑制驱动组织损伤的通路，同时保留有益的免疫功能。目前，AURORA试验仍在积极招募患者，预计将在2026年公布更多队列的研究数据。对于众多苦于类固醇难治性急性GVHD的患者而言，Pegtarazimod的出现无疑带来了新的治疗希望。
