引言
对于急性髓系白血病（AML）患者而言，新的治疗选择总是备受期待。近日，一款名为ICT01的创新药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，专门用于治疗急性髓系白血病。ICT01是一种人源化的抗丁酰苯胺3A（anti-butyrophilin 3A）单克隆抗体，其独特之处在于能选择性地激活γ9δ2 T细胞，为AML的免疫治疗开辟了新途径。
值得注意的是，这已是ICT01获得的第二项重要资格认定。此前，它已获得FDA的快速通道资格，用于联合阿扎胞苷和维奈克拉（Venclexta），作为不适合接受诱导化疗的75岁及以上初治AML患者的一线治疗方案。
EVICTION研究：ICT01联合疗法的临床数据解读
ICT01的疗效和安全性正在一项名为EVICTION（NCT04243499）的1/2期临床试验中进行评估，该研究旨在探索其在晚期癌症患者中的治疗潜力。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员公布了该研究中针对AML患者的剂量优化部分的最新数据。
该部分研究纳入了不适合接受强化化疗或造血干细胞移植（HSCT）的初诊AML患者。研究结果显示，在接受低剂量ICT01（10mg）联合维奈克拉和阿扎胞苷治疗的患者群体中，疗效数据十分亮眼：
- 高缓解率： 在可评估疗效的患者中，总完全缓解率（CR）达到了74%，而综合完全缓解率（CRc，包含CR和伴有血液学不完全恢复的CR）更是高达96%。
- 深度缓解： 在9名可评估微小残留病（MRD）的患者中，有7名实现了MRD阴性，这预示着更持久的缓解和更好的预后。
- 生存获益： 在中位7.5个月的随访中，低剂量组的中位总生存期（OS）尚未达到，而9个月的总生存率高达83%，显示出显著的生存优势。
ICT01联合治疗的安全性与常见副作用
任何有效的治疗方案都必须关注其安全性。在EVICTION研究中，ICT01联合维奈克拉和阿扎胞苷的治疗方案展现了可控的安全性。低剂量组报告的常见治疗中出现的不良事件（TEAEs）包括：
- 血液学毒性： 中性粒细胞计数降低（93%）、血小板计数降低（83%）、淋巴细胞计数降低（90%）和血红蛋白降低（69%）是常见的副作用，但多数可通过医疗手段进行管理。
- 非血液学毒性： 其他常见副作用包括发热性中性粒细胞减少（45%）、便秘（41%）、腹泻（45%）、恶心（38%）等，严重（≥3级）不良事件的发生率相对较低。
监管认可与未来展望
ImCheck Therapeutics公司的首席医疗官Stephan Braun博士表示：“获得FDA孤儿药资格，是对ICT01创新治疗潜力的重要认可，它有望满足AML患者迫切的未竟医疗需求。”
孤儿药资格不仅能加速药物的临床开发和审评审批流程，也为ICT01成为首个针对AML患者的免疫疗法增添了信心。对于正在寻找前沿治疗方案的急性髓系白血病患者及其家庭来说，ICT01的出现无疑带来了新的希望。关注此类新药的临床进展、疗效、副作用以及未来的价格和购买渠道，对于制定最佳治疗策略至关重要。
