对于罹患复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）的患者而言，治疗选择的每一次突破都意味着新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已授予瑞维美尼（revumenib，商品名：Revuforj）补充新药申请（sNDA）优先审评资格，旨在加速这款创新靶向药物的审批进程，为急需有效治疗方案的AML患者带来福音。
瑞维美尼：新型menin抑制剂的突破性进展
瑞维美尼（revumenib）是一款备受瞩目的新型menin抑制剂。Menin蛋白在多种白血病，特别是伴有KMT2A重排或NPM1突变的急性白血病中扮演着关键角色。通过靶向抑制menin蛋白，瑞维美尼能够干扰癌细胞的生长和分化，从而达到治疗目的。
值得一提的是，FDA此前已于2024年11月批准瑞维美尼用于治疗伴有KMT2A易位的复发/难治性急性白血病（包括成人和1岁及以上儿童患者），这标志着其在急性白血病治疗领域的重要地位。此次针对NPM1突变AML的优先审评，进一步巩固了瑞维美尼作为“首创且同类最佳”menin抑制剂的领先地位。
AUGMENT-101临床试验：NPM1突变AML患者的关键数据
此次瑞维美尼获得优先审评，主要基于其1/2期AUGMENT-101临床试验（NCT04065399）的积极数据。该试验旨在评估瑞维美尼在复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变AML、急性淋巴细胞白血病或混合表型急性白血病患者中的疗效和安全性。
在针对NPM1突变AML患者的有效性评估队列（n=77）中，瑞维美尼展现出令人鼓舞的治疗效果：
- 完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）率： 达到26.0%（95% CI, 16.6%-37.2%）。中位首次CR/CRh时间为2.8个月。
- 中位CR/CRh持续时间： 4.7个月（95% CI, 2.1-8.2）。
- 复合完全缓解（CRc）率： 32.5%（95% CI, 22.2%-44.1%）。
- 客观缓解率（ORR）： 48.1%。
- 中位总生存期（OS）： 4.8个月（95% CI, 3.4-8.4）。值得注意的是，在达到CR/CRh的患者中（n=20），中位OS显著延长至23.3个月（95% CI, 7.2-未达到），这表明对治疗有响应的患者能够获得更长的生存期。
试验结果还显示，患者的中位年龄为63岁，多数患者在基线时已处于复发/难治性或早期未治疗复发状态。常见的共存突变包括FLT3-ITD、IDH1和IDH2。患者此前平均接受过2线治疗，包括维奈克拉（Venclexta）和FLT3抑制剂等。
安全性与未来展望
瑞维美尼的安全性特征与此前的报告保持一致，治疗相关不良事件导致的停药率低于5%，显示出良好的耐受性。FDA已将处方药使用者付费法案（PDUFA）目标行动日期定为2025年10月25日，这意味着瑞维美尼有望在不久的将来正式获批上市，为NPM1突变AML患者提供新的治疗选择。
这一优先审评的决定，不仅是对瑞维美尼临床价值的肯定，也为全球急性髓系白血病患者带来了新的希望。随着更多创新靶向药物的问世，癌症治疗正朝着更精准、更有效的方向发展。
海外靶向药购药途径：为患者提供便利
对于国内患者而言，面对海外前沿的靶向药，如何安全、便捷地获取常常是一个难题。瑞维美尼作为一款创新药物，其在海外的上市和应用，为患者提供了新的治疗可能。通过专业的海外靶向药代购服务，患者可以合法合规地获取到这些尚未在国内上市的先进药品。
选择正规、可靠的海外购药平台至关重要。这些平台通常能提供全面的药品信息、专业的用药指导，并确保药品来源的可靠性与运输过程的安全性。对于急需NPM1突变AML治疗方案的患者来说，了解并利用这些国际购药途径，无疑是拓宽治疗选择、争取更佳预后的重要一步。
