对于饱受神经内分泌肿瘤（NET）困扰的患者而言，每一次新疗法的问世都意味着新的希望。近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布了积极意见，推荐批准卡博替尼（Cabozantinib，商品名Cabometyx）用于治疗特定类型的晚期神经内分泌肿瘤。这一进展，加上此前美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，无疑为全球胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰外神经内分泌肿瘤（epNET）患者带来了新的治疗选择。
卡博替尼：晚期神经内分泌肿瘤治疗新选择
CHMP的积极推荐，是基于卡博替尼在治疗不可切除或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰外神经内分泌肿瘤（epNET）成人患者中的卓越表现。这些患者此前至少接受过一次全身性治疗（不包括生长抑素类似物）后疾病仍有进展。这意味着，对于那些传统治疗效果不佳或疾病进展的患者，卡博替尼有望成为他们延续生命、改善生活质量的关键。
值得一提的是，早在2025年3月，美国FDA已批准卡博替尼用于治疗12岁及以上、既往接受过治疗的不可切除、局部晚期或转移性、分化良好的pNET和epNET患者。这一系列监管机构的认可，充分证明了卡博替尼作为靶向药在神经内分泌肿瘤治疗领域的巨大潜力。
CABINET试验：疗效数据揭示突破
CHMP的推荐和FDA的批准，均得益于一项关键的III期临床试验——CABINET试验（NCT03375320）的积极数据。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估卡博替尼相较于安慰剂在晚期epNET和晚期pNET患者中的疗效和安全性。
试验结果令人鼓舞：
- 在epNET队列（n=203）中，卡博替尼组的中位无进展生存期（PFS）达到8.4个月（95% CI, 7.6-12.7），而安慰剂组仅为3.9个月（95% CI, 3.0-5.7），风险比（HR）为0.38（95% CI, 0.25-0.59；P < .001）。
- 在pNET队列（n=95）中，卡博替尼组的中位PFS更是高达13.8个月（95% CI, 9.2-18.5），远超安慰剂组的4.4个月（95% CI, 3.0-5.9），风险比（HR）为0.23（95% CI, 0.12-0.42；P < .001）。
此外，卡博替尼在epNET和pNET患者中的客观缓解率（ORR）分别为5%和19%，而安慰剂组均为0%。这些数据清晰地表明，卡博替尼能够显著延长患者的无进展生存期，并带来更佳的肿瘤缓解效果。由于疗效显著，该试验甚至在中期分析后提前终止。
安全性概览：了解潜在副作用
在安全性方面，CABINET试验也提供了详细的数据。接受卡博替尼治疗的患者中，62%至65%出现了3级或更高级别的不良事件（AEs），而安慰剂组为23%至27%。最常见的3级或更高级别治疗相关不良事件包括：
- 高血压
- 疲劳
- 腹泻
- 血栓栓塞事件
患者在接受治疗前应充分了解这些潜在的副作用，并在医生指导下进行风险管理。
结语：为患者带来希望
卡博替尼获得欧盟CHMP的积极推荐和FDA的批准，标志着神经内分泌肿瘤治疗领域迈出了重要一步。对于全球的癌症患者而言，能够及时获取这些创新靶向药，是改善预后、提升生活质量的关键。随着更多临床数据的公布和监管审批的推进，相信卡博替尼将为更多晚期胰腺神经内分泌肿瘤和胰外神经内分泌肿瘤患者带来新的希望。
