骨髓纤维化（Myelofibrosis）是一种罕见的慢性骨髓增殖性肿瘤，常伴随贫血等并发症，严重影响患者的生活质量。对于这类患者，如何有效控制疾病进展并改善贫血症状，一直是临床治疗的重点和难点。近年来，鲁索替尼（Ruxolitinib，商品名：Jakafi）作为一种重要的靶向药，在骨髓纤维化治疗中发挥着关键作用。然而，伴随的贫血问题仍需额外关注。
JUMP临床试验：鲁索替尼联合贫血支持疗法的最新进展
一项来自JUMP IIIb期临床试验的最新事后分析结果，为骨髓纤维化伴贫血患者带来了新的治疗思路。该研究旨在评估在鲁索替尼治疗基础上，联合使用促红细胞生成素（ESAs）或达那唑（Danazol）作为贫血支持疗法，对患者脾脏和症状反应的影响。研究结果在2025年欧洲血液学协会大会上公布，为全球患者提供了宝贵的临床研究数据。
关键发现：脾脏与症状改善效果显著且相似
这项分析聚焦于血红蛋白（Hb）水平低于12.0 g/dL或10.0 g/dL的骨髓纤维化伴贫血患者。研究发现，无论患者血红蛋白水平如何，联合使用促红细胞生成素或达那唑与鲁索替尼，在改善脾脏肿大和相关症状方面均取得了可喜的成果：
- 脾脏长度缓解率： 对于Hb<12.0 g/dL的患者，12周时脾脏长度缓解率为41.6%，24周时为36.6%。对于Hb<10.0 g/dL的患者，12周时为42.3%，24周时为34.6%。这些数据与JUMP试验整体人群的脾脏缓解率（12周39.1%，24周31.5%）相当，甚至略优。
- 症状缓解率： Hb<12.0 g/dL组的症状缓解率为25.7%，Hb<10.0 g/dL组为23.1%。这与JUMP试验整体的症状缓解率（26.9%）也保持了高度一致性。
此外，研究还观察到患者的平均血红蛋白水平在治疗4周后达到低谷，随后稳步上升至48周，显示出贫血症状的改善。特别是对于基线时有输血依赖的患者，在24周时，有57%（Hb<10 g/dL组）的患者不再需要输血，其中3名患者甚至完全摆脱了输血依赖。
临床意义：维持鲁索替尼剂量强度，优化治疗方案
研究主要作者Pankit Vachhani博士指出，这些结果有力支持了将促红细胞生成素或达那唑作为骨髓纤维化伴贫血患者的贫血支持疗法，与鲁索替尼联合使用。这种联合治疗方案不仅能够有效改善贫血，更重要的是，它有助于维持鲁索替尼的剂量强度，从而确保患者能够持续获得鲁索替尼带来的主要治疗益处，避免因贫血而被迫降低靶向药剂量，影响整体疗效。
研究方法与患者特征
JUMP试验是一项单臂、IIIb期、扩大可及性试验，旨在评估鲁索替尼治疗骨髓纤维化的安全性和有效性。本次事后分析纳入了101名在入组3个月内开始接受促红细胞生成素（98例）或达那唑（3例）治疗的患者。这些患者的基线血小板计数均大于等于50×109/L。研究详细分析了患者的年龄、疾病风险分级（DIPSS）、诊断时间、血细胞计数等基线特征，确保了研究结果的可靠性。
海外购药与靶向药代购：为患者提供更多选择
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