对于膀胱癌患者而言，寻找更有效、创新的治疗方案始终是焦点。近年来，UGN-102（通用名：丝裂霉素）作为一种新型的膀胱内灌注溶液，在治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR NMIBC）方面展现出潜力，备受业界关注。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）的审批之路并非一帆风顺。近期，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）对UGN-102的审议结果，为这款抗癌药的未来蒙上了一层不确定性。
FDA专家委员会的审慎决定
在备受瞩目的投票中，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以5票反对、4票赞成的微弱优势，否决了UGN-102用于低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者的益处/风险比。这一决定反映了专家们对该药物在特定患者群体中临床价值的审慎态度。哥伦比亚大学欧文医学中心赫伯特·欧文综合癌症中心的内科医生兼科学家Neil Vasan博士指出，尽管UGN-102提供了一种不同的治疗方式，但其益处难以确定，且缺乏随机对照试验，这在疾病高发和治疗程序普遍的情况下，是一个“错失的机会”。
ENVISION三期临床试验：数据揭示
ODAC的投票结果主要基于ENVISION三期临床试验（NCT05243550）的数据。这是一项单臂研究，旨在评估UGN-102在上述患者群体中的疗效和安全性。
研究设计与患者群体
研究共招募了245名患者，所有患者均接受了至少一剂UGN-102，其中95%的患者完成了全部6周的每周一次75毫克膀胱内灌注治疗。治疗可在门诊进行，为患者提供了便利。患者中位年龄为70岁，68%的患者年龄在65岁以上，61%为男性，98%为白人。
关键疗效指标：完全缓解率与缓解持续时间
ENVISION试验显示出令人鼓舞的疗效数据：
- 在治疗3个月时，80%（95% CI, 73.9%-84.5%）的患者实现了完全缓解（CR），通过膀胱镜检查、尿细胞学和有指征活检确认。
- 对于那些达到完全缓解的患者，在接下来的12个月内保持完全缓解的概率为82%（95% CI, 75.9%-87.1%）。
- 在3个月完全缓解后的15个月和18个月，缓解持续时间（DOR）分别为81%（95% CI, 73.9%-86.2%）。
尽管中位随访时间为13.9个月时，中位缓解持续时间尚无法估算，但在开始治疗15个月后，仍有61%（95% CI, 54%-67%）的患者保持完全缓解。此外，15个月时的无病生存期Kaplan-Meier估计值为76%（95% CI, 69.7%-81.1%）。
UGN-102的安全性考量
除了疗效，UGN-102的安全性也是ODAC关注的重点。ENVISION试验中，治疗期间出现的不良事件（TRAEs）发生率为57%，其中14%为3级或更高级别事件。
不良事件概览
在治疗前3个月内，50%的患者报告了治疗期间出现的不良事件，而在3个月后，这一比例降至32%。值得注意的是，24%的患者不良事件未得到解决，最常见的包括排尿困难和疲劳。
常见副作用与停药情况
最常见的副作用包括：
- 排尿困难（23%）
- 血尿（8.3%）
- 尿路感染（7.1%）
- 尿频（6.7%）
- 疲劳（5.4%）
- 尿潴留（5.0%）
有2.9%的患者因治疗期间出现的不良事件而中断治疗，2.5%的患者因此退出研究，但这些事件均与研究程序无关。研究期间有3名患者死亡，死因分别为肺炎、心力衰竭或不明原因，均与UGN-102治疗无关。
未来展望与患者购药选择
尽管ODAC的投票结果不尽如人意，但FDA已于2024年10月受理了UGN-102的新药申请（NDA），并设定了2025年6月13日的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）日期。这意味着UGN-102的审批进程仍在继续，最终决定权仍在FDA手中。
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结语
UGN-102的审批之路充满挑战，但其在非肌层浸润性膀胱癌治疗领域的探索仍具有重要意义。我们将持续关注FDA的最终决定，并为患者提供最新、最准确的药物信息。希望每位患者都能找到最适合自己的治疗方案，重获健康。
