介入治疗耐药了怎么办？手术切除后又复发，晚期肝癌患者难道只能坐以待毙？面对恶性程度极高、预后极差的晚期肝癌，传统治疗方案的生存获益往往非常有限。幸运的是，随着前沿医学的发展，基因编辑与免疫联合疗法正在打破这一僵局。近日，新型基因编辑疗法 RZ-001 荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。这一重磅消息源于其在临床试验中展现出的惊人局部缓解率和持久的抗肿瘤活性，为广大难治性肝癌患者点亮了生存的希望。
什么是基因编辑疗法 RZ-001？
RZ-001 是一款由 Rznomics 公司研发的、基于 RNA 编辑技术平台的创新疗法。它在机制上实现了对癌细胞的“精准降维打击”。
在肿瘤细胞中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）通常呈高度特异性表达，这是癌细胞得以无限增殖的“永生引擎”。RZ-001 专门针对表达 hTERT 的癌细胞，通过 RNA 替代拼接技术（RNA trans-splicing），将肿瘤特异性的 hTERT RNA 替换为能够诱导凋亡的治疗性转基因。这种“鸠占鹊巢”的机制，不仅能够阻断肿瘤的无限增殖，还能精准引导癌细胞走向自我凋亡，而不伤害正常的健康细胞。
缓解率超60%！RZ-001 临床疗效究竟如何？
支持 RZ-001 获得 FDA 突破性 RMAT 认定的，是在 2026 年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的一项 Phase 1b/2a 临床试验（NCT06695026）的最新数据。该研究共纳入了 13 例可评估的晚期肝癌患者，临床结果极其震撼。
| 评估标准 | 客观缓解率（ORR） | 靶病灶100%缩小（完全缓解）患者数 |
|---|---|---|
| RECIST v1.1（传统评估标准） | 38.5%（若包含未确认缓解，ORR 升至 46.2%） | 1 例 |
| mRECIST（肝癌改良评估标准） | 61.5% | 5 例 |
不仅缓解率高，RZ-001 展现出的抗肿瘤活性还非常迅速且持久。在数据截止时，有 3 名患者的疗效持续超过 36 周，另有 2 名患者的疗效持续超过 30 周且仍在继续。这意味着，RZ-001 不仅能快速缩小肿瘤，还能实现长效控制，为患者争取宝贵的生存时间。
强强联合：RZ-001 的临床给药方案是怎样的？
在这项多中心、开放标签、随机的 Phase 1b/2a 试验中，RZ-001 并不是“单兵作战”，而是采用了前沿的联合治疗策略。其具体给药方案如下：
- 局部精准给药：在第 1 天，患者接受单次瘤内注射 RZ-001。
- 辅助前体激活：从第 2 天到第 22 天，患者需每天口服两次 900 mg 的缬更昔洛韦（valganciclovir）。
- 系统免疫保驾护航：在此基础上，患者每 3 周接受一次系统性联合免疫治疗，即标准的“T+A”方案：阿替利珠单抗（泰圣奇, Atezolizumab） 1200 mg 联合 贝伐珠单抗（安维汀, Bevacizumab） 15 mg/kg，最长持续 2 年。
该研究的入组门槛十分严格，要求患者必须是病理学明确诊断、无法切除的晚期肝癌（BCLC B期或C期），既往未接受过系统性抗肿瘤治疗，不适合接受肝动脉栓塞化疗（TACE）或在 TACE 治疗后出现耐药，且必须经中心实验室检测证实肿瘤组织中存在 hTERT 的高表达。
安全性可靠吗？患者居家期间该注意什么？
在安全性分析中，接受治疗的 13 例患者未出现任何剂量限制性毒性（DLT），且未观察到 4 级或 5 级的严重治疗相关不良反应（TRAE）。虽然所有患者（100%）都经历过至少一次治疗期间的不良事件，但绝大多数为 1 级或 2 级的轻度反应。
在高级别不良事件方面，3 级及以上的治疗期间不良事件发生率为 53.8%，而与治疗直接相关的 3 级不良事件发生率仅为 30.8%，严重相关不良事件发生率仅为 7.7%。临床上无需对 RZ-001 进行剂量调整，这充分印证了其良好的靶向耐受性。不过，由于联合了系统性免疫及抗血管生成药物，各有 15.4% 的患者因不良事件永久停用了阿替利珠单抗或贝伐珠单抗。
【患者居家管理指南】
由于该方案联合了阿替利珠单抗和贝伐珠单抗，居家期间患者及家属应重点做好以下几点：
- 血压监测：贝伐珠单抗等抗血管生成药物极易引起高血压，患者应每日定时测量并记录血压，若波动过大应及时联系医生。
- 尿蛋白筛查：定期去医院进行尿常规检查。如果出现泡沫尿或眼睑、双下肢水肿，需警惕蛋白尿风险。
- 免疫反应观察：使用阿替利珠单抗期间，若出现不明原因的咳嗽、气促、皮肤剧烈瘙痒、严重腹泻等，可能是免疫相关性炎症的早期信号，切勿自行服药，应立即就医。
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目前，RZ-001 已凭借优异的数据获得了美国 FDA 的 RMAT 认定。这一绿色通道将大幅缩减其未来的审批上市流程。然而，由于该药仍处于早期临床研发阶段，中国大陆的普通患者在常规渠道尚无法获取。这种前沿创新药物与传统治疗手段之间的“时间差”和“地域壁垒”，往往成为患者对抗病魔时最深沉的痛。
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【参考文献】
1. Rznomics announces U.S. FDA regenerative medicine advanced therapy designation granted to ‘RZ-001’ for hepatocellular carcinoma. News release. Rznomics Inc. May 8, 2026. Accessed May 11, 2026.
2. Lee SW, Kim JH, Hong DS, et al. Phase 1b/2a open-label, multicenter, randomized, dose escalation study evaluating the safety, tolerability and efficacy of RZ-001 in combination with valganciclovir and atezolizumab/bevacizumab in subjects with hepatocellular carcinoma. Presented at the 2026 AACR Annual Meeting; April 17-22, 2026; San Diego, CA. Abstract CT030.
