美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准美国默克（Merck）公司的前沿药Belzutifan用于治疗晚期肾细胞癌患者，患者在接受PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂或VEGF-TKI抑制剂治疗后疾病进展。
1.试验结果表明，接受Belzutifan治疗显著改善了患者的无进展生存期，疗效更积极。
2.接受Belzutifan治疗，患者的耐受性也更好。
12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准前沿药Belzutifan（商品名Welireg）用于治疗晚期肾细胞癌患者，患者在接受PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂或VEGF-TKI抑制剂治疗后疾病进展。
Belzutifan是由美国默克（Merck）公司研发的一款选择性HIF-2c（缺氧诱导因子-2a）抑制剂。
此次批准基于3期LITESPARK-005（NCT04195750）试验的数据结果。
这是一项开放标签、随机、头对头3期临床试验，纳入了746名无法手术切除的局部晚期或转移性肾细胞癌患者，患者在接受PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂或VEGF-TKI抑制剂治疗后疾病进展。
患者按照1:1随机分为两组，一组接受每日一次120毫克的Belzutifan治疗，另一组接受每日一次10毫克的Everolimus（依维莫司，一种口服小分子免疫抑制剂，通常用于治疗肾癌）治疗。
头对头试验：是指在试验中，直接对比两种或更多种不同治疗方案的疗效、安全性等差异，参与者被随机分配到不同的治疗组中，每组接受不同的治疗。这有助于评估不同治疗方案之间的相对效果，并确定哪种治疗方案更有效或更安全。
VEGF-TKI抑制剂：是指靶向血管内皮生长因子受体的酪氨酸激酶抑制剂，通常用于治疗涉及异常血管生成的疾病，尤其是一些肿瘤。
与接受Everolimus治疗相比，接受Belzutifan治疗显著改善了患者的无进展生存期。
两组患者的平均无进展生存期相似，预估为5.6个月。
Belzutifan治疗组相比Everolimus治疗组，患者的耐受性也更好。
接受Belzutifan治疗的患者中，蕞常见的不良反应（≥25%发生率）包括血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、钠降低、钾升高和天冬氨酸转氨酶升高。
建议Belzutifan的剂量为：每日一次，口服120毫克，直至病情进展或出现无法耐受的毒性。
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-advanced-renal-cell-carcinoma?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
