美国生物制药公司Sirnaomics公布了癌症前沿疗法——RNAi疗法STP707的1期临床试验数据结果：STP707对包括胰腺癌、肝癌、结肠癌及黑色素瘤等多种晚期实体瘤产生了良好的疗效。截至目前，有高达约74%的患者疾病得到有效控制，并且已有多名患者肿瘤缩小！
1.本次是全球头一次公布的RNAi疗法1期临床试验数据，一经公布效果惊艳，对多种晚期癌症患者显示有效，使高达74%的患者疾病得到有效控制。
2.该疗法只需通过静脉输注单药治疗，试验中接受所有剂量的患者，均显示出良好的安全性。
近日，美国生物制药公司Sirnaomics宣布：该公司研发的RNAi疗法产品STP707用于治疗多种晚期实体瘤癌症的1期临床试验取得成功。本次试验针对的是患有多种晚期实体瘤且对目前的标准疗法治疗无效的患者。
接受STP707治疗后，有高达约74%的可评估患者实现疾病稳定（SD）的蕞佳反应，并且有数名患者依据实体瘤效应评价标准判定为肿瘤负荷量减轻，表明患者的肿瘤有所减小或得到控制。
来源：摄图网
这项研究是一项多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展的1期临床试验。美国多家知名癌症研究机构参与了该试验，包括妙佑医疗国际（Mayo Clinic）、耶鲁大学癌症中心等。
试验共招募了50名胰腺癌、肝癌、结肠癌及黑色素瘤等晚期实体瘤患者，患者先前已经接受过标准疗法治疗后病情出现进展。
该研究主要评估了患者接受STP707治疗后的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。
STP707通过静脉给药。入组患者共分为六个剂量队列：50名受试者分别接受了3毫克、6毫克、12毫克、24毫克、36毫克和48毫克不同剂量的STP707治疗。患者每周用药一次，在为期28天的治疗周期中共用药4次。如疾病未出现进展，这批患者未来将继续参加本次试验。
根据初步疗效观察及分析，大约74%的患者接受STP707治疗后，实现疾病稳定（SD）的蕞佳反应，并且有数名患者被判定为肿瘤负荷量减轻，表明患者的肿瘤有所减小或得到控制。
安全性方面，在完成六个剂量队列剂量限制毒性观察期后，每个队列均未表现出剂量限制性毒性。
“这是RNAi癌症疗法进行的头一次1期临床试验。研究数据表明，该疗法对晚期实体瘤具有很好的临床治疗潜力，并且该疗法作为单药治疗或者与免疫检查点抑制剂联用都值得进一步研究探索。”Sirnaomics公司的研究人员表示。
“与其他创新肿瘤治疗药物相比，STP707也表现出了更强的安全性。该研究的受试者此前已经接受了包括手术、放疗等多种手段治疗，疾病依然出现了进展，因此本研究在此前接受过多种治疗后出现耐药的实体瘤患者中展现出的疗效，非常令人鼓舞！”
Sirnaomics公司旨在利用基于人体自然机制的核糖核酸干扰（RNAi）反应，开发出针对重大疾病的蛋白质疗法。
STP707由两种siRNA寡核苷酸组成，分别靶向TGF-β1和COX-2。TGF-β1和COX-2的过度表达，已被证实在肿瘤的形成发展过程中发挥着关键作用。
siRNA寡核苷酸是一种非常短的双链RNA分子，通常由20-25个核苷酸组成。siRNA寡核苷酸的作用是通过干扰基因表达来抑制或调控特定基因的功能。siRNA寡核苷酸目前被广泛应用于研究基因功能、基因表达调控和药物研发。
STP707的两种siRNA寡核苷酸的组合可产生协同效应，同时抑制TGF-β1和COX-2的表达。在临床前研究中，STP707已被证明在多种实体瘤中显示出强大的抗肿瘤活性。在小鼠肝脏原位肿瘤模型中，STP707与免疫检查点抑制剂联用，也已证明具有良好的抗肿瘤活性。
[1]https://en.prnasia.com/releases/apac/sirnaomics-announces-successful-phase-i-clinical-study-of-rnai-therapeutic-stp707-for-treatment-of-multiple-solid-tumors-416649.shtml
[2]https://www.sirnaomics.com/cn/science-pipeline/the-science-of-rnai/
