胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）是成人中最常见且最具侵袭性的原发性脑瘤，其治疗至今仍是神经肿瘤学领域的一大挑战。尽管经过了数十年的研究，但自2005年“Stupp方案”（放疗联合替莫唑胺化疗）确立为标准治疗以来，患者的预后并未获得革命性的改善，中位总生存期（OS）长期徘徊在15个月左右。因此，医学界和患者群体都迫切期待着能够打破这一僵局的创新疗法。
近日，这一领域终于迎来了令人振奋的曙光。Imvax公司公布了其在研疗法IGV-001针对新诊断胶质母细胞瘤的一项关键性2b期临床试验（NCT04485949）的顶线数据。结果显示，IGV-001展现出了具有临床意义的总生存期益处，为这一致命疾病的治疗带来了新的希望。
IGV-001临床研究：生存获益与安全性并存
这项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的试验，在中位随访时间达到22个月时，得出了令人鼓舞的结果：
- 总生存期（OS）显著延长： 接受IGV-001治疗的患者组，中位总生存期达到了20.3个月。相比之下，安慰剂组的中位总生存期为14.0个月。这意味着IGV-001将患者的中位生存时间显著延长了6.3个月，这是一个在GBM治疗领域极具分量的进步。
- 无进展生存期（PFS）差异： 值得注意的是，尽管在总生存期上表现出色，但IGV-001在无进展生存期（PFS）方面的获益并未达到统计学显著性。这在免疫治疗领域并不罕见，有时因为免疫激活引起的炎症反应可能被误判为疾病进展（假性进展），因此OS通常被视为评估免疫疗法真实疗效的“金标准”。
- 卓越的安全性： 安全性是评估任何新疗法的重要指标。在此次试验中，IGV-001表现出良好的安全性特征，与先前进行的1b期研究（NCT02507583）结果一致。在IGV-001治疗组中，未观察到与药物相关的严重不良事件（SAEs）。这种温和的安全性对于需要接受多模式治疗的GBM患者而言，无疑是一个巨大的优势。
该研究的主要研究者之一、俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心神经外科肿瘤学主任J. Bradley Elder博士表示：“这项试验的数据非常鼓舞人心，表明IGV-001为新诊断的GBM患者带来了有临床意义的OS改善，并且具有良好的安全性。这些结果可能代表着治疗这种致命疾病的一个分水岭时刻。”
IGV-001是什么？一种创新的个体化“原位疫苗”
IGV-001并非传统的化疗或靶向药物，而是一种创新的自体生物-设备组合疗法，其核心理念是利用患者自身的肿瘤细胞来“训练”免疫系统，从而精准地攻击并清除癌细胞。其治疗过程大致如下：
- 手术切除： 首先，医生通过手术尽可能地切除患者的脑部肿瘤。
- 细胞制备： 将切除的肿瘤组织在体外进行处理，制备成个性化的肿瘤细胞。这些细胞会与一种反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide）结合，该分子旨在增强肿瘤细胞的免疫原性，使其更容易被免疫系统识别。
- 原位植入： 在手术切除肿瘤约48小时后，将这些处理过的、个性化的肿瘤细胞装入一个名为“生物扩散室”（biodiffusion chambers）的特殊设备中，然后将该设备植入到患者的腹部。
- 免疫激活： 这些被“圈养”在扩散室内的肿瘤细胞会释放出大量的肿瘤抗原和危险信号，这些信号可以穿过扩散室的半透膜，进入体内，从而激活并教育患者的免疫系统，尤其是T细胞，使其能够识别并锁定全身各处的胶质母细胞瘤细胞。
- 设备取出与标准治疗： 植入约48小时后，取出该设备。大约6周后，患者开始接受标准的辅助治疗，即放疗联合替莫唑胺（Temodar）化疗，随后进行替莫唑胺维持治疗。
这种独特的“原位疫苗”策略，旨在手术后第一时间就调动起患者全身的、针对其自身肿瘤的特异性免疫反应，从而与后续的标准放化疗协同作战，更有效地控制肿瘤复发和进展。对于寻求前沿治疗方案的患者，了解最新的药物信息至关重要。MedFind致力于提供全球最新的抗癌资讯，帮助患者和家属做出明智决策。如果您有任何关于癌症治疗的疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务。
试验设计与未来展望
这项2b期研究在美国19个临床中心共招募了99名年满18岁、新诊断的GBM患者。患者以2:1的比例随机分配至IGV-001组或安慰剂组。试验的主要终点是PFS，次要终点包括OS和安全性。
美国脑肿瘤协会主席兼首席执行官Kelly Sitkin在新闻稿中补充道：“许多癌症的治疗已经取得了长足的进步，但GBM的治疗多年来变化不大。这是一个令人心碎的诊断，治疗选择的稀少使其更加艰难。最终，任何患者或家属想要的都是有更多时间与亲人在一起的机会，而针对GBM的新疗法为我们的社区提供了这种希望。”
Imvax公司董事会执行主席John P. Furey表示，公司团队在过去十年中一直致力于推进IGV-001的开发，此次2b期研究的积极结果使他们离目标更近了一步。他强调：“我们正准备与FDA会面，讨论IGV-001的监管路径。我们相信，鉴于新诊断GBM中巨大的未满足医疗需求，该疗法具有非常积极的风险-收益比。”
随着IGV-001等创新疗法的不断涌现，胶质母细胞瘤的治疗前景正变得更加光明。虽然IGV-001目前仍处于临床研究阶段，尚未获批上市，其价格和购买渠道也无从谈起，但这项研究的成功无疑为脑瘤患者带来了新的曙光。MedFind将持续关注其研发进展，并在第一时间更新相关药物资讯，为患者带来希望。同时，对于已获批的各类抗癌药物，患者可通过MedFind的全球直邮服务，安全便捷地获取治疗所需。我们衷心希望，这些科学的进步能尽快转化为临床实践，为更多患者延长生命、改善生活质量。
