依氟鸟氨酸联合疗法：为复发性IDH突变星形细胞瘤带来新希望
对于脑部肿瘤患者而言，每一次治疗进展都意味着新的生机。近日，在2025年神经肿瘤学会（SNO）年会上公布的III期STELLAR研究（NCT02796261）更新数据显示，依氟鸟氨酸（Eflornithine）联合洛莫司汀（Lomustine）的治疗方案，在复发性、世界卫生组织（WHO）2021年标准下的3级、IDH突变的星形细胞瘤患者中，展现出了具有临床意义的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）双重获益。这一发现为该特定患者群体的治疗带来了重大突破。对于寻求前沿治疗方案的患者，了解最新的药物信息至关重要。MedFind致力于提供全球最新的抗癌资讯，帮助您把握治疗先机。
STELLAR研究的重大突破：生存数据深度解读
此次分析的关键在于，研究人员根据最新的WHO CNS5分子分类标准，对原始意向治疗人群（n=343）进行了重新分类，精准识别出了57%的患者为WHO 2021年标准下的3/4级、IDH突变星形细胞瘤。在这一更为精确的亚组中，联合治疗方案的优势得以凸显。
具体数据显示：
- 总生存期（OS）显著延长：接受依氟鸟氨酸联合洛莫司汀治疗的患者组（n=116），中位总生存期达到了28.5个月，而仅接受洛莫司汀单药治疗的患者组（n=119），中位总生存期为22.3个月（HR, 0.77; 95% CI, 0.55-1.05; P = .10）。这意味着联合治疗将患者的中位生存时间延长了超过6个月。
- 无进展生存期（PFS）明显改善：在无进展生存期方面，联合治疗组的中位PFS为12.3个月，显著优于单药组的7.3个月（HR, 0.68; 95% CI, 0.46-1.00; P = .05）。这表明新方案能更有效地控制肿瘤进展，为患者争取更长的稳定期。
此外，一项由独立中心进行的盲法MRI影像评估也证实了这一结果。在3级疾病患者中，影像学评估的PFS获益（HR, 0.61）与研究者评估的PFS获益（HR, 0.57; P =.0305）高度一致，进一步增强了研究结论的可靠性。
研究设计与背景：精准靶向特定患者群体
STELLAR是一项开放标签的III期临床研究，旨在评估依氟鸟氨酸联合洛莫司汀对比洛莫司汀单药治疗复发性间变性星形细胞瘤的疗效。该研究于2016年启动，当时使用的是旧版的WHO诊断标准。研究团队付出了巨大努力，收集历史存档组织样本，并根据2021年最新的WHO标准对患者进行重新分类，从而确保了研究结果的精准性和前沿性。
该研究纳入的患者均为经手术或活检证实的WHO 3级间变性星形细胞瘤，并且在完成外放疗（ERBT）至少6个月后出现首次疾病进展或复发。患者入组前需接受过放疗和替莫唑胺治疗，且卡氏功能状态（KPS）评分不低于70。
入组患者被1:1随机分配至两组：
- A组（联合治疗组）：接受依氟鸟氨酸（2.8 g/m²，用药2周，停药1周）联合洛莫司汀（90 mg/m²，在依氟鸟氨酸停药周期的第15天给药，每6周一次）。
- B组（单药治疗组）：接受洛莫司汀单药治疗（100 mg/m²，每6周一次）。
研究的主要终点是总生存期（OS），次要终点包括无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
依氟鸟氨酸联合疗法的安全性与副作用管理
任何有效的治疗方案都必须关注其安全性。STELLAR研究显示，依氟鸟氨酸联合洛莫司汀的毒性特征与各药物已知的安全性信息基本一致，总体可控。
在联合治疗组中，与依氟鸟氨酸或洛莫司汀相关的3级及以上治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率分别为50.9%和45.6%。值得关注的3级以上不良事件包括：
- 骨髓抑制：39.6%
- 听力下降：23.7%
- 腹泻：9.5%
相比之下，单药治疗组中与洛莫司汀相关的3级及以上TEAEs发生率为33.3%，主要为骨髓抑制（28.7%）。
研究人员指出，联合治疗组中观察到的毒性反应，特别是胃肠道反应和听力下降，与依氟鸟氨酸以往的研究数据相符。这意味着医生可以根据既往经验对这些副作用进行有效的预期和管理。面对复杂的病情和治疗选择，您可能需要专业的解答。MedFind的AI问诊服务可以为您提供个性化的信息支持，帮助您更好地与医生沟通。
专家视角：该研究对临床实践的深远影响
犹他大学亨茨曼癌症研究所（HCI）的Howard Colman博士在报告中强调：“基于WHO 2021标准的更新分类，证实了依氟鸟氨酸在3级、IDH突变、CDK完整的星形细胞瘤人群中的获益。独立的影像学审查也确认了研究者观察到的PFS获益，并显示PFS和OS的改善效果在该亚组中高度相关。这是首个在这一特定患者群体中通过随机研究证实的、具有临床意义的OS和PFS双重获益。”
这一结论标志着在复发性IDH突变星形细胞瘤的治疗领域取得了里程碑式的进展，为临床医生提供了新的、更有效的治疗选择，也为患者带来了更长的生存时间和更高的生活质量的希望。在考虑新疗法时，患者常常对药物的可及性和价格感到困惑。MedFind的药品代购服务旨在为患者打通获取海外新药的渠道，提供便捷可靠的选择。
