近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来喜讯，授予一款名为 DPTX3186 的创新药物“孤儿药”资格，用于治疗胃癌。这一重要认定不仅是对该药物潜力的认可，也为众多胃癌患者带来了新的治疗希望。
DPTX3186：靶向Wnt/β-catenin通路的新机制
DPTX3186是一款口服的小分子药物，其独特之处在于它是一种首创（first-in-class）的凝聚体调节剂。它的作用机制旨在选择性地靶向肿瘤细胞内致癌的Wnt/β-catenin信号通路。
长期以来，Wnt/β-catenin通路被认为是癌症研究中一个“难以成药”的靶点。DPTX3186通过一种创新的方式，将β-catenin（β-连环蛋白）重新分布到肿瘤细胞内的非活性凝聚态，从而抑制其驱动的基因转录和癌细胞生长。这种设计有望解决以往Wnt通路抑制剂相关的安全性问题。如果您对自己的病情或治疗方案有任何疑问，可以尝试MedFind的AI问诊服务，获取专业的第二诊疗意见。
令人鼓舞的临床前研究数据
在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的临床前研究数据显示，DPTX3186在胃癌治疗中展现出巨大的潜力。研究结果表明：
- 显著的抗癌活性： DPTX3186对β-catenin核凝聚体的形成有显著影响，能有效下调由β-catenin驱动的基因转录，并最终导致癌细胞死亡。
- 广泛的有效性： 在包含多种分子亚型的大量胃癌细胞系中，该药物均显示出强大的细胞毒活性。
- 体内疗效验证： 在多种患者源性和细胞系来源的胃癌异种移植模型中，DPTX3186均表现出显著的抗肿瘤活性，并能下调与Wnt通路相关的血浆蛋白组。
这些数据共同证实了DPTX3186在胃癌治疗中的活性，有望满足该领域巨大的未竟医疗需求。
临床试验与未来展望
获得孤儿药资格之前，开发商Dewpoint Therapeutics已为DPTX3186提交了研究性新药（IND）申请。公司计划启动一项1/2期临床试验，以评估该药物在胃癌及其他由Wnt通路驱动的癌症中的安全性和有效性。
Dewpoint Therapeutics的首席科学官Isaac Klein博士表示：“FDA的这一决定是对我们凝聚体生物学平台和胃癌研究工作的极大肯定。这反映了监管机构对我们药物机制和科学的信心。”
根据计划，首位患者预计将在2025年底前入组该临床试验。这不仅是Dewpoint公司的重要里程碑，也可能成为凝聚体生物学改写药物研发历史的决定性时刻。MedFind将持续关注该药物的研发进展，并致力于为国内患者提供海外靶向药代购服务。更多关于胃癌治疗的前沿资讯，请访问MedFind抗癌资讯板块。
