对于慢性髓系白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者而言，新药的出现总是带来新的希望。一种名为Dasynoc的无定形达沙替尼（dasatinib）新剂型，因其临床研究显示出巨大潜力而备受关注。然而，这款备受期待的药物在美国的上市之路却异常坎坷，尽管其临床数据无懈可击，但由于生产制造环节的问题，已连续三次收到美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回应函（CRL），导致其批准进程一再延迟。
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充满希望的开端
Dasynoc的研发之旅始于一项关键的I期比较生物利用度研究。研究结果显示，与已上市的参考药物达沙替尼（商品名：Sprycel，施达赛）相比，Dasynoc的剂量可以减少30%，同时保持相同的药物吸收率，这无疑为患者提供了更优的治疗选择。
基于这些积极数据，其开发商于2021年12月通过505(b)(2)监管途径向FDA提交了新药申请（NDA）。2022年1月，FDA正式受理该申请，并于同年6月和11月，分别授予Dasynoc用于治疗CML和ALL的孤儿药资格，这标志着监管机构对其潜在治疗价值的初步认可。
一波三折：生产环节成为拦路虎
然而，本应顺利的审批流程却意外地陷入了僵局。问题并非出在药物的疗效或安全性上，而是反复指向了生产制造环节。
- 第一次拒绝（2023年7月）： FDA发出了第一封CRL，要求补充与Dasynoc给药相关的说明信息，并对第三方生产设施提出疑问。FDA明确指出，药物的临床数据本身没有缺陷。
- 第二次拒绝（2024年7月）： 在开发商重新提交申请后，FDA于2024年7月再次发出CRL。此次拒绝的理由是“标签理解性”问题以及对第三方生产基地的上市前检查不满意。FDA再次重申，不需要额外的临床研究来支持批准。新药审批的复杂性可见一斑，若您在治疗过程中遇到疑问，不妨试试MedFind的AI问诊服务，获取专业的参考信息。
- 第三次拒绝（2025年10月）： 经过再次努力，开发商于2025年5月第三次提交了NDA。然而，在同年10月，FDA发出了第三封CRL。原因是合作的合同制造商在“良好生产规范”（GMP）方面存在问题。尽管这些问题与Dasynoc产品没有直接关联，但FDA决定暂停该生产设施所有产品的批准，直至其完成整改。
未来展望：解决生产难题是关键
面对第三次审批受挫，开发商计划于2025年12月与FDA会面，商讨解决方案。公司首席执行官表示，他们将与制造商和FDA密切合作，以加快纠正措施的完成，并尽快重新提交申请。
对于众多等待新治疗方案的CML和ALL患者来说，Dasynoc的经历令人扼腕。这款在临床上表现优异的药物，其上市之路的最后一道关卡，已从临床数据转向了生产合规。虽然Dasynoc的上市之路一波三折，但其临床潜力仍然值得期待。MedFind将持续关注全球抗癌新药的最新动态，您可以访问我们的抗癌资讯版块，获取第一手信息。
