iPSC细胞疗法新里程碑：OpCT-001启动首次人体临床试验
拜耳（Bayer）的子公司BlueRock Therapeutics近日宣布，其在研的诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法OpCT-001已在I/II期CLARICO临床试验（NCT06789445）中完成了首位患者给药。这项试验开创了先河，是全球首个针对原发性光感受器疾病患者群体的iPSC衍生细胞疗法临床研究，为包括视网膜色素变性和视锥视杆细胞营养不良在内的遗传性视网膜疾病患者带来了新的希望。
BlueRock Therapeutics的首席开发和医疗官Amit Rakhit博士表示：“CLARICO试验的启动是OpCT-001项目的一个关键里程碑。我们相信，作为一种新颖的治疗方法，OpCT-001在恢复原发性光感受器疾病患者视力方面具有巨大潜力。” 及时了解全球前沿的药物研发动态，对患者至关重要，您可以访问MedFind抗癌资讯板块，获取更多新药资讯。
CLARICO试验设计与关键目标
CLARICO试验是一项在多中心展开的、分为两部分的人体首次介入性研究，旨在评估OpCT-001在约54名成年原发性光感受器疾病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。其主要设计和目标包括：
- 入组标准： 参与者需有基因确诊的原发性光感受器疾病，并满足特定的视力（BCVA）和视网膜结构要求。
- I期研究（安全性与剂量探索）： 此阶段将招募12至24名法定盲人参与者，分为四个队列，接受四种不同剂量的OpCT-001治疗。研究将采用标准的3+3剂量递增模式，主要评估药物的安全性。
- II期研究（安全性与疗效评估）： 此阶段将进一步收集安全性数据，并重点评估OpCT-001对视觉功能、功能性视力以及视网膜细胞植入的解剖学指标的影响。研究将根据I期数据选定两个最佳剂量水平，招募最多15名参与者，并进行随机分配。
原发性光感受器疾病：巨大的未满足医疗需求
原发性光感受器疾病是遗传性视网膜疾病（IRD）的一个主要亚群。据估计，全球有450万至680万人受IRD影响，其中约65%属于原发性光感受器疾病。仅在美国，这类疾病就影响了大约11万名儿童和成人，导致患者视力进行性丧失，最终可能完全失明，目前尚无有效的治愈方法。
拜耳制药事业部全球研发负责人Christian Rommel表示：“我们的目标是为面临不可逆转视力丧失的患者提供变革性的治疗选择。OpCT-001作为我们研发的iPSC衍生细胞疗法，有潜力为这些患者恢复视力。” 虽然OpCT-001尚在早期研究阶段，但对于其他已获批的靶向药物，患者可通过MedFind等渠道获取更多信息。
OpCT-001临床试验的启动，标志着利用iPSC技术治疗遗传性眼科疾病迈出了关键一步。我们期待这项研究能取得积极成果，为全球数百万视力受损的患者带来光明。如果您对其他创新疗法或药物有任何疑问，欢迎使用MedFind的AI问诊服务进行咨询。
