多发性骨髓瘤治疗迎来新进展：HDP-101获FDA快速通道资格
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了新型抗体药物偶联物（ADC）HDP-101快速通道资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。这一重要里程碑意味着HDP-101的开发和审评流程有望加速，为那些经过多线治疗后病情仍在进展的患者带来了新的曙光。
HDP-101：靶向BCMA的创新疗法
HDP-101是一种创新的ADC药物，其设计精巧，旨在精准打击癌细胞。它通过靶向在多发性骨髓瘤细胞上普遍表达的B细胞成熟抗原（BCMA），将高效的细胞毒性载荷——合成鹅膏蕈碱（amanitin）——直接递送至肿瘤部位，从而实现强效杀伤。这种精准靶向的机制有望在杀灭癌细胞的同时，最大限度地减少对健康组织的损伤。想了解更多关于ADC药物或BCMA靶点的信息，可以访问MedFind抗癌资讯板块。
早期临床试验展现积极信号
在一项正在进行的1/2a期首次人体临床试验中，HDP-101在经过大量前期治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出令人鼓舞的初步疗效和良好的安全性。
截至2025年2月26日，该开放标签研究共纳入了34名患者，他们的年龄中位数为69岁，既往接受过的治疗线数中位数为5线，部分患者甚至接受过多达15线的治疗，这表明入组的是一群治疗难度极大的患者群体。
研究的主要终点是评估药物的剂量限制性毒性和客观缓解率。值得注意的是，在数据分析时，研究人员未观察到与HDP-101相关的眼部毒性，这是一个重要的安全性信号。
剂量探索与安全性评估进展顺利
根据研究的安全性审查委员会建议，试验将继续推进B组（在第1、8、15天给予30 µg/kg剂量）和C组（在第1、8天给予45 µg/kg，第15天给予90 µg/kg）的剂量给药。这一决定基于现有数据，表明HDP-101在当前剂量下的安全性是可控的，为后续优化给药策略奠定了基础。
西奈山伊坎医学院多发性骨髓瘤卓越中心副教授、该研究的主要作者Shambavi Richard博士表示：“新型BCMA靶向ADC药物HDP-101在经过大量预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出有希望的结果，支持在1/2a期临床试验中继续进行并进一步优化给药策略。”
快速通道资格的重大意义
对于多发性骨髓瘤患者而言，尤其是在现有标准疗法失败后，新的治疗选择至关重要。FDA授予的快速通道资格，旨在促进针对严重疾病且能解决未满足医疗需求的药物的开发和快速审查。对于面临治疗困境的患者，可以尝试MedFind的AI问诊服务，获取个性化的治疗建议。
Heidelberg Pharma公司首席执行官Andreas Pahl教授对此表示：“FDA授予快速通道资格对我们来说是极好的消息，这突显了HDP-101在治疗重病和经过大量预处理的患者中的潜力。这一资格将支持我们高效地推进这款领先的ADC候选药物，以满足多发性骨髓瘤患者仍然存在的巨大医疗需求。”
虽然HDP-101仍在临床开发阶段，但其展现的潜力无疑为多发性骨髓瘤的治疗格局带来了新的期待。患者可以关注MedFind代购商城，及时获取全球最新靶向药的上市和购买信息。
