神经母细胞瘤治疗迎来新曙光
神经母细胞瘤是一种源于未成熟神经细胞的儿童期癌症，其“未分化”的特性往往意味着更高的侵袭性和更差的预后，是儿科领域极具挑战性的恶性肿瘤之一。近日，一项发表于国际顶尖期刊《自然》杂志的重磅研究为这一棘手的儿童癌症带来了新的曙光。来自费城儿童医院的研究团队发现，通过一种创新的联合疗法，可以有效抑制高风险神经母细胞瘤的生长。如果您对孩子的病情或治疗方案有任何疑问，可以尝试MedFind的AI问诊服务，获取专业的第二诊疗意见。
饮食与药物联合疗法的强大效果
研究表明，神经母细胞瘤这类快速增殖的肿瘤，其生长高度依赖于一种名为“多胺”的化学物质。基于这一特性，一种名为二氟甲基鸟氨酸（Difluoromethylornithine, DFMO）的药物应运而生。DFMO能够有效阻断肿瘤细胞内多胺的生成，目前已被美国FDA批准用于高风险神经母细胞瘤患儿的治疗。虽然二氟甲基鸟氨酸（DFMO）已获批用于特定情况，但寻找最新的靶向药物和治疗方案始终是患者家属关注的焦点。MedFind致力于提供全球前沿的靶向药代购服务，帮助患者获取更多治疗选择。
为了进一步提升治疗效果，研究人员设计了一种“双管齐下”的策略：将高剂量的DFMO与一种特殊饮食相结合。这种饮食严格限制了精氨酸的摄入，而精氨酸是人体合成多胺的关键原料。研究团队期望通过这种方式，从源头和过程两方面彻底切断肿瘤的多胺供应。
临床前研究的颠覆性成果
该研究的主要作者Michael D. Hogarty博士介绍，在针对MYCN基因驱动的神经母细胞瘤临床前模型中，这一联合疗法取得了惊人的成果。结果显示：
- 单独使用特殊饮食或DFMO药物，均能在一定程度上降低多胺水平，延长生存期。
- 而当DFMO与特殊饮食联合使用时，肿瘤内的多胺水平被降至正常水平的10%左右。
- 这种深度多胺耗竭极大地延缓了肿瘤的生长速度，在许多模型中甚至完全清除了肿瘤。
更重要的是，这种治疗方法改变了肿瘤细胞的蛋白质合成方式，使其生长变得困难，并促使其向成熟、分化的方向发展，从而降低了其恶性程度。
未来展望与应用潜力
目前，研究团队计划开展更多的临床前研究，并希望尽快将这一成果转化为可在儿童中进行的临床试验，以验证其在真实世界中的安全性和有效性。这项研究不仅为神经母细胞瘤的治疗开辟了新路径，其靶向多胺代谢的策略也可能对其他具有MYC基因激活特征的癌症（如某些类型的肺癌、乳腺癌等）具有潜在疗效。随着研究的深入，未来可能会有更多针对此类代谢依赖性的新疗法问世。欢迎访问MedFind资讯中心，随时获取最新的抗癌药物和诊疗指南信息。
