对于饱受铂耐药卵巢癌困扰的患者而言，治疗选择的每一次拓展都意味着新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了Relacorilant（代号CORT125134）的新药申请（NDA），旨在为这类难治性癌症提供一种全新的治疗方案。这一里程碑式的进展，预示着Relacorilant有望成为铂耐药卵巢癌治疗领域的一项重大突破。
Relacorilant：铂耐药卵巢癌治疗的新曙光
此次FDA受理Relacorilant的NDA，主要基于其关键的III期ROSELLA临床试验（NCT05257408）数据，并辅以其他II期试验结果。研究显示，与单独使用纳米炭紫杉醇（nab-paclitaxel）相比，Relacorilant联合纳米炭紫杉醇治疗的患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均表现出显著优势。
具体数据显示，Relacorilant联合治疗组的中位PFS达到6.54个月（95% CI, 5.55-7.43），而纳米炭紫杉醇单药组为5.52个月（95% CI 3.94-5.88），风险比（HR）为0.70（95% CI, 0.54-0.91; P = .0076），表明疾病进展风险显著降低。在总生存期方面，联合治疗组的中位OS为15.97个月（95% CI, 13.47-未达到），显著优于对照组的11.50个月（95% CI, 10.02-13.57）。此外，联合治疗组的客观缓解率（ORR）为36.9%，24周临床获益率（CBR）为51.1%，均高于单药组。
值得关注的是，Relacorilant在临床试验中表现出良好的耐受性，其安全性特征与已知情况一致，并未显著增加患者的安全性负担。两组患者的不良事件（AE）类型、频率和严重程度相似，这对于长期治疗的癌症患者而言至关重要。
作用机制与未来展望
Relacorilant是一种口服、选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，通过特异性结合GR来调节皮质醇活性，但不会影响身体的其他激素受体。这种独特的靶向机制使其在治疗卵巢癌等多种疾病中展现出潜力。目前，该药物除了在卵巢癌领域进行评估外，还在内源性皮质醇增多症和前列腺癌等疾病中进行研究。
FDA已将Relacorilant用于铂耐药卵巢癌的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标日期定为2026年7月11日。这意味着在不久的将来，这款创新药物有望正式获批上市，为全球卵巢癌患者带来新的治疗选择。
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临床试验患者画像
这项开放标签的III期临床试验招募了18岁及以上、确诊为铂耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌的女性患者，她们此前接受过1至3线全身性抗癌治疗。患者被随机分配至Relacorilant联合纳米炭紫杉醇组或单独纳米炭紫杉醇组。
在联合治疗组中，Relacorilant以150毫克口服剂量，在纳米炭紫杉醇治疗的前一天、当天和后一天给药。纳米炭紫杉醇在联合组中以80毫克/平方米的剂量静脉注射，而在对照组中以100毫克/平方米的剂量静脉注射，均在每个28天周期的第1、8、15天进行。研究中位年龄为61-62岁，多数患者为白人、非西班牙裔，且ECOG体力状态评分为0。值得注意的是，约71%-66%的患者为BRCA1和BRCA2野生型，这表明Relacorilant的疗效可能不依赖于BRCA突变状态，拓宽了潜在的适用人群。
