对于新诊断且不适合自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者而言，寻找高效且耐受性良好的治疗方案至关重要。一项发表在《柳叶刀·血液病学》上的III期EMN20临床试验（NCT04096066）结果带来了令人鼓舞的消息：与单独使用来那度胺和地塞米松相比，在标准治疗方案中加入卡非佐米（Carfilzomib，商品名：Kyprolis，凯泽利）能显著提高患者的微小残留病（MRD）阴性率，并延长无进展生存期（PFS）。
EMN20研究亮点：MRD阴性率与PFS显著改善
EMN20研究旨在评估卡非佐米联合来那度胺（Lenalidomide，商品名：Revlimid，瑞复美）和地塞米松（Dexamethasone）组成的KRd方案，在初诊、适合或中等适合的多发性骨髓瘤患者中的疗效与安全性。研究结果显示，经过中位35.2个月的随访，KRd组在2年时的MRD阴性率（灵敏度10-5）高达60%（95% CI, 43%-74%），而对照组（仅使用来那度胺/地塞米松）的MRD阴性率则为0%（95% CI, 0%-9%），差异具有显著统计学意义（P <.0001）。
在无进展生存期方面，KRd组的中位PFS尚未达到，而对照组为20.9个月（95% CI, 15.7-NR）。KRd方案显著降低了疾病进展或死亡的风险（HR, 0.24; 95% CI, 0.11-0.56; P =.00084）。无论患者的细胞遗传学风险、疾病分期、虚弱程度或年龄如何，卡非佐米带来的PFS改善效果均保持一致。
总缓解率与深度缓解：KRd方案优势明显
研究进一步揭示，KRd组的总缓解率（ORR）高达95%（95% CI, 84%-99%），显著优于对照组的78%（95% CI, 62%-89%）（P = .024）。更令人振奋的是，KRd组有93%（95% CI, 81%-99%）的患者达到了非常好的部分缓解（VGPR）或更好，而对照组仅为48%（95% CI, 32%-64%）（P <.0001）。尽管总生存期（OS）数据在数据截止时两组均未达到中位值，但KRd组的24个月OS率为88%（95% CI, 79%-98%），高于对照组的76%（95% CI, 63%-91%）。
安全性与耐受性：周剂量卡非佐米方案可控
研究团队指出，通过排除虚弱患者、采用每周一次的卡非佐米给药方案、密切监测心脏功能早期症状，以及对持续MRD阴性患者进行卡非佐米停药管理，KRd方案的毒性特征总体可控。最常见的3级或更高级别治疗相关不良事件（TEAEs）包括中性粒细胞减少症（KRd组22% vs 对照组15%）、血小板减少症（10% vs 2%）和腹泻（10% vs 0%）。值得注意的是，KRd组有2例患者因SARS-CoV2感染导致死亡，对照组有4例患者死亡，死因包括急性心肌梗死、心力衰竭、感染性休克和SARS-CoV2感染。
为多发性骨髓瘤患者带来新希望
这项EMN20研究首次证实了每周一次KRd方案在不适合移植的初诊多发性骨髓瘤患者中，能够实现高MRD阴性率。这一研究成果为多发性骨髓瘤的治疗提供了新的强有力证据，有望改善患者的长期预后。对于正在寻求卡非佐米、来那度胺等创新靶向药物的患者，了解其最新临床数据至关重要。如果您对海外靶向药的获取途径、价格或AI问诊服务有需求，MedFind致力于为癌症患者提供专业的海外购药服务，助您获取所需的抗癌药物与资讯。
