Vepdegestrant上市申请获受理，有望改变治疗格局
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来好消息，已正式受理新型口服PROTAC雌激素受体（ER）降解剂Vepdegestrant的新药上市申请（NDA）。该申请旨在批准Vepdegestrant用于治疗既往接受过内分泌治疗的、携带ESR1突变的ER阳性/HER2阴性（ER+/HER2-）晚期或转移性乳腺癌患者。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA预计将在2026年6月5日前做出审批决定。
VERITAC-2研究：Vepdegestrant疗效数据亮眼
此次上市申请主要基于关键的III期临床试验VERITAC-2（NCT05654623）的积极数据。这项研究旨在评估Vepdegestrant相较于标准疗法氟维司群（Fulvestrant，商品名Faslodex）的疗效与安全性。
研究结果显示，在携带ESR1突变的患者亚组中，Vepdegestrant展现出卓越的疗效：
- 接受Vepdegestrant治疗的患者（n=136）中位无进展生存期（PFS）达到了5.0个月，而对照组接受氟维司群治疗的患者（n=134）中位PFS仅为2.1个月（HR=0.57; P
- 在6个月时，Vepdegestrant组的无进展生存率为45.2%，远高于氟维司群组的22.7%。
- 在客观缓解率（ORR）方面，Vepdegestrant组为18.6%，而氟维司群组仅为4.0%。
这些数据有力地证明，对于存在ESR1突变的乳腺癌患者，Vepdegestrant能够提供比现有标准疗法更优的疾病控制效果。
Vepdegestrant的安全性与耐受性分析
在安全性方面，Vepdegestrant表现出良好的耐受性。研究中，Vepdegestrant组和氟维司群组分别有87%和81%的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAEs）。
Vepdegestrant组的3级或以上严重不良事件发生率为23%，略高于氟维司群组的18%。因不良反应导致治疗中断的比例非常低，Vepdegestrant组为3%，氟维司群组为1%。
最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：
- 疲劳 (27%)
- 丙氨酸氨基转移酶升高 (14%)
- 天冬氨酸氨基转移酶升高 (14%)
- 恶心 (13%)
- 贫血 (12%)
- 中性粒细胞减少 (12%)
- 背痛 (11%)
- 关节痛 (11%)
- 食欲下降 (11%)
总体来看，Vepdegestrant的副作用是可预测且可管理的。
研究背景与未来展望
VERITAC-2是一项全球性的、随机的III期临床研究，入组了既往接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗后疾病进展的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。ESR1突变是内分泌治疗后产生耐药性的常见原因之一，针对这一突变的有效药物是临床上的迫切需求。
Arvinas公司首席执行官John Houston博士表示：“Vepdegestrant在VERITAC-2研究中展现的疗效和良好的耐受性，使其有望成为ESR1突变患者二线治疗的同类最佳选择。”
总而言之，Vepdegestrant作为一种新型口服ER降解剂，为经治的ESR1突变晚期乳腺癌患者带来了具有临床意义的生存获益。若该药成功获批上市，将为这一患者群体提供一个更优的治疗选择。如果您想了解更多关于乳腺癌靶向治疗的最新进展，或有海外药物代购的需求，可以访问MedFind靶向药代购商城或咨询我们的AI问诊服务。
