近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，已受理CAR-T细胞疗法药物瑞基奥仑赛注射液（lisocabtagene maraleucel，liso-cel；英文商品名Breyanzi）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。该申请旨在批准liso-cel用于治疗既往已接受至少两种系统性治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。
对于边缘区淋巴瘤患者而言，尽管初始治疗可能有效，但疾病复发是常见挑战。这一进展意味着，liso-cel有望成为该领域的一个全新标准化治疗选择，为经历多次复发的患者带来持久缓解的希望。如果您对CAR-T疗法或边缘区淋巴瘤的治疗有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务获取专业解答。
关键临床试验数据：TRANSCEND FL研究
此次优先审评资格的认定，主要基于一项名为TRANSCEND FL（NCT04245839）的II期临床试验中MZL队列的积极数据。该研究结果令人鼓舞，为liso-cel在边缘区淋巴瘤治疗中的应用提供了强有力的证据。
在可评估疗效的66名患者中，liso-cel展现了卓越的治疗效果：
- 总缓解率（ORR）高达95.5%，其中完全缓解（CR）率为62.1%。
- 在中位随访21.6个月时，24个月的持续缓解（DOR）率达到88.6%。
- 在中位随访23.8个月时，24个月的无进展生存（PFS）率为85.7%。
- 在中位随访24.5个月时，24个月的总生存（OS）率更是达到了90.4%。
这些数据表明，liso-cel不仅能带来高缓解率，更有潜力实现长期、稳定的疾病控制。
Liso-cel的安全性表现如何？
在评估任何新疗法时，其安全性与疗效同等重要。TRANSCEND FL研究的MZL队列数据显示，liso-cel的安全性可控，未报告新的安全信号。患者关心的主要副作用如下：
- 细胞因子释放综合征（CRS）： 76%的患者报告了任何级别的CRS，其中仅有4%为3级CRS，未发生4级或5级的严重CRS事件。
总体而言，liso-cel在复发/难治性边缘区淋巴瘤患者中显示出良好的耐受性。
关于TRANSCEND FL试验设计
TRANSCEND FL是一项开放标签、全球多中心的研究，旨在评估liso-cel在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效与安全性。值得一提的是，该研究的另一队列数据已支持liso-cel于2024年5月获得FDA的加速批准，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤。
入组该试验MZL队列的患者需满足特定条件，包括年满18岁、确诊为复发/难治性边缘区淋巴瘤，并且至少接受过两种前期治疗（包括抗CD20疗法和烷化剂）。治疗流程为，患者先接受清淋化疗（氟达拉滨和环磷酰胺），随后输注目标剂量为100 x 106个CAR-T细胞的liso-cel。
对于正在寻找前沿抗癌药物信息的患者，MedFind资讯中心提供了大量药物信息和诊疗指南。虽然liso-cel针对边缘区淋巴瘤的适应症仍在审评中，但其高缓解率数据无疑为患者带来了新的曙光。对于该药物的未来可及性、价格及购买渠道，MedFind将持续关注并更新。
