长期以来，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）一直被医学界视为一种难以根治的血液系统恶性肿瘤。然而，随着医学科技的飞速发展，这一传统观念正在被颠覆。西班牙血液学与血液疗法学会（SEHH）近期在圣地亚哥举行的“HematoAvanza”推广会议上，多位血液病专家、患者代表、科学传播者及媒体齐聚一堂，共同探讨了血液系统疾病的最新进展，其中多发性骨髓瘤的治疗突破成为焦点。
SEHH主席兼萨拉曼卡大学医院骨髓瘤项目和临床试验部门主任玛丽亚·维多利亚·马特奥斯（María Victoria Mateos）博士明确指出：“我们正处于一个可以谈论治愈多发性骨髓瘤患者的时代。”
治疗理念的革新：从“不治之症”到“可治愈”
过去，多发性骨髓瘤被普遍认为是无法治愈的疾病。但如今，得益于创新药物、新型治疗策略以及早期诊断技术的进步，越来越多的患者正实现功能性甚至完全治愈。马特奥斯博士解释说，这里的“治愈”指的是患者的生存期能够与同年龄、同性别健康人群的平均预期寿命相媲美，且无需持续治疗。
她补充道：“在骨髓瘤治疗中，部分患者已达到这一目标，尽管有时仍需维持治疗，但这已意味着实现了功能性治愈或将疾病转化为慢性病。总而言之，我们正朝着让更多多发性骨髓瘤患者获得长期生存，甚至完全治愈的方向迈进。”
挑战与机遇：精准治疗与早期干预
多发性骨髓瘤治疗面临的主要挑战之一是患者确诊时的年龄普遍偏大（通常超过65岁），且疾病生物学复杂，涉及多种肿瘤克隆，并随时间演变。马特奥斯博士强调：“单一药物已不足以控制这种疾病。”
因此，治愈的努力应集中于整体健康状况良好的无症状患者以及新诊断的骨髓瘤患者。早期检测至关重要，尤其对于识别高风险的无症状病例具有决定性意义。
前沿疗法：CAR-T细胞、双特异性抗体与微小残留病检测
马特奥斯博士还详细介绍了最新的治疗进展：“我们拥有双特异性抗体和CAR-T细胞等创新药物，以及日益敏感的诊断工具。”这些策略展现出快速、深刻且持久的应答，正日益巩固其在多发性骨髓瘤管理中的核心地位。
同样，微小残留病（MRD）阴性的检测已成为多发性骨髓瘤的主要预后标志物。西班牙骨髓瘤研究组在该领域进行了深入研究。MRD阴性意味着通过高敏感技术无法检测到肿瘤细胞，这被认为是临床试验的首要目标。马特奥斯博士指出：“长期维持可测量残留病阴性与卓越的生存率密切相关。”
她进一步强调，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将“可测量残留病阴性”作为药物审批的主要目标，欧洲药品管理局（EMA）也正在审批过程中，预计很快将通过。
马特奥斯博士表示：“对于新诊断的活动性多发性骨髓瘤，我们有能力实现治愈。”
PERSEUS试验：开创性的联合治疗方案
一项极具影响力的研究——PERSEUS试验，评估了达雷妥尤单抗、硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合治疗，随后进行移植的方案。这项策略显示出惊人的疗效：中位无进展生存期达到17年，对于预后良好的患者甚至超过20年。这预示着相当一部分患者有望通过此方案实现有效治愈。
即使对于不适合移植的患者，相同的联合方案也能实现9-11年的中位无进展生存期，在某些情况下，这已等同于健康个体的预期寿命。
借助先进的诊断工具，医生现在可以在症状出现之前检测出高风险的冒烟型多发性骨髓瘤。
西班牙骨髓瘤研究组的一项研究表明，早期使用来那度胺治疗可将疾病进展延迟长达7年。大约三分之一的患者在早期来那度胺治疗后实现了持续的MRD阴性。
未来展望：持续创新与公平可及
多发性骨髓瘤治疗的近期未来将聚焦于将持续的MRD阴性状态确立为治疗目标和新药审批的关键标准。免疫疗法预计也将发挥越来越重要的作用，因为它能够诱导长期缓解。
马特奥斯博士指出：“药物创新正在改变多发性骨髓瘤的自然病程。”尽管治愈所有患者仍遥不可及，但许多患者现在可以期待无病生存或仅需极少治疗。
随着免疫疗法、移植技术、早期诊断和监测的不断进步，2025年有望成为多发性骨髓瘤对许多患者而言真正实现治愈的一年。
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