对于复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者而言,寻找一种既有效又能减少手术创伤的治疗方案至关重要。传统的经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)虽然是标准疗法,但复发率高是其一大挑战。近期,UGN-102在III期ENVISION临床研究中公布的18个月随访数据,为这类患者带来了非手术治疗的新希望。
ENVISION研究的关键发现:高完全缓解率与持久疗效
ENVISION(NCT05243550)是一项评估UGN-102治疗复发性低级别中危NMIBC的单臂、开放标签、多中心III期临床研究。此前公布的3个月主要终点数据显示,UGN-102实现了令人瞩目的完全缓解(CR)率,高达79.6%(191/240例患者)。
在2025年美国泌尿外科学会年会上公布的最新18个月随访数据进一步证实了UGN-102疗效的持久性。在那些达到完全缓解的患者中,根据Kaplan-Meier估计,18个月后仍维持完全缓解状态的可能性高达80.6%。
研究者Sandip M. Prasad博士指出,这种持久的缓解率非常罕见,甚至超过了通常通过TURBT手术获得的疗效持续时间。他解释说,这与UGN-102独特的作用机制有关。TURBT只能切除肉眼可见的肿瘤,而UGN-102作为一种反向热凝胶,注入膀胱后能在体温下形成凝胶,均匀涂覆整个尿路上皮表面。这意味着即使是肉眼不可见的微小肿瘤也能得到治疗,从而减少了早期复发的可能性,解释了其优异的持久性。
UGN-102的作用机制与治疗优势
UGN-102的核心活性成分是丝裂霉素(mitomycin),这是一种已知的抗癌药物。其创新之处在于采用了反向热凝胶递送系统。在低温下呈液体状态,便于通过导管注入膀胱;进入体内达到体温后,迅速转变为凝胶,紧密贴合膀胱内壁,延长药物与肿瘤组织的接触时间长达6小时。这种非手术的化学消融方式,代表了NMIBC治疗的一种全新方法。
Prasad博士强调,尽管TURBT是目前的标准治疗,但对于复发性低级别中危NMIBC而言,其疗效往往不足。UGN-102的出现,提供了一种潜在的非手术替代方案,有望改变这类患者的治疗格局。
患者人群与安全性数据
ENVISION研究纳入的患者均为复发性低级别中危NMIBC,其风险定义为符合以下一项或两项标准:多发性肿瘤、单发肿瘤直径大于3厘米、或早期/频繁复发。患者需具备良好的器官和骨髓功能,且预期寿命至少能完成研究。研究中患者肿瘤的平均大小为2.5厘米,83%为多灶性,这代表了临床上常见的、通常需要TURBT治疗的复杂病例。
研究中,95%的患者(240例)完成了全部6次每周一次的膀胱灌注治疗,显示了良好的依从性。
安全性方面,UGN-102展现出良好的耐受性。57.1%的患者经历了任何级别的治疗相关不良事件(TEAE)。最常见的(发生率≥5%)TEAE包括:排尿困难(18.3%为1级,3.8%为2级,0.4%为3级)、血尿(6.3%为1级,2.1%为2级,0%为3级)、尿路感染(2.5%为1级,4.2%为2级,0.4%为3级)、尿频(5.0%为1级,1.7%为2级,0%为3级)和疲劳(3.8%为1级,1.7%为2级,0%为3级)。Prasad博士指出,3级、4级和5级不良事件“极其罕见”。仅有两例患者发生了治疗相关的严重不良事件:一例尿道狭窄,一例尿潴留。
结论与未来展望
ENVISION III期研究的18个月随访数据有力地支持了UGN-102作为复发性低级别中危NMIBC非手术治疗方案的潜力。其高完全缓解率和显著的疗效持久性,结合良好的耐受性,使其成为TURBT之外一个有吸引力的新选择。
对于正在关注膀胱癌最新治疗进展的患者和家属,了解UGN-102这类创新抗癌药的临床数据至关重要。虽然新药的上市和普及需要时间,但提前获取信息有助于规划未来的治疗方案。如果您希望了解更多关于UGN-102、丝裂霉素或其他海外抗癌药的信息,或者需要获取专业的药物咨询,可以考虑通过专业的AI问诊服务或访问提供抗癌资讯的平台。对于未来可能出现的海外购药需求,了解可靠的海外靶向药代购渠道也是一个重要准备。
ENVISION研究的持续随访数据将进一步巩固UGN-102在NMIBC治疗中的地位,为患者带来更优化的治疗选择。