对于罹患HER2阳性晚期胆道癌的患者而言，治疗选择相对有限。然而，一款名为Zanidatamab（商品名：Ziihera）的创新靶向药物正为这一群体带来新的希望。近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布了积极意见，推荐有条件批准Zanidatamab作为单药疗法，用于治疗既往接受过至少一线全身治疗的不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌成人患者。
这一积极推荐主要基于2b期HERIZON-BTC-01临床试验的显著结果。该试验专门评估了Zanidatamab在既往接受过治疗的、不可手术的HER2阳性胆道癌患者中的疗效。数据显示，经独立审查委员会（IRC）评估，Zanidatamab的客观缓解率（ORR）达到了52%（95% CI, 39%-65%），疾病控制率（DCR）为68.8%。
更令人鼓舞的是，中位缓解持续时间（DOR）长达14.9个月（95% CI, 7.4-未达到），显示出持久的治疗效果。对于免疫组化（IHC）评分为3+的患者，中位总生存期（OS）更是达到了18.1个月（95% CI, 12.2-23.2），6个月和12个月的生存率分别为90.1%和65.0%。这些数据充分证明了Zanidatamab在这一特定患者群体中的临床价值。
在此之前，Zanidatamab已于2024年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）胆道癌成人患者。FDA还基于初步试验结果，授予了Zanidatamab在该患者群体中的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格。
Zanidatamab在HERIZON-BTC-01试验中采用静脉输注的方式，剂量为20 mg/kg，每2周一次，并在28天周期的第1天和第15天进行输注相关反应预防。患者每8周通过CT/MRI评估一次疗效。
安全性方面，接受Zanidatamab治疗的患者中，96.6%出现了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs）。最常见的任何级别TRAEs包括腹泻（36.8%）、输注相关反应（33.3%）、射血分数降低（10.3%）和恶心（9.2%）。3级或更高级别的TRAEs相对较少，最常见的包括腹泻（4.6%）、射血分数降低（3.4%）、贫血（3.4%）和天冬氨酸转氨酶升高（2.3%）。值得注意的是，没有患者死亡被认为与Zanidatamab治疗相关。
符合试验入组条件的患者需年满18岁，既往接受过含吉西他滨的治疗方案，至少有一个可测量靶病灶，且ECOG体力状态评分为0或1。既往接受过HER2靶向治疗的患者则不符合入组条件。
对于正在寻求这类创新靶向药物的患者及家属，了解药物的最新审批动态和临床数据至关重要。由于部分前沿药物可能首先在海外获批上市，海外购药成为了一个重要的选择途径。同时，面对复杂的癌症信息和治疗方案，专业的AI问诊服务和全面的抗癌资讯也能提供宝贵的帮助。Zanidatamab在欧洲的积极推荐，无疑为HER2阳性晚期胆道癌患者带来了新的治疗曙光。
