儿童DIPG治疗迎来新曙光：BCB-276获FDA突破性疗法认定
对于儿童弥漫性内含性脑桥胶质瘤（DIPG）这种侵袭性极强的脑肿瘤，有效的治疗方案一直是医学界面临的巨大挑战。近日，一款靶向B7-H3的自体CAR T细胞疗法——BCB-276，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，专门用于治疗儿童DIPG患者。这一认定标志着BCB-276的研发进程有望加速，为患儿家庭带来了新的希望。
突破性疗法认定是FDA为治疗严重或危及生命的疾病、且初步临床证据显示可能在临床重要终点上比现有疗法有实质性改善的药物提供的一种快速审评通道。获得此认定，意味着BCB-276的开发和审评过程将得到FDA的密切指导和支持。
Phase 1临床试验数据支持突破性认定
BCB-276获得FDA突破性疗法认定的重要依据，来自于正在进行的Phase 1 BrainChild-03临床试验（NCT04185038）的积极数据。该试验旨在评估BCB-276在儿童中枢神经系统肿瘤患者中的安全性和初步疗效。
在可评估的21名DIPG患儿中，接受BCB-276输注后的中位总生存期（OS）达到10.7个月；而从诊断时算起的中位OS为19.8个月。尤其令人振奋的是，有3名患儿从诊断至今已分别存活了44个月、45个月和52个月，显示出BCB-276可能为部分患者带来长期生存的可能。
安全性可管理，不良反应多为轻中度
在安全性方面，BrainChild-03试验的数据显示BCB-276的耐受性良好。研究中报告了一例3岁患儿出现4级剂量限制性毒性（DLT），表现为瘤内出血，该患儿在入组和首次输注之间疾病有所进展。最常见的不良反应（AEs）包括头痛（81%）、恶心/呕吐（81%）、疲劳（62%）和发热（57%），但大多数不良反应为1级或2级（轻度或中度）。研究人员指出，观察到的发热被认为是局部免疫激活的表现，而非细胞因子释放综合征（CRS）。试验中未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生。
这些安全性数据表明，BCB-276作为一种新型CAR T细胞疗法，其副作用在临床上是可管理的。
试验设计与未来展望
BrainChild-03是一项在西雅图儿童医院进行的Phase 1研究，招募1至26岁的难治性或复发性中枢神经系统肿瘤患者，或在完成标准治疗后的任何阶段的DIPG或弥漫性中线胶质瘤患者。患者需要能够耐受单采或已有单采产物用于BCB-276的制备。关键入组标准还包括至少8周的预期寿命、Lansky或Karnofsky体能状态评分至少60分，以及足够的器官功能和实验室指标。
在针对DIPG患者的C组中，患者在不进行淋巴清除的情况下接受BCB-276治疗。在DLT评估期（8周）内，BCB-276每14天给药一次。符合条件的患者在DLT期后可以每2至4周接受额外的治疗周期。目前已治疗的患者接受了不同剂量的BCB-276，最高剂量达到10 x 107 CAR T细胞/剂量。
试验的主要终点是安全性和可行性，次要终点包括B7-H3表达CAR T细胞的分布、疾病缓解情况以及抗肿瘤CAR T细胞功能的生物标志物。
BCB-276的开发者BrainChild Bio公司计划将这款CAR T细胞疗法推进到Phase 2注册临床试验，以支持向FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求BCB-276获批用于治疗儿童和年轻成人DIPG患者。公司已在2024年与FDA就后续开发计划达成一致。
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