对于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者而言，寻找有效的治疗方案至关重要。艾基维仑赛（Ide-cel），一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的创新型嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，自2021年获得美国FDA批准以来，为这类患者带来了新的希望。其批准主要基于KarMMa临床试验的积极结果，该试验在经过多线治疗的患者中显示出显著疗效。
然而，临床试验通常有严格的入组标准，参与者往往整体健康状况较好，共病较少。这使得临床试验的结果可能无法完全代表真实世界中那些病情更复杂、伴有多种共病、且经历过更广泛治疗的RRMM患者群体。在实际临床实践中，大多数RRMM患者都面临这些挑战，他们可能已接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38抗体等多种药物治疗，甚至对其中一些药物产生了耐药性。因此，深入了解艾基维仑赛在真实世界复杂患者群体中的表现，对于指导临床决策和患者用药具有重要意义。
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研究方法
为了评估艾基维仑赛在真实世界中的应用情况，一项回顾性研究利用国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的注册数据，对2021年5月至2023年6月期间在美国接受标准治疗艾基维仑赛的821名RRMM患者进行了分析。这些患者至少接受过4线治疗，并在数据截止日期（2023年10月）前完成了至少一次随访评估。研究主要关注总缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），同时评估了细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、感染和二次原发恶性肿瘤等安全性指标。
真实世界研究结果
这项真实世界研究纳入的821名患者中，中位随访时间为11.6个月。患者群体具有以下特点：中位年龄66岁，其中31%≥70岁；77%的患者在基线时至少存在一种临床显著的共病；中位治疗线数高达7线；95%的患者为三重耐药，60%为五重耐药；15%的患者曾接受过BCMA靶向治疗。这些数据充分反映了真实世界RRMM患者的复杂性和治疗挑战。
研究结果显示，艾基维仑赛在这一复杂群体中表现出良好的疗效：
- 总缓解率（ORR）：73%
- 完全缓解率（CR）：25%
- 中位无进展生存期（PFS）：8.8个月
- 1年总生存率：估计为67%
多变量分析进一步识别了一些与较差的PFS和OS相关的因素，包括高龄、女性、基线血小板计数低、上次BCMA治疗到CAR-T输注间隔短、高风险细胞遗传学、ISS III期疾病、髓外病变（EMD）、骨髓浆细胞比例（BMPC）>50%、ECOG表现状态≥2、使用苯达莫司汀进行淋巴细胞清除以及桥接治疗未达到至少VGPR（非常好的部分缓解）。这些发现有助于更精准地评估患者预后。
安全性分析
安全性方面，艾基维仑赛在真实世界中的表现与KarMMa试验结果基本一致。80%的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），其中3%为3级或以上。28%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其中5%为3级或以上。未报告与艾基维仑赛相关的帕金森症病例。需要注意的是，6%的患者报告了治疗相关死亡，最常见原因是感染。此外，45%的患者出现临床显著感染，4%的患者报告了二次原发恶性肿瘤，包括1%的髓系肿瘤。
结论
这项基于CIBMTR注册数据的真实世界研究有力地支持了艾基维仑赛作为复发/难治性多发性骨髓瘤患者重要治疗选择的地位。研究结果表明，即使在伴有多种共病且经历过广泛治疗的复杂患者群体中，标准治疗艾基维仑赛的安全性和有效性特征仍然与关键的KarMMa临床试验结果保持一致。这为临床医生和患者提供了信心，证实了艾基维仑赛在更广泛的真实世界RRMM患者群体中的应用价值。
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