乳腺癌确诊早期，如何防止复发，拿到“临床治愈”的入场券？对于HER2阳性乳腺癌患者而言，这不仅需要精准的诊断，更依赖于国际前沿治疗方案的及时介入。近日，美国食品监督管理局（FDA）正式批准抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗（优赫得, Trastuzumab deruxtecan）用于HER2阳性早期乳腺癌的两项新适应症：术前新辅助治疗与术后辅助治疗。这一重磅批准，标志着早期HER2阳性乳腺癌的临床治疗格局被彻底颠覆。对于渴望获得长期高质量生存的患者来说，这无疑是一场及时雨。
什么是新辅助与辅助治疗？为什么说它们是治愈的关键？
在乳腺癌的综合治疗中，新辅助治疗（术前化疗/靶向治疗）和辅助治疗（术后巩固治疗）是提升治愈率、防止癌细胞卷土重来的两道核心防线。新辅助治疗旨在缩小肿瘤，争取保留乳房的手术机会，并通过病理学完全缓解（pCR）评估药物疗效。而辅助治疗则是为了清除体内可能残留的微小病灶，防范复发转移。德曲妥珠单抗在早期阶段的全面介入，正是为了在抗癌的第一时间，以最强火力击碎癌细胞。
新辅助治疗：DESTINY-Breast11研究重塑术前标准
在术前新辅助治疗阶段，传统的治疗手段是以蒽环类药物为基础的联合方案。然而，蒽环类药物带来的心脏毒性等副作用一直让许多患者望而却步。DESTINY-Breast11临床研究打破了这一困境。该研究入组了927名高危HER2阳性早期乳腺癌患者，对比了德曲妥珠单抗联合方案与标准治疗的疗效。
研究结果显示，在新辅助治疗阶段使用德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗（帕捷特, Pertuzumab）、曲妥珠单抗（赫赛汀, Trastuzumab）（即T-DXd-THP方案），其病理学完全缓解（pCR）率达到了惊人的67.3%，而接受传统多柔比星（阿霉素, Doxorubicin）联合环磷酰胺（Cyclophosphamide）后接THP方案（ddAC-THP）的患者，pCR率仅为56.3%。这意味着德曲妥珠单抗联合方案将pCR率提高了11.2%，效果显著。
| 治疗方案 | 总体pCR率 | HR阳性亚组pCR率 | HR阴性亚组pCR率 | 3级及以上不良反应发生率 |
|---|---|---|---|---|
| 德曲妥珠单抗 + THP方案 | 67.3% | 61.4% | 83.1% | 37.5% |
| 标准化疗（ddAC-THP）方案 | 56.3% | 52.3% | 67.1% | 55.8% |
不仅疗效更优，德曲妥珠单抗联合方案在安全性上同样表现出极高的优越性。传统蒽环类方案的3级及以上严重不良事件发生率高达55.8%，而德曲妥珠单抗联合方案降至37.5%；同时，心脏毒性（左心室功能不全）的发生率也从标准方案的6.1%骤降至1.3%。这一改变，让患者在获得更好疗效的同时，身体免受重度毒副反应的摧残。
辅助治疗：DESTINY-Breast05研究降低53%复发风险
对于经历了新辅助治疗并接受手术后，体内仍有残留病灶的高危患者，术后的辅助治疗是阻止肿瘤复发的“最后防线”。过去，这部分患者的标准治疗是接受恩美曲妥珠单抗（赫赛莱, Trastuzumab emtansine）。而DESTINY-Breast05临床研究则将德曲妥珠单抗与恩美曲妥珠单抗进行了直接的“头对头”较量。
数据显示，与恩美曲妥珠单抗相比，德曲妥珠单抗将患者的浸润性疾病进展或死亡风险降低了53%。在3年无浸润性疾病生存率（IDFS）方面，德曲妥珠单抗组高达92.4%，而恩美曲妥珠单抗组为83.7%。无病生存率（DFS）数据也呈现出同样压倒性的优势。
| 疗效评估指标 | 德曲妥珠单抗组 | 恩美曲妥珠单抗组 | 风险降低幅度（HR值） |
|---|---|---|---|
| 3年无浸润性疾病生存率（IDFS） | 92.4% | 83.7% | 降低53%（HR=0.47） |
| 3年无病生存率（DFS） | 92.3% | 83.5% | 降低53%（HR=0.47） |
对于经历过手术和术前化疗的患者而言，这意味着德曲妥珠单抗能够为她们提供更牢固的安全防线，极大减少了未来复发转移的心理阴霾。
用药安全守护：如何应对间质性肺病（ILD）等副作用？
虽然德曲妥珠单抗疗效卓越且整体安全性优于传统化疗，但作为一款高效的ADC药物，其特定的不良反应仍需引起临床和患者的高度重视。在两项研究中，德曲妥珠单抗最常见的副作用包括恶心、便秘和中性粒细胞计数减少。这些副作用大多数可以通过合理的临床干预和营养调理得到有效控制。
需要特别警惕的是间质性肺病（ILD）或肺炎。在DESTINY-Breast11研究中，德曲妥珠单抗相关ILD的发生率为4.4%至4.9%；而在DESTINY-Breast05研究中，德曲妥珠单抗组的ILD发生率为9.6%（其中多为轻中度，1-2级）。为此，医学专家建议在接受德曲妥珠单抗新辅助或辅助治疗期间，患者应保持严密的医学监测，包括在治疗期间每6周进行一次高分辨率胸部CT检查，以便做到早发现、早诊断、早干预。
突破时差：如何抢先获取最新的“抗癌神药”？
FDA对德曲妥珠单抗早期乳腺癌两项新适应症的批准，无疑为全球患者带来了治愈的新希望。然而，前沿创新药物从美国FDA批准到在其他国家和地区上市、进入医保，往往存在一定的“时间差”。对于处于高危期的早期乳腺癌患者而言，时间就是生命，每一天都极其宝贵。如何安全、合法地跨越医疗边界，获取这款“救命药”？
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【参考文献】
1. ENHERTU® (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) approved in the US for two new indications for patients with HER2-positive early breast cancer. News release. AstraZeneca. May 15, 2026.
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3. Geyer CE, Park YH, Shao Z, et al. Trastuzumab deruxtecan (T-DXd) vs trastuzumab emtansine (T-DM1) in patients with high-risk human epidermal growth factor receptor 2–positive (HER2+) primary breast cancer with residual invasive disease after neoadjuvant therapy: interim analysis of DESTINY-Breast05. Presented at: 2025 ESMO Congress; October 17-21, 2025; Berlin, Germany. Abstract LBA1.
