高龄或合并其他严重疾病的急性髓系白血病（AML）患者，确诊后该何去何从？传统的高强度诱导化疗往往伴随着极高的毒副作用，让许多虚弱的老年患者望而却步。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅喜讯，正式批准了首个用于新诊断AML患者的“全口服”联合方案：地西他滨（达珂, Decitabine）和西达尿苷（Cedazuridine）口服复方制剂与维奈克拉（唯可来, Venetoclax）联合使用，专门针对75岁及以上、或因合并症无法接受强化疗的成年新诊断患者。这一突破性新药方案的获批，不仅摆脱了传统静脉输注的地域与时间限制，更为不适合强化疗的白血病患者重燃生命之光。
首个全口服联合方案：ASCERTAIN-V研究临床数据解析
此次FDA的监管决策主要基于临床2期ASCERTAIN-V研究（NCT04657081）的强效疗效数据。该研究旨在评估全口服方案在初治且不耐受强化疗AML患者中的疗效与安全性。最新公布的研究数据显示，接受该方案治疗的患者，其完全缓解率（CR）表现优异，具体的核心临床终点数据如下表所示：
| 疗效评估指标 | 临床核心表现 |
|---|---|
| 完全缓解率（CR） | 41.6%（95% CI: 31.9%-51.8%） |
| 中位达到完全缓解时间（Median time to CR） | 2 个月（范围: 0.4-15.3 个月） |
| 中位完全缓解持续时间（DOR） | 未达到（范围: 0.5-16.3 个月） |
| 中位总生存期（OS） | 15.5 个月（95% CI: 7.6-NE） |
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的11.2个月中位随访更新数据显示，该方案表现出更加稳健的长期获益：其完全缓解率（CR）进一步达到了46.5%（95% CI: 36.5%-56.7%）；伴随血液学未完全恢复或部分恢复的完全缓解率（CR/CRi/CRh）更是高达63.4%和51.5%。尤为振奋人心的是，在获得CR的患者中，高达80.0%的患者疗效持续超过6个月，75.3%的患者持续疗效超过12个月。这充分证实了地西他滨、西达尿苷联合维奈克拉全口服组合不仅能快速控制疾病，更能提供长期、持久的缓解获益。
全口服白血病新药方案：具体服药周期与用药机制
ASCERTAIN-V临床试验采用的是28天为一个治疗周期的给药模式。患者无需长期住院进行输注，极大便利了居家治疗：
- 第1周期（爬坡期）：在28天周期内，第1至5天口服地西他滨和西达尿苷。为了降低靶向药物的肿瘤溶解综合征风险，维奈克拉需采用剂量爬坡方案：第1天口服100毫克，第2天200毫克，第3至5天400毫克，第6至28天维持400毫克剂量。
- 后续周期（维持期）：自第2和第3周期起，第1至5天同样口服地西他滨和西达尿苷。而维奈克拉则直接在第1至28天维持每日400毫克的标准剂量持续口服。
该治疗应持续至疾病进展、出现不可接受的毒性或患者退出研究。研究入组的患者中位年龄高达78岁（范围63-88岁），其中有29.7%为高危细胞遗传学风险患者，还有16.8%伴有预后极差的TP53基因突变，足见该方案在难治性、高危老年群体中的广泛普适性。
用药安全性与居家管理：常见不良反应有哪些？
尽管全口服方案提供了高度便利，但鉴于白血病治疗的特殊性，患者仍需在专业医生指导下密切监测骨髓抑制等相关毒副作用。在临床试验中，99.0%的患者出现了不同程度的不良事件（AE），其中80.2%与治疗相关。以下为最常见的3级及以上治疗相关不良反应数据汇总：
| 不良反应类型 | 所有级别发生率 | 3级及以上发生率 |
|---|---|---|
| 贫血（Anemia） | 32.7% | 29.7% |
| 血小板计数降低 | 26.7% | 24.8% |
| 中性粒细胞减少症 | 25.7% | 25.7% |
| 发热性中性粒细胞减少 | 24.8% | 24.8% |
| 血小板减少症 | 21.8% | 19.8% |
| 中性粒细胞计数降低 | 20.8% | 19.8% |
| 白细胞计数降低 | 14.9% | 14.9% |
针对白血病口服靶向治疗期间的常见不良反应，患者及家属在居家护理中可参考以下建议：
- 预防骨髓抑制引发的感染：当发生中性粒细胞减少时，患者免疫力极低。居家应注意个人卫生，避免前往人群密集场所，每日监测体温，一旦出现发热（38.5℃以上）或畏寒，须立刻就医。
- 预防出血：由于血小板减少，患者刷牙应使用软毛牙刷，避免用力咳嗽、擤鼻涕或剧烈运动，以防内出血或皮肤黏膜出血点，必要时需输注血小板。
- 管理消化道反应：临床上有19.8%的患者会出现轻度恶心，17.8%出现食欲减退。居家饮食应遵循少食多餐、清淡易消化的原则，忌辛辣刺激，必要时可在医生指导下使用止吐药物。
跨国新药可及性挑战：国内患者如何获取前沿方案？
医学界多位权威专家表示，这一全口服疗法免去了老年白血病患者往返医院输注的劳碌，极大地改善了患者的生活质量，代表了不耐受强化疗AML患者的一线治疗新标准。然而，中美新药获批的“时间差”和极高的跨境获取门槛，往往使得国内急需新药的白血病患者家属在面临耐药或化疗不耐受时求药无门。面对突如其来的疾病风暴，时间就是生命。MedFind作为一个由癌症患者家属发起的抗癌信息共享与互助平台，深知患者寻找“救命药”的艰难。我们致力于消除医疗信息的边界，打破全球药品获取的壁垒。通过安全合规的“跨境直邮”服务以及专业的“辅助问诊”系统，MedFind帮助中国患者第一时间对接全球权威的药物信息，精准获取包含维奈克拉、地西他滨等在内的前沿白血病治疗方案。让新药不再遥不可及，MedFind将一路同行，为您和家人的生命健康竭尽全力。
参考文献
1. FDA approves decitabine and cedazuridine plus venetoclax for newly diagnosed acute myeloid leukemia. FDA. July 2026.
2. Zeidan AM, et al. An all-oral regimen of decitabine/cedazuridine (DEC-C) plus venetoclax (VEN) in patients with newly diagnosed AML ineligible for intensive induction chemotherapy: results from a phase 2 cohort of 101 pts. ASCO 2025.
3. DiNardo CD, et al. Efficacy and safety updates from the ASCERTAIN-V trial in newly diagnosed AML. EHA 2025.
