对于身处癌症阴霾下的患者和家属而言，每一次医学会议、每一项新研究的发布，都承载着对抗疾病的巨大希望。最近闭幕的2026 Tandem会议（细胞疗法与骨髓移植峰会）传递了一个振奋人心的信息：细胞疗法正从最初的“概念验证”阶段，迈向“精益求精、广泛应用”的新纪元。这意味着，未来的治疗方案将更加安全、制造周期更短，并能惠及更多此前因各种限制而无法接受这些创新疗法的患者。MedFind将为您深入解读此次峰会的六大临床突破，它们有望在近期改变淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗格局，并提供重要的支持性护理进展。
细胞疗法新纪元：更安全、更快速、更普惠
细胞疗法，特别是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，已在多种血液肿瘤中展现出卓越的疗效。但其高昂的成本、复杂的制造流程和潜在的严重副作用（如细胞因子释放综合征CRS和免疫效应细胞相关神经毒性综合征ICANS）曾是推广的巨大障碍。2026 Tandem会议上的最新研究表明，科学家们正通过创新的设计和技术，克服这些挑战，让细胞疗法走向更广阔的临床应用。
1. 侵袭性B细胞淋巴瘤新希望：EB-103 CAR-T的突破性疗效与安全性
在侵袭性B细胞淋巴瘤的治疗领域，一项名为STARLIGHT-1的I期临床试验展示了EB-103（一种基于ARTEMIS平台开发的CD19靶向CAR-T疗法）的惊人潜力。这项研究最受瞩目的亮点是：
- 疗效显著： 在推荐剂量下，可评估患者的总缓解率（ORR）达到惊人的100%，完全缓解率（CR）也高达100%。这意味着所有接受治疗的患者都取得了不同程度的缓解，并且所有达到完全缓解的患者在数据截止时仍处于缓解状态，有些甚至已超过一年。
- 安全性大幅提升： 传统CAR-T疗法的一大挑战是严重的细胞因子释放综合征（CRS）。EB-103在所有报告的CRS事件中，都仅为1/2级轻度，未出现更严重的CRS。这得益于其独特的ARTEMIS平台，该平台将抗原识别和共刺激功能分离到两个不同的表面组分，从而实现了更精准的激活，减少了炎症细胞因子的释放，显著降低了毒性。
- 适用人群更广： 这项试验纳入了许多“真实世界”中更复杂、更脆弱的患者，包括中位年龄67岁、甚至有75岁以上的老年患者，以及患有高危病理类型（如双打击和双表达淋巴瘤）、伴有巨大肿瘤负荷的患者。尤其值得关注的是，试验中还包括原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者，且未出现不成比例的神经毒性信号。这为传统CAR-T疗法因神经毒性风险而受限的这类患者带来了新的希望。
- 制造周期缩短： EB-103的制造非常成功，平均生产时间仅需数周，这对于病情进展迅速的患者至关重要。
为何重要？ 如果后续的更大规模研究能证实EB-103持续的疗效和优异的安全性（尤其是CRS和ICANS管理），它将极大地拓宽CAR-T疗法的适用范围，尤其能帮助那些年老体弱、或患有特定CNS淋巴瘤的患者，解决他们过去因毒性担忧而无法接受CAR-T治疗的困境。
2. B细胞淋巴瘤双靶点CAR-T：KITE-753兼具高效、快速与低毒
双靶点CAR-T是本次峰会的另一大热点。由Kite公司开发的KITE-753是一种同时靶向CD19和CD20的CAR-T产品，在I期研究中表现出卓越的综合优势：
- 高效： 在推荐剂量下，CAR-T初治患者的总缓解率（ORR）达到86%，完全缓解率（CR）高达79%。所有达到完全缓解的患者在第三个月时仍维持缓解。这种双靶点设计旨在降低抗原逃逸的风险，提高疗效持久性。
- 快速制造： KITE-753最引人注目的操作性进展是其快速制造周期，从中单采到产品交付的中位时间仅为13天。这意味着患者等待治疗的时间大大缩短，对于病情进展快速的患者来说，这能显著减少桥接治疗的需求，增加CAR-T疗法的可行性。
- 安全性出色： 研究报告未出现任何3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件，安全性表现同样出色。
为何重要？ KITE-753的快速制造和极低的严重毒性率，将改变临床医生对CAR-T候选患者的评估标准，尤其能让那些高龄或伴有其他疾病的患者，在过去因毒性风险和漫长等待而受限的情况下，有更多机会接受CAR-T治疗。
3. 慢性淋巴细胞白血病（CLL）的优化之路：LV20.19的长期缓解与独特毒性管理
CAR-T疗法在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的应用仍在不断优化。LV20.19是一种靶向CD20和CD19的双靶点CAR-T细胞产品，其I/II期临床数据显示：
- 深度且持久的缓解： 对于经过多线治疗（中位4线，多数对BTK抑制剂和BCL-2抑制剂双重耐药）的重度预处理患者，LV20.19取得了78%的完全缓解/不完全血液学缓解（CR/CRi）率，评估患者中微小残留病（MRD）阴性率高。更重要的是，中位无进展生存期（PFS）达到了32个月，24个月的总生存率（OS）为79%，展现了卓越的长期疗效。
- 独特的毒性模式： 研究也揭示了一种独特的毒性模式——约一半患者出现了免疫效应细胞相关噬血细胞综合征样综合征（IEC-HS）。与经典的CRS不同，IEC-HS表现为铁蛋白显著升高，但关键炎症因子白介素-6（IL-6）未升高。这意味着针对CRS的传统治疗（如托珠单抗）可能不足以应对IEC-HS，研究者尝试使用阿那白滞素（Anakinra）作为关键的二线干预措施。
- 剂量优化策略： 针对初始高剂量下出现的3/4级毒性，研究者将CAR-T剂量从2.5 × 10⁶细胞/kg降至1 × 10⁶细胞/kg。结果显示，在降低剂量后，3/4级CRS和ICANS消失，IEC-HS的严重程度也降低，但疗效和CAR-T细胞的扩增动力学似乎得以保留。
为何重要？ 这些数据强调，CAR-T疗法的剂量和毒性管理应根据疾病生物学特性进行“量身定制”。对于CLL及其他骨髓/血液肿瘤，识别IEC-HS并制定预先管理方案，与CRS/ICANS的处理同样重要。
4. 多发性骨髓瘤的“即用型”突破：CB-011异基因CAR-T实现深度缓解且无移植物抗宿主病
“即用型”（Off-the-shelf）细胞疗法是细胞治疗领域最令人期待的前沿之一。CB-011是一种异基因（来自健康供者）抗BCMA CAR-T产品，在CaMMouflage I期试验中，成功克服了异基因疗法的几个长期障碍：制造延迟、大规模生产和移植物抗宿主病（GVHD）。
- 高效且无GVHD： 在未接受过BCMA靶向治疗的患者中，推荐剂量下的总缓解率（ORR）达到92%，完全缓解或更好（CR或更好）的比例高达75%，且未报告任何移植物抗宿主病（GVHD）。这得益于CB-011多层免疫伪装的基因改造，旨在阻止宿主免疫排斥反应。
- 多重优势： CB-011在临床挑战性亚组中也表现突出，包括高危细胞遗传学和髓外病变患者，甚至清除了真性软组织浆细胞瘤。在可评估患者中，微小残留病（MRD）阴性率高，并观察到持久缓解，最长缓解者在21个月后仍保持MRD阴性严格完全缓解。
- 淋巴清除强度仍关键： 研究还发现，更强的环磷酰胺为基础的淋巴清除治疗与更好的CAR-T扩增和疗效相关。
- 未来可期： 安全性方面，大多为低级别CRS和有限的神经毒性信号，但报告了一例迟发性格林-巴利综合征，提示需要持续监测。
为何重要？ 如果CB-011在后续研究中能保持良好的持久性和安全性，它将为多数目前因物流、时间或产能限制而无法接受自体CAR-T治疗的多发性骨髓瘤患者，提供一种便捷有效的“即用型”替代方案，同时有望减少双特异性抗体持续给药带来的长期免疫抑制。
5. 超越CAR-T的创新：RB-1355巨噬细胞疗法带来全身性抗肿瘤活性
除了T细胞介导的疗法，本次峰会也展示了新兴的固有免疫细胞疗法。RB-1355是一种自体、重新极化的M1巨噬细胞肿瘤内治疗产品，在I期“首次人体”试验中，对于那些已经用尽T细胞靶向治疗方案的患者，展现了令人惊喜的疗效：
- 全身性抗肿瘤活性： 在13名经过重度预处理（中位4线治疗），包括曾接受CAR-T和双特异性抗体治疗的B细胞和T细胞淋巴瘤患者中，RB-1355在局部注射后产生了全身性的抗肿瘤活性。在大B细胞淋巴瘤中观察到完全缓解，在T细胞淋巴瘤亚型中也观察到缓解。
- 低毒性和高便捷性： 该疗法制造快速（约1周），无需基因修饰，无需淋巴清除化疗，并且具有良好的安全性，未出现剂量限制性毒性。
- 作用机制： 单细胞测序和相关分析表明，RB-1355增加了肿瘤内的免疫细胞群，并促进了免疫细胞向外周血的迁移，为全身性缓解提供了机制支持。
为何重要？ 对于那些年老体弱、或因抗原逃逸、泛阴性疾病而无法受益于传统CAR-T或双特异性抗体的患者，这种不依赖抗原、低毒性的细胞平台可能成为重要的挽救性治疗工具。
6. 支持性护理的关键进展：普利替韦（Pritelivir）治疗免疫功能低下患者的难治性HSV
细胞疗法和移植项目的成功，离不开完善的支持性护理。在免疫功能低下患者中，难治性疱疹病毒（HSV）感染是一个巨大的未满足需求，目前尚无FDA批准的特异性疗法。口服普利替韦（查看购买渠道与价格）III期PRIOH-1试验数据为这一困境带来了曙光：
- 显著疗效： 与医生选择的治疗（主要是静脉注射磷甲酸钠）相比，口服普利替韦在第28天达到62.7%的完全愈合率，而对照组仅为34%，具有统计学上的显著优势。
- 更好的耐受性和依从性： 患者完成普利替韦治疗的比例远高于对照组，因不良事件导致的停药率也低得多。与磷甲酸钠相关的肾脏和电解质并发症也更少。
为何重要？ 一种耐受性良好、口服给药且优于静脉输注挽救性疗法的药物，有望将难治性HSV的护理从住院转为门诊，显著降低毒性、治疗成本，并减少对移植或细胞治疗计划的干扰，极大改善患者的生活质量。
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2026 Tandem会议传递的核心信息是：细胞疗法领域正在从定制化创新走向“即用型”的成熟与完善。优化安全性的CAR-T设计挑战了“疗效必须以牺牲严重CRS/ICANS为代价”的旧观念；快速制造缩短了患者可能因病情进展而失去治疗机会的窗口期；针对疾病生物学特点的剂量框架（如CLL）；免疫伪装的异基因CAR-T预示着大规模应用的可行性；而支持性护理的突破则为安全地提供这些疗法奠定了坚实基础。作为癌症患者的专业信息共享平台，MedFind将持续关注这些前沿进展，为您提供最新的抗癌资讯、诊疗指南和药物信息。如果您对文中提及的创新疗法或药物有任何疑问，或希望了解跨境购药的渠道，欢迎通过MedFind平台进行AI辅助问诊或咨询，我们将竭诚为您服务，助您把握每一个抗癌新机遇。
