多发性骨髓瘤：一种“隐形”的血液肿瘤及其治疗困境
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种起源于浆细胞的血液系统恶性肿瘤。简单来说，我们的骨髓中有一种特殊的免疫细胞叫浆细胞，它们负责制造抗体来抵抗感染。然而，在多发性骨髓瘤患者体内，这些浆细胞发生了恶性变异，异常增殖，形成肿瘤，并挤占了正常造血细胞的空间。这会导致一系列严重的健康问题，包括贫血、骨骼疼痛和骨折、肾功能损害以及免疫力下降等。尽管多发性骨髓瘤不如肺癌、胃癌那般广为人知，但其发病率在全球范围内正逐年上升，中老年人是高发人群，给患者及其家庭带来了沉重的负担。
对于初诊的多发性骨髓瘤患者而言，特别是那些由于年龄较大、身体状况较差或合并其他疾病而不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的患者，传统的治疗方案往往面临诸多挑战。ASCT虽然是重要的治疗手段，但其高风险和严格的身体条件要求，使得许多患者无法从中获益。因此，为这部分急需高效且耐受性更好的非移植治疗方案的患者，寻找新的、突破性的治疗选择显得尤为重要。
达雷妥尤单抗皮下注射剂（Darzalex Faspro）重磅获批，开启治疗新篇章
对于不适合进行自体干细胞移植的初诊多发性骨髓瘤患者来说，一个令人振奋的好消息传来！2026年1月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了达雷妥尤单抗（Daratumumab）与透明质酸酶-fihj的皮下注射剂型（商品名：Darzalex Faspro），联合硼替佐米（Bortezomib）、来那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）（简称VRd方案），用于此类患者的治疗。这一重磅批准，标志着多发性骨髓瘤治疗领域迈出了重要一步，为患者带来了更高效、更便捷的治疗选择。
达雷妥尤单抗如何精准打击骨髓瘤细胞？
要理解达雷妥尤单抗的卓越疗效，我们首先需要了解它的“工作原理”。达雷妥尤单抗是一种靶向CD38的单克隆抗体。CD38是一种在多发性骨髓瘤细胞表面高表达的蛋白质，但在正常细胞上的表达相对较少。这就好比癌细胞身上有一个独特的“身份标识”，而达雷妥尤单抗就是专门识别和攻击这个标识的“精确制导导弹”。
当达雷妥尤单抗与骨髓瘤细胞表面的CD38结合后，它会启动一系列强大的免疫反应来清除癌细胞，主要包括以下几种方式：
- 直接杀死癌细胞：达雷妥尤单抗可以直接诱导癌细胞凋亡（程序性细胞死亡）。
- 激活免疫系统：它能招募人体自身的免疫细胞（如自然杀伤细胞）和补体系统，像“盟友”一样协同作战，攻击并溶解骨髓瘤细胞，这种作用被称为抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和补体依赖性细胞毒作用（CDC）。
- 促进巨噬细胞吞噬：还能促进巨噬细胞识别并吞噬骨髓瘤细胞。
- 调节免疫微环境：通过清除具有免疫抑制作用的CD38+调节性T细胞和骨髓源性抑制细胞，进一步增强机体自身的抗肿瘤免疫能力。
这种多重作用机制，使得达雷妥尤单抗能够高效、精准地清除骨髓瘤细胞，最大限度地减少对正常细胞的损伤，从而在提高疗效的同时，降低了传统化疗带来的副作用。
CEPHEUS临床试验揭示卓越疗效：数据背后的希望
此次FDA批准达雷妥尤单抗皮下注射剂联合VRd方案，其核心依据来自一项关键的III期临床试验——CEPHEUS试验（NCT03652064）。这项试验旨在评估达雷妥尤单抗组合疗法与单独VRd方案在不适合移植的初诊多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。
CEPHEUS试验招募了近400名初诊的多发性骨髓瘤患者，他们被随机分配到两个治疗组：一个组接受达雷妥尤单抗皮下注射剂联合VRd方案（197名患者），另一个组接受单独的VRd方案（198名患者）。试验结果显示，达雷妥尤单抗组合疗法在关键疗效指标上表现出显著优势，为患者带来了实实在在的希望。
关键指标解读：MRD阴性率大幅提升
试验的首要终点是“微小残留病（MRD）阴性率”。什么是MRD阴性？简单来说，即使在常规影像学或血液检查中看不到癌细胞，也可能存在极少量的癌细胞残留。MRD阴性意味着通过高灵敏度的检测方法，也无法检测到患者体内残存的骨髓瘤细胞。MRD阴性率越高，表明治疗达到的缓解越深，患者未来复发的风险越低，预后也越好。
CEPHEUS试验数据显示，在达雷妥尤单抗联合VRd治疗组中，MRD阴性率高达52.3%，而单独VRd组的MRD阴性率仅为34.8%。这一数据差异在统计学上具有显著意义（P = .0005），这意味着新方案能够让超过一半的患者达到深度缓解，体内癌细胞数量极低，甚至无法被检测到。对于渴望彻底清除癌细胞、获得更长缓解期的患者而言，MRD阴性率的大幅提升无疑是令人鼓舞的巨大进步。
无进展生存期（PFS）显著延长
除了MRD阴性率的提升，新方案在“无进展生存期（PFS）”方面也展现了显著优势。PFS是指从开始治疗到疾病首次出现进展或患者死亡的时间。PFS越长，说明药物控制疾病的能力越强，患者可以在更长时间内保持病情稳定，享受更高的生活质量。
试验结果显示，达雷妥尤单抗联合VRd方案显著改善了患者的PFS（风险比HR为0.60；95%置信区间为0.41-0.88；P = .0078）。这意味着，与单独VRd方案相比，接受达雷妥尤单抗联合VRd治疗的患者，其疾病进展或死亡的风险降低了惊人的40%！这是一个非常积极且临床意义重大的结果，每延长一天无进展生存都对多发性骨髓瘤患者弥足珍贵。这不仅意味着患者能够拥有更长的稳定期，也为后续治疗争取了更多宝贵的时间。
用药安全不容忽视：副作用与管理策略
任何有效的药物都可能伴随一定的副作用，达雷妥尤单抗皮下注射剂也不例外。了解并妥善管理这些副作用，对于确保治疗顺利进行和提高患者生活质量至关重要。CEPHEUS试验的安全性数据提醒我们，在用药过程中需要注意以下几点：
- 过敏反应和输注相关反应：虽然皮下注射剂型旨在降低静脉注射可能出现的输注相关反应，但仍需警惕。患者可能出现发热、寒战、恶心、呼吸困难、咳嗽、头痛等症状。通常，这些反应多发生在首次用药时，且多为轻度。在给药前，医生会采取预防性措施，并在用药期间密切监测。患者应及时向医护人员报告任何不适。
- 感染：达雷妥尤单抗作为一种免疫调节剂，可能会增加患者感染的风险，特别是呼吸道感染和带状疱疹病毒感染。建议患者在治疗期间注意个人卫生，避免前往人群密集的场所，并与医生沟通是否需要预防性使用抗病毒药物。一旦出现发热、咳嗽、身体不适等感染症状，应立即就医。
- 骨髓抑制：治疗可能导致骨髓抑制，表现为：
- 中性粒细胞减少：中性粒细胞是白细胞的一种，负责抵抗细菌感染。其减少会增加感染风险。患者需定期进行血常规检查，医生可能会根据情况调整药物剂量或使用升白细胞药物。
- 血小板减少：血小板负责凝血。其减少可能导致出血风险增加。患者应注意观察有无皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血等异常出血迹象，并避免剧烈运动和易致外伤的活动。
- 胚胎-胎儿毒性：该药物可能对胎儿造成伤害。因此，育龄期患者在治疗期间及治疗结束后的一定时间内（通常是3个月）必须采取有效的避孕措施。男性患者也应采取避孕措施，以避免潜在风险。
MedFind提醒您，用药安全是第一位的。在接受治疗期间，请务必遵循医生的指导，定期进行检查，并积极与医生沟通任何不适，以便及时调整治疗方案和管理副作用。
达雷妥尤单抗皮下注射剂的优势：为何选择新剂型？
此次获批的**达雷妥尤单抗**是皮下注射剂型，这与传统的静脉注射剂型相比，具有显著的优势，极大提升了患者的治疗体验和便利性：
- 大幅缩短给药时间：传统的静脉输注达雷妥尤单抗，尤其是首次输注，可能需要长达7-8小时，随后的输注时间也会长达3-4小时。而皮下注射剂型通常只需3-5分钟即可完成给药。这意味着患者不再需要长时间在医院接受输液，大大节省了宝贵的时间。
- 提高便利性与舒适度：给药时间的缩短和给药方式的简化，使得患者可以在更轻松、更舒适的环境中接受治疗，减轻了长时间输液带来的身体和心理负担。患者甚至可以在家中或离家更近的门诊进行注射，减少了往返医院的奔波。
- 降低输注相关反应风险：虽然两种剂型都可能发生输注相关反应，但皮下注射剂型通常具有更低的全身性反应风险，患者的耐受性也更好。
- 提高患者依从性：更便捷、更舒适的给药方式，有助于患者更好地坚持长期治疗，从而获得更稳定、更持久的疗效。
达雷妥尤单抗皮下注射剂的上市，无疑是多发性骨髓瘤治疗领域的一个里程碑，它让高效治疗变得触手可及，极大改善了患者的用药体验。
国内外用药现状与MedFind如何协助您获取新药
尽管达雷妥尤单抗皮下注射剂在欧美国家已获批上市，但对于国内的患者而言，新药进入市场往往存在一定的时间差。这意味着国内患者可能无法第一时间接触到这些前沿的治疗方案。面对疾病的紧迫性，许多患者和家属将目光投向了海外购药，希望能够及时获得这些能够挽救生命的创新药物。
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结语
达雷妥尤单抗皮下注射剂联合VRd方案获得FDA批准，无疑是多发性骨髓瘤治疗领域的又一重大突破。它不仅显著提升了治疗深度和疾病控制效果，更以其便捷的皮下注射方式，极大改善了患者的治疗体验和生活质量。对于不适合移植的初诊多发性骨髓瘤患者而言，这是一个值得铭记的时刻，预示着更长的生命线和更美好的未来。
面对多发性骨髓瘤，我们无需恐惧，因为医学的进步从未止步。如果您对达雷妥尤单抗新方案或海外购药有任何疑问，请不要犹豫。MedFind随时准备为您提供专业的帮助和支持。让我们携手，共同迎接抗癌路上的每一次胜利！更多用药详情或咨询海外购药渠道，请随时联系MedFind。
