对于携带IDH突变的脑胶质瘤患者，尤其是那些病情进展至高级别（3级或4级）的患者而言，治疗选择往往有限且充满挑战。然而，一款名为伏拉西尼（Vorasidenib，商品名Vorangio）的新型靶向药物，正以其积极的临床数据为这一领域带来新的曙光。根据在2025年神经肿瘤学会（SNO）年会上公布的一项短期回顾性研究数据，伏拉西尼在治疗这部分患者群体中，不仅展现了良好的安全性，还为超过半数的患者带来了疾病稳定。
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研究概览：聚焦高级别IDH突变胶质瘤患者
这项回顾性研究纳入了32名IDH突变的高级别胶质瘤患者，他们的中位年龄为39.5岁。这些患者由于特定原因，无法参与到关键的III期INDIGO临床试验（NCT04164901）中，因此该研究的数据为评估伏拉西尼在更广泛患者群体中的应用价值提供了重要参考。
患者特征与既往治疗史：
- 肿瘤亚型分布： 研究队列中，40.6%（13名）为3级星形细胞瘤，34.4%（11名）为3级少突胶质细胞瘤，25%（8名）为4级星形细胞瘤，这基本反映了IDH突变高级别胶质瘤的常见分布。
- 既往治疗情况： 大多数患者都经历过多种治疗，属于“重度经治”人群。其中，30名患者接受过手术切除，28名接受过放疗，25名接受过细胞毒性化疗。此外，还有患者曾使用过其他全身性疗法，如艾伏尼布（Ivosidenib）、贝伐珠单抗（Bevacizumab）和帕博利珠单抗（Pembrolizumab）。值得注意的是，有4名患者在未接受任何全身性治疗的情况下直接开始了伏拉西尼治疗。
伏拉西尼的临床疗效：稳定压倒一切
在为期9个月的回顾性分析中，伏拉西尼的疗效令人鼓舞。研究结果显示：
- 疾病控制情况： 53.1%（17名）的患者实现了疾病稳定（Stable Disease, SD）。这意味着对于超过一半的患者来说，伏拉西尼成功地抑制了肿瘤的进一步生长。
- 治疗持续时间： 患者接受治疗的中位时间为3.5个月（约101.5天）。在最后一次随访时，仍有近60%的患者（19名）在继续接受伏拉西尼治疗，这暗示了药物带来的早期临床获益或持续的疾病稳定性。
研究报告人、梅奥诊所医学院的药学专家Amanda Knott博士表示：“总体而言，我们观察到伏拉西尼具有良好的耐受性，并在大约一半的患者中实现了疾病稳定。” 这些初步结果为伏拉西尼在IDH突变高级别胶质瘤治疗中的潜力提供了早期信号。
深入解析：伏拉西尼的安全性与常见副作用
对于任何新药，安全性都是患者和医生最为关心的问题之一。伏拉西尼在这项研究中表现出了良好的安全性，其毒性特征与预期相符，且大多数副作用为低级别，易于管理。
主要不良事件（AEs）汇总：
- 实验室检查异常： 12名患者出现了转氨酶升高，但均为1级，没有观察到高级别的肝酶异常。2名患者出现淋巴细胞减少，但这两人此前均接受过多种烷化剂治疗。未发现其他血液学毒性。
- 非实验室相关副作用： 最常见的副作用是疲劳（9名患者），其次是头痛（4名）、食欲下降（2名）、恶心（2名）和肌肉疼痛（1名）。
值得注意的是，在整个队列中，仅有1例因肌肉疼痛导致治疗中断，这也是唯一报告的限制治疗的毒性事件。Knott博士将整体不良事件概况描述为“符合预期”，并重申伏拉西尼“耐受性良好”。在开始任何新疗法前，与医生充分沟通并了解如何管理潜在副作用是关键。如果您对伏拉西尼的治疗方案或副作用管理有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的参考建议。
挑战与未来展望
尽管初步数据积极，但研究也指出了局限性。有34.4%的患者出现了疾病进展，另有2名患者在观察期间不幸去世。Knott博士在总结中强调：“由于随访时间较短，我们的结论受到一定限制。我们需要更长期的随访数据，并且相关的临床研究也正在进行中。”
未来的前瞻性研究将进一步明确伏拉西尼在3级和4级IDH突变胶质瘤中的长期疗效、安全性和最佳临床应用策略。这些数据对于将这一创新疗法更好地融入临床实践至关重要。
总而言之，对于经历过多种治疗、病情棘手的高级别IDH突变胶质瘤患者，伏拉西尼提供了一个耐受性良好且能带来疾病稳定的新选择。虽然伏拉西尼尚未在所有地区上市，但其展现的潜力无疑为患者带来了希望。对于需要获取此类创新药物的患者，MedFind的全球药品代购服务可以为您提供可靠的渠道和支持。
参考文献
Knott A, Schultz S, Breen WG, et al. Experience with vorasidenib in patients with grade 3 or 4 IDH-mutant gliomas. Presented at 2025 Society of Neuro-Oncology Annual Meeting; November 19-23, 2025; Honolulu, HI. Abstract NCOG-44.
