对于复发性或进展性胶质瘤患者而言，有效的治疗方案一直是一大挑战。然而，一项重要的临床研究（ETCTN 10559）为携带特定基因突变的患者带来了新的曙光。研究结果显示，靶向药物厄达替尼（Erdafitinib）在治疗具有FGFR-TACC（简称F3T3）基因融合的IDH野生型胶质瘤患者中，不仅表现出可预测的安全性，更取得了令人鼓舞的初步疗效和持久的肿瘤缓解。
为什么厄达替尼成为胶质瘤治疗的新焦点？
FGFR-TACC（F3T3）基因融合是成人胶质瘤中最常见的基因融合类型之一，大约存在于3%至6%的IDH野生型胶质瘤患者中。这种基因变异被认为是肿瘤发生过程中的关键驱动因素，使其成为一个极具潜力的治疗靶点。既往的体外和体内研究已经证实，F3T3融合具有强大的致癌活性，并且对FGFR抑制剂高度敏感。
在此背景下，厄达替尼（Erdafitinib），作为一种强效的口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），进入了研究者的视野。该药已于2024年获得美国FDA批准，用于治疗携带FGFR基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌。虽然在一些篮子试验中曾观察到厄达替尼对胶质瘤的疗效，但ETCTN 10559试验是首个专门针对F3T3融合阳性胶质瘤患者进行的临床研究，其目标更为明确，意义也更为重大。
ETCTN 10559临床试验：安全性与推荐剂量确立
这项多中心、单臂的2期临床试验旨在评估厄达替尼在复发性或进展性F3T3融合阳性胶质瘤患者中的安全性和有效性。根据试验的安全导入期队列数据，研究团队确定了每日连续口服8毫克为厄达替尼的2期推荐剂量（RP2D）。
在安全性方面，该研究的结果令人安心。厄达替尼在胶质瘤患者中展现的毒性特征与在其他类型肿瘤中的已知情况基本一致，整体可控。如果您对厄达替尼的副作用管理或治疗细节有任何疑问，希望获得专业的解答，可以随时通过MedFind AI问诊服务进行咨询。
令人鼓舞的疗效：厄达替尼带来持久的肿瘤缓解
尽管初步数据仅来自5名可评估的患者，但其疗效信号已足够振奋人心。最佳总体缓解情况如下：
- 完全缓解（CR）：1例
- 部分缓解（PR）：2例
- 疾病稳定（SD）：1例
- 疾病进展（PD）：1例
这意味着，在接受治疗的5名患者中，有3名患者的肿瘤显著缩小，客观缓解率（ORR）高达60%。对于经历多次治疗失败的复发性胶质瘤患者来说，这是一个非常积极的信号。更重要的是，研究者观察到了持久的缓解，这表明厄达替尼的疗效并非昙花一现。
真实世界案例：患者如何从厄达替尼治疗中获益？
为了更直观地展示厄达替尼的疗效，研究负责人Macarena de la Fuente博士分享了两个典型的案例：
案例一：一名60岁的女性患者，诊断为复发性WHO 4级F3T3融合阳性胶质母细胞瘤。在接受标准放化疗后疾病进展，于2024年4月加入该试验。她在治疗的第1个周期就达到了部分缓解（PR），并在第13个周期实现了完全缓解（CR）。截至报告时，她已持续接受治疗超过19个周期，且治疗仍在进行中。
案例二：一名68岁的男性患者，诊断为IDH野生型、F3T3融合阳性的WHO 4级胶质母细胞瘤。在接受标准治疗后，于2024年10月入组试验。他在治疗的第8个周期时实现了部分缓解（PR）。
厄达替尼的副作用与安全性分析
在治疗过程中，患者的用药安全是首要考量。研究显示，厄达替尼的毒性特征是可预测且可管理的。在剂量限制性毒性（DLT）观察期内，仅有1名患者出现了3级的中浆性视网膜病变，这也是唯一导致停药的3级治疗相关不良事件（TEAE）。
其他常见的不良事件多为1级或2级，包括：
- 消化不良（2例）
- 高磷酸盐血症（常见，4例1级，1例2级）
- 低钠血症（1例）
值得注意的是，在研究期间，没有患者因不良事件需要减少厄达替尼的剂量或中断治疗，这进一步证明了该药物在8毫克剂量下的良好耐受性。
总结与展望：厄达替尼为胶质瘤患者开启新篇章
ETCTN 10559试验的安全导入期研究结果无疑是胶质瘤治疗领域的一大进步。它首次证实了厄达替尼在F3T3融合阳性的复发性胶质瘤这一特定患者群体中的安全性和巨大潜力。基于这些积极数据，该试验的剂量扩展队列已于2025年2月启动，并已招募了计划中90%的患者，这预示着更多、更全面的数据即将揭晓。
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