瑞伏尼布获批，AML治疗迎来新篇章
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一款名为瑞伏尼布（revumenib）的创新口服药物，这是一款首创的menin抑制剂，专门用于治疗携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）的成人及一岁以上儿童患者。此前，瑞伏尼布已于2024年11月获批用于治疗携带KMT2A易位的AML患者。
与相对少见的KMT2A突变相比，NPM1突变在AML中更为常见。此次新适应症的批准，意味着将有多达40%的AML患者有机会从这一创新疗法中获益。
NPM1突变AML：一个亟待突破的治疗领域
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性强的血液癌症，在美国每年新发病例超过2万例，五年生存率仅约30%。NPM1突变是成人AML中最常见的基因突变类型，发生率高达30%，且往往与不良预后相关。在瑞伏尼布获批之前，这类患者在初次治疗复发后几乎没有有效的治疗选择。
对于正在寻求瑞伏尼布或其他前沿靶向药的患者，MedFind提供专业的海外靶向药代购服务，确保您能及时获取治疗所需。
关键临床数据：AUGMENT-101试验结果
此次批准主要基于II期AUGMENT-101临床试验的积极结果。该试验纳入了既往接受过多线治疗的复发或难治性AML儿童及成人患者。
研究数据显示，在接受瑞伏尼布单药治疗的NPM1突变患者队列中：
- 23.1%的患者实现了完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）。
- 中位缓解持续时间为4.5个月。
这些数据为NPM1突变的AML患者带来了全新的治疗希望。如果您对自己的病情或治疗方案有疑问，可以尝试我们的AI问诊服务获取初步建议。
从单药到联合：瑞伏尼布的未来潜力
研究人员指出，此次批准验证了menin抑制剂作为一种全新治疗策略的有效性。然而，他们也深知，联合治疗方案可能比单药治疗更有效。目前，多项关于瑞伏尼布联合其他药物的临床试验正在进行中，旨在为新诊断以及存在微小残留病（MRD）的患者提供更优的治疗方案，以期在现有单药治疗的卓越数据基础上再创佳绩。
更多关于急性髓系白血病的最新资讯和治疗指南，请访问MedFind的抗癌资讯版块。
