NPM1突变AML治疗新纪元：瑞维美尼获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，正式批准了创新靶向药瑞维美尼（Revumenib，商品名：Revuforj），用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及1岁以上儿童患者。这一批准标志着针对这一特定基因突变AML亚型的治疗取得了重大突破，为无满意替代治疗方案的患者带来了新的希望。如果想了解瑞维美尼的价格和购买渠道，可以访问MedFind海外靶向药代购网站。
AUGMENT-101临床试验：疗效数据令人鼓舞
此次批准主要基于关键的1/2期AUGMENT-101临床试验的积极结果。该研究评估了瑞维美尼在复发/难治性白血病患者（包括NPM1突变患者）中的疗效与安全性。数据显示，瑞维美尼展现了强大的抗肿瘤活性：
- 缓解率： 在可评估疗效的64名患者中，实现完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的患者比例为23.4%。综合完全缓解率（CRc）为29.7%，而总体缓解率（ORR）则达到了46.9%。
- 起效与持续时间： 瑞维美尼起效迅速，中位首次缓解时间为1.84个月。CR或CRh的中位持续时间为4.7个月，这意味着治疗效果具有一定的持久性。
- 生存获益： 尽管所有患者的中位总生存期（OS）为4.0个月，但对于那些达到CR或CRh的患者，中位总生存期显著延长至23.3个月，显示出深度缓解带来的巨大生存优势。
值得注意的是，无论患者先前是否接受过造血干细胞移植（HSCT）或接受过多少线治疗，瑞维美尼均能观察到疗效。
瑞维美尼的安全性与副作用管理
与所有有效药物一样，瑞维美尼的安全性也备受关注。在AUGMENT-101试验中，大多数患者（98.8%）经历了至少一种治疗期间出现的不良事件（TEAEs），其中91.7%为3级或以上。与瑞维美尼治疗相关的不良事件（TRAEs）中，导致剂量中断的比例为66.7%，但仅有4.8%的患者因此永久停药。
需要特别关注的副作用包括：
- 分化综合征： 发生率为19.0%，是一种与靶向治疗相关的潜在严重副作用，需要及时识别和处理。
- QTc间期延长： 发生率为42.9%，可能影响心脏功能，治疗期间需进行心电图监测。
患者在用药期间应密切监测身体状况，并与医生保持沟通。如果对瑞维美尼的副作用或用药管理有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的指导。
用药信息与试验设计简介
AUGMENT-101试验共纳入84名携带NPM1突变的复发/难治性AML患者。瑞维美尼的给药方式为口服，每12小时一次，以28天为一个周期。推荐剂量为270mg，对于体重低于40kg的患者或同时使用强CYP3A4抑制剂的患者，剂量会有所调整。患者持续接受治疗，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或失去响应。
瑞维美尼的获批为NPM1突变的AML患者提供了全新的治疗武器，打破了长期以来的治疗僵局。想要了解更多前沿的抗癌资讯，例如最新的药物信息和诊疗指南，欢迎访问MedFind抗癌资讯板块。
