罕见皮肤癌治疗困境与新希望
皮肤癌是全球范围内常见的恶性肿瘤，其中黑色素瘤和鳞状细胞癌因其对免疫检查点抑制剂（ICIs）反应良好而备受关注。然而，对于皮肤肉瘤、皮肤附件癌等罕见皮肤癌亚型，有效的系统性治疗方案及其临床数据却十分匮乏。这些罕见肿瘤，如血管肉瘤、卡波西肉瘤、多形性皮肤肉瘤及皮肤附件癌，虽然都源于皮肤，但其病因和发病机制各不相同，导致治疗极具挑战性。当这些肿瘤发展到无法手术切除的晚期或发生转移时，患者迫切需要有效的全身性治疗。对于寻求最新治疗方案的患者，了解前沿的抗癌资讯至关重要。
一项大规模真实世界研究的设计
为了填补这一领域的空白，德国皮肤科合作肿瘤组（DeCOG）进行了一项大规模、多中心的回顾性研究。该研究纳入了2001年至2023年间，来自30个皮肤癌中心的209例晚期罕见皮肤癌患者，涵盖了77例血管肉瘤、81例卡波西肉瘤、14例多形性皮肤肉瘤和37例皮肤附件癌。研究旨在评估各类系统性治疗方案（包括化疗、靶向治疗和免疫治疗）在真实世界中的应用模式和临床疗效。
不同癌种的治疗选择与疗效差异
研究发现，一线治疗的选择存在明显的癌种特异性。血管肉瘤和卡波西肉瘤患者主要接受化疗，而多形性皮肤肉瘤（64.4%）和皮肤附件癌（43.2%）的患者则更多地将免疫检查点抑制剂作为一线选择。然而，不同癌种对治疗的反应差异巨大：
- 卡波西肉瘤： 客观缓解率（ORR）最高，达到65.5%。
- 多形性皮肤肉瘤： ORR为50.0%。
- 血管肉瘤： ORR为41.6%。
- 皮肤附件癌： 治疗效果最差，ORR仅为10.8%，且超过半数（54.1%）的患者出现原发性疾病进展。
这些数据清晰地表明，皮肤附件癌是一种极具挑战性的疾病。面对复杂的病情和治疗选择，患者可以考虑使用MedFind AI问诊服务，获取专业的第二诊疗意见，以制定更合适的治疗方案。
聚焦免疫治疗：部分罕见皮肤癌患者的曙光
当单独分析免疫检查点抑制剂的疗效时，研究结果更具指导意义。无论是在一线还是后线治疗中：
- 多形性皮肤肉瘤和血管肉瘤对免疫治疗的反应最为出色，客观缓解率分别高达66.6%和58.3%。
- 卡波西肉瘤的ORR为33.3%，显示出中等疗效。
- 皮肤附件癌再次表现出对治疗的抵抗，ORR仅为4.3%，疾病控制率也低至12.9%。
这一发现强烈支持将免疫检查点抑制剂作为晚期多形性皮肤肉瘤和血管肉瘤患者的优先治疗选择。
生存结局分析：预后与癌种密切相关
生存数据进一步证实了不同癌种的预后差异。在无进展生存期（PFS）方面，多形性皮肤肉瘤患者表现最佳，一年PFS率高达70.7%；相比之下，皮肤附件癌患者的预后最差，一年PFS率仅为18.5%，中位PFS仅3个月。在总生存期（OS）方面，皮肤附件癌患者的中位OS也仅为13个月，而其他三种类型的中位OS均未达到，显示出更长的生存时间。
研究结论与临床启示
总而言之，这项重要的真实世界研究为晚期罕见皮肤癌的治疗提供了宝贵的证据。研究明确指出，免疫检查点抑制剂在多形性皮肤肉瘤和血管肉瘤中疗效卓越，应被视为重要的治疗手段。然而，对于皮肤附件癌，现有的所有系统性治疗方案效果均不理想，亟需开发创新的治疗策略和药物。对于需要这些前沿药物的患者，通过如MedFind这样的专业平台获取，可能是一个便捷的选择。未来的研究应聚焦于探索新的治疗靶点和生物标志物，以期为这类罕见病患者带来更好的生存希望。
