晚期脊索瘤治疗困境：Palbociclib（爱博新）带来新曙光
晚期脊索瘤是一种罕见的恶性肿瘤，目前尚无获批的特效药物，患者面临着严峻的治疗挑战。尽管化疗和一些靶向药物被尝试用于临床，但其抗肿瘤活性往往有限。然而，一项名为NCT PMO-1601的单臂II期临床试验（NCT03110744）为这类患者带来了新的希望。该研究评估了CDK4/6抑制剂Palbociclib（中文商品名：爱博新，英文商品名：Ibrance）在伴有p16和/或CDKN2A基因缺失，且保留CDK4/6和RB1表达的晚期脊索瘤患者中的治疗潜力。
这项研究的发现，为将CDK4/6抑制作为分子靶向联合疗法的一部分，以实现更精准的个体化治疗提供了重要依据。对于正在寻求海外购药途径或最新治疗方案的脊索瘤患者及其家属，了解这类创新疗法至关重要。
Palbociclib的作用机制与研究背景
大约一半以上的晚期脊索瘤患者存在肿瘤抑制基因p16的失活，这会导致CDK4/6-RB通路异常激活，从而促进肿瘤细胞的增殖。Palbociclib作为一种选择性CDK4/6抑制剂，通过阻断这一关键通路，有望抑制肿瘤生长。目前，Palbociclib已获FDA批准用于治疗特定类型的激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，其在脊索瘤中的应用潜力备受关注。
NCT PMO-1601研究旨在探索Palbociclib在缺乏有效治疗方案的晚期脊索瘤患者中的疗效和安全性。研究纳入了18岁以上、局部晚期或转移性脊索瘤患者，这些患者不适合手术或放疗，且需具备p16或CDKN2A基因缺失，以及CDK4/6和RB1/pRB1S780表达。
NCT PMO-1601临床试验结果：疾病控制与生存期数据
该研究达到了其主要终点——治疗6个周期后的疾病控制率（DCR）。在中位随访28.0个月（95% CI，20.0-48.6）后，28名可评估患者的DCR达到了39%（95% CI，21.5%-59.4%）。值得注意的是，研究中未观察到客观缓解，但有11名患者实现了数月的疾病稳定，其中3名患者获得了长达19个月、27个月和42个月的长期疾病稳定，这对于晚期脊索瘤患者而言意义重大。
此外，Palbociclib治疗组的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月（95% CI，3.2-11.1），中位总生存期（OS）为24.6个月（95% CI，11-未达到）。这些数据表明，尽管客观缓解率不高，但Palbociclib在控制疾病进展和延长患者生存期方面展现出一定的潜力。研究人员指出，疾病的分子异质性提示，未来可能需要更有效的组合疗法和更精准的患者选择策略。
安全性概览：常见不良反应
在安全性方面，几乎所有患者（96.4%）都报告了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs），其中39.2%的患者经历了3级TRAEs。最常见的任何级别TRAEs（发生率≥10%）包括：
- 中性粒细胞减少症（57.1%）
- 白细胞减少症（39.3%）
- 贫血（21.4%）
- 血小板减少症（21.4%）
- 疲劳（21.4%）
- 感染（17.9%）
- 恶心（17.9%）
- 头痛（10.7%）
- 皮肤干燥（10.7%）
有8名患者因TRAEs导致剂量中断或减少，1名患者因3级中性粒细胞减少症而终止治疗。这些不良反应通常可通过剂量调整或支持治疗进行管理。
未来展望：个体化治疗与购药选择
这项研究为晚期脊索瘤的治疗提供了新的思路，强调了基于分子机制的靶向治疗和组合策略的重要性。随着医学研究的不断深入，未来有望开发出更多针对性的治疗方案。对于希望了解更多抗癌资讯、寻求AI问诊服务或海外靶向药代购服务的患者，MedFind致力于提供全面的支持。您可以访问我们的网站，获取最新药物信息和诊疗指南，体验专业的AI问诊服务，或了解我们的海外靶向药代购服务，为您的抗癌之路提供更多选择和便利。
