硬纤维瘤治疗迎来重大突破
近日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，其创新药物尼洛加司他（Nirogacestat，商品名：Ogsiveo）已获得欧盟委员会（EC）的上市批准，用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。这是欧洲首款获批专门用于治疗此类罕见肿瘤的药物，为长期缺乏有效治疗方案的患者带来了全新的希望。
DeFi临床试验的卓越疗效
此次批准主要基于关键性III期DeFi临床试验（NCT03785964）的积极结果，该研究数据已在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表。研究显示，与安慰剂相比，尼洛加司他展现出卓越的疗效：
- 显著降低疾病进展风险： 在中位随访15.9个月后，尼洛加司他组的无进展生存期（PFS）中位数尚未达到，而安慰剂组为15.1个月。这意味着尼洛加司他将疾病进展或死亡风险显著降低了71%（HR, 0.29; P
- 持续的生存获益： 尼洛加司他组的2年无事件生存率（EFS）高达76%，而安慰剂组仅为44%，显示出持久的疾病控制能力。
这些数据在不同性别、肿瘤位置、基因突变状态等预设亚组中均保持了一致的积极结果，证明了其广泛的有效性。
长期数据显示持续的肿瘤缓解
更令人鼓舞的是，在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的长期数据显示，接受尼洛加司他治疗的患者获得了深度且持久的缓解。在持续用药长达4年的患者中：
- 客观缓解率（ORR）达到了45.7%，其中更有11.4%的患者实现了完全缓解（肿瘤完全消失）。
- 肿瘤体积中位数缩小了惊人的75.8%，这表明尼洛加司他能够持续有效地控制肿瘤生长。
不仅控制肿瘤，更改善生活质量
硬纤维瘤虽然不是恶性肿瘤，但其侵袭性生长和高复发率常常给患者带来巨大痛苦。DeFi试验的主要研究者、德国海德堡大学曼海姆癌症中心的Bernd Kasper教授指出：“硬纤维瘤严重影响患者生活，且难以管理。尼洛加司他作为一种高度创新的疗法，不仅表现出有意义的抗肿瘤活性，还显著改善了硬纤维瘤的相关症状，特别是显著减轻了疼痛——这是患者报告的最具致残性的症状。”
尼洛加司他(Ogsiveo)的全球获批之路
尼洛加司他作为一种γ-分泌酶抑制剂，其获批历程备受瞩目。除了此次在欧洲获批，它已于2023年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗同一适应症。对于需要了解该药物更多信息，如具体价格、副作用及购买渠道的患者，可以咨询专业的海外医疗服务机构。例如，MedFind等平台致力于为国内患者提供便捷的海外靶向药代购渠道和专业的抗癌资讯。
总而言之，尼洛加司他（Ogsiveo）在欧洲的获批是硬纤维瘤治疗领域的一个里程碑事件。它不仅为患者提供了一种经过临床验证的高效治疗选择，也为控制这种顽固性疾病、提升患者生活质量开辟了新的道路。
