引言
近日，针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗领域传来重要消息。一款创新的全口服、固定疗程联合方案——维奈克拉 (Venetoclax)联合阿卡替尼 (Acalabrutinib)，其补充新药申请（sNDA）已正式提交给美国食品药品监督管理局（FDA），用于先前未接受过治疗的CLL患者。
这项申请若获批准，将可能改变CLL一线治疗的现有格局，为患者提供一种无需化疗、疗程固定、可享有“停药假期”的全新治疗选择。
AMPLIFY临床研究：关键数据解读
此次FDA申请的核心依据是名为AMPLIFY（NCT03836261）的III期临床试验。这项全球性、多中心、开放标签的研究，旨在评估维奈克拉联合阿卡替尼方案对比标准化疗免疫疗法，在初治且无17p缺失或TP53突变的CLL患者中的疗效与安全性。
发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果显示，该联合方案取得了显著成功：
- 无进展生存期（PFS）显著改善：与化疗免疫疗法组47.6个月的中位PFS相比，维奈克拉联合阿卡替尼治疗组的中位PFS尚未达到，这意味着疗效更为持久。
- 疾病进展风险大幅降低：数据显示，维奈克拉联合阿卡替尼方案将疾病进展或死亡风险降低了35%（HR, 0.65; P = .0004）。若在此基础上联用奥妥珠单抗（Obinutuzumab），风险则能降低58%（HR 0.42; P
联合疗法的疗效与安全性分析
在长达40.8个月的中位随访后，AMPLIFY试验的更多数据显示了该方案的优越性：
- 长期生存获益：维奈克拉联合阿卡替尼组的3年PFS率达到76.5%，而化疗免疫疗法组为66.5%。在总生存率（OS）方面，两组的3年预估值分别为94.1%和85.9%。
- 安全性可控：该联合方案的安全性与各单药已知的安全性特征一致，未发现新的安全信号。最常见的不良反应包括中性粒细胞减少症、出血和COVID-19。
- 严重不良反应：最常见的3级或以上不良事件是中性粒细胞减少症，发生率（32.3%）低于化疗免疫组（43.2%）。值得关注的肿瘤溶解综合征发生率极低，仅为0.3%，远低于化疗组的3.1%。
新疗法对CLL患者的意义
对于CLL患者而言，维奈克拉与阿卡替尼的联合方案不仅在疗效上展现出巨大潜力，其“固定疗程”的治疗模式更是一大亮点。这意味着患者在完成预定周期的治疗后，将有机会停止用药，从而显著提升生活质量，并减轻长期服药带来的经济和心理负担。
值得一提的是，基于AMPLIFY研究的卓越数据，该固定疗程方案已于2025年6月在欧洲获批，用于CLL患者的一线治疗。如今，美国FDA的审查进展备受期待。如果您想了解更多关于维奈克拉的代购渠道、价格及治疗细节，或对自身病情是否适用该疗法存有疑问，可以访问MedFind获取更多资讯，或通过AI问诊服务获得初步评估建议。
