多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤，虽然初始治疗（包括高剂量化疗和自体干细胞移植 HDCT/ASCT）效果良好，但许多患者会面临疾病复发。对于复发后的治疗策略，临床上一直在探索更优方案。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤治疗的重要手段，那么在复发后进行挽救性移植（sHDCT/ASCT）是否能带来额外益处呢？一项名为 GMMG ReLApsE 的重要临床研究对此进行了深入探讨，旨在比较挽救性移植与持续药物治疗在复发性多发性骨髓瘤患者中的疗效。
研究方法：挽救性移植 vs 持续药物治疗
这项研究招募了 277 名复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者，并将其随机分为两组。一组接受来那度胺（Lenalidomide，商品名：瑞复美 Revlimid）/地塞米松（Dexamethasone，商品名：Decadron）再诱导治疗后进行挽救性高剂量化疗和自体干细胞移植（sHDCT/ASCT），随后接受来那度胺维持治疗。另一组则持续接受来那度胺/地塞米松治疗。
研究中，来那度胺剂量为 25mg（第 1-21 天），地塞米松为 40mg（每周一次），以 4 周为一个周期。移植组使用美法仑（Melphalan，商品名：Evomela/Hepzato）200 mg/m² 进行高剂量化疗，随后接受 10mg/天的来那度胺维持治疗。值得注意的是，94% 的患者在入组前接受过一线 HDCT/ASCT，38% 接受过串联移植，11% 曾暴露于来那度胺。
研究结果：生存期无显著差异
经过长达 99 个月的中位随访，研究结果显示，挽救性 sHDCT/ASCT 组与持续来那度胺/地塞米松组在生存期方面没有显著差异。
- 两组的中位无进展生存期（PFS）分别为 20.5 个月（95% CI, 15.9-27.2）和 19.3 个月（95% CI, 14.9-25.4），风险比（HR）为 0.98（95% CI, 0.76-1.27），P 值为 0.9，表明差异不具有统计学意义。
- 总生存期（OS）同样没有显著差异，中位 OS 分别为 67.1 个月（95% CI, 59.2-85.4）和 62.7 个月（95% CI, 49.6-86.0），HR 为 0.89（95% CI, 0.66-1.20），P 值为 0.44。
- 研究人员进一步分析了不同亚组的数据，包括一线移植后进展时间超过 48 个月的患者，结果发现，在所有亚组中，挽救性移植均未显示出额外的生存获益。
- 此外，移植组有 29% 的患者在接受 sHDCT/ASCT 前退出研究，主要原因包括疾病进展、不良事件和撤回同意。
临床实践意义与局限性
基于 GMMG ReLApsE 研究的结果，研究作者指出，对于既往接受过一线 HDCT/ASCT 治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，无论其一线治疗后的进展时间长短，这项研究都不支持在复发时进行挽救性 sHDCT/ASCT。
研究的局限性在于，对照组中有相当一部分患者在研究结束后接受了 sHDCT/ASCT，这可能影响了总生存期结果的解读。此外，移植前的来那度胺/地塞米松再诱导方案可能不如更强效的三药联合方案。
这项研究由德国海德堡大学医院的 Marc-Andrea Baertsch 领导，并于 4 月 17 日在线发表在学术期刊 Blood 上。研究得到了 Dietmar Hopp Foundation、Celgene、Chugai 和 Amgen 的支持。
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本文基于原始研究信息进行改写，旨在提供抗癌资讯，不构成医疗建议。具体治疗方案请务必咨询专业医生。
