硬纤维瘤治疗迎来新曙光
硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见的软组织肿瘤。尽管它不会发生远处转移，但其局部侵袭性强，常给患者带来剧烈疼痛和功能障碍，严重影响生活质量。传统的治疗方法如手术、放疗等效果有限，且缺乏长期安全有效的系统性治疗方案。对于寻求最新治疗方案的患者，了解前沿药物信息至关重要。MedFind致力于提供全球最新的抗癌资讯，帮助患者做出明智决策。
近年来，口服选择性γ-分泌酶抑制剂尼罗加司他（Nirogacestat）的出现为进展性硬纤维瘤患者带来了新的希望。该药已获得美国FDA和欧盟委员会的批准，并被NCCN指南推荐为优选疗法。近期发表于《临床肿瘤学杂志》的DeFi试验长期随访数据，进一步证实了尼罗加司他在长期治疗中的持久疗效与可控安全性。
DeFi试验设计与长期随访
DeFi是一项全球性、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，共纳入142例进展性硬纤维瘤患者。本次长期随访分析聚焦于最初随机分配至尼罗加司他组的70例患者，评估了他们持续用药的长期效果。数据显示，患者的中位治疗时间已从初次分析的20.6个月延长至33.6个月，最长治疗时间更是达到了61.8个月。
图：试验设计
长期疗效：缓解率持续提升，疾病控制稳固
长期随访结果显示，尼罗加司他展现出卓越且持久的抗肿瘤活性：
- 持续的疾病控制： 尼罗加司他组的中位无进展生存期（PFS）仍未达到，且在治疗满2年后，未再出现新的疾病进展或死亡事件，证明了其强大的长期疾病控制能力。
- 缓解率稳步攀升： 随着治疗时间的延长，客观缓解率（ORR）呈现出持续上升的趋势。治疗1年、2年、3年和4年的ORR分别为34.3%、41.4%、44.3%和45.7%。
- 实现完全缓解： 值得注意的是，长期治疗促使更多患者获得深度缓解。与初始分析相比，新增了3例部分缓解（PR）和3例完全缓解（CR），使得总CR患者比例达到了11.4%（8例）。
- 肿瘤持续缩小： 大多数患者的肿瘤体积在长期治疗中得到进一步缩小，即便是最初被评定为疾病稳定的患者也不例外。这体现了尼罗加司他在持续抑制肿瘤生长方面的累积效应。
图：靶病灶直径总和从基线的变化百分比
生活质量显著改善并得以维持
除了控制肿瘤，尼罗加司他还显著改善了患者的生活质量。通过专业的评估量表发现，患者在最严重疼痛、症状总分以及身体功能等方面的改善在治疗早期就已显现，并且这种积极效果在整个长期随访期间得以持续。这表明尼罗加司他不仅能有效抗击肿瘤，更能实实在在地提升患者的生存质量。
长期安全性分析：不良反应可控且趋于缓和
安全性是长期用药的关键考量。DeFi试验的数据显示，尼罗加司他的长期安全性良好且可控。绝大多数治疗期间出现的不良事件（TEAEs）为1-2级的轻中度反应，如腹泻、恶心、疲劳等，且大多发生在治疗第一年内。随着治疗时间的推移，这些不良事件的发生率和严重程度均有下降趋势。
对于需要特别关注的不良事件，如卵巢毒性和非黑色素瘤皮肤癌，研究显示其风险可控，并未导致治疗普遍中断。管理治疗过程中的副作用是确保疗效的关键。如果您对尼罗加司他的副作用或用药方案有任何疑问，可以尝试使用MedFind的AI问诊服务，获取专业的参考建议。
图：新发不良事件频率
总结
DeFi试验的长期随访数据为尼罗加司他治疗进展性硬纤维瘤提供了强有力的证据。结果表明，长期使用尼罗加司他不仅能带来持久的抗肿瘤效果，持续提升缓解深度，还能显著改善患者的生活质量，且其安全性特征良好，不良反应随着时间推移趋于缓和。这些发现为临床医生和患者在制定治疗决策时提供了宝贵的参考。对于需要购买海外靶向药的患者，选择一个可靠的渠道至关重要。MedFind提供专业的海外靶向药代购服务，确保药物安全、准时送达。
