近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研新药Rusfertide（中文暂译：卢弗赛肽）突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者的红细胞增多问题。这一重要决定主要基于关键性3期临床试验VERIFY的积极结果，预示着PV治疗领域可能迎来一种全新的治疗模式。
Rusfertide是一种首创（first-in-class）的铁调素模拟肽，通过模拟体内调节铁代谢的关键激素——铁调素的作用，来控制红细胞的生成。对于需要频繁进行静脉放血治疗以控制病情的PV患者来说，Rusfertide的出现可能意味着更便捷、有效的治疗选择。
VERIFY 3期研究的关键数据
VERIFY研究是一项全球性的3期、双盲、安慰剂对照试验，共纳入283名真性红细胞增多症患者，旨在评估在标准治疗基础上加用Rusfertide的疗效与安全性。患者被随机分配接受皮下注射Rusfertide或安慰剂治疗，主要研究终点是从第20周到第32周的临床缓解率。
Rusfertide展现卓越疗效
研究数据显示，与安慰剂相比，Rusfertide在控制病情方面表现出显著优势：
- 临床缓解率显著提升： Rusfertide治疗组的临床缓解率高达76.9%，而安慰剂组仅为32.9%（P
- 大幅减少放血需求： 在0至32周内，Rusfertide组患者的平均放血次数仅为0.5次，远低于安慰剂组的1.8次（P
- 有效控制红细胞比容： 62.6%的Rusfertide组患者在第32周时能够维持红细胞比容低于45%的理想水平，而安慰剂组仅有14.4%的患者达标（P
- 改善患者生活质量： 数据显示，Rusfertide还显著改善了患者的疲劳症状，提升了整体生活质量。
安全性与耐受性分析
在安全性方面，Rusfertide的总体耐受性良好。最常见的不良反应是注射部位反应（Rusfertide组为55.9%，安慰剂组为32.9%），其他常见不良反应包括贫血、疲劳、头痛等。因不良事件导致停药的比例较低，Rusfertide组为5.5%，安慰剂组为2.7%。严重不良事件的发生率在两组之间没有显著差异。
治疗前景与展望
Rusfertide获得FDA突破性疗法认定是真性红细胞增多症治疗领域的一个重要里程碑，这不仅认可了该药物的巨大潜力，也为其后续的审评审批流程按下了“加速键”。研发公司Protagonist Therapeutics计划于今年年底前向FDA提交新药上市申请（NDA）。
对于正在寻求更优治疗方案的真性红细胞增多症患者而言，这是一个令人振奋的消息。如果您希望了解更多关于Rusfertide等前沿靶向药的详细信息、临床研究进展或海外药品代购渠道，欢迎访问MedFind获取最新抗癌资讯。
