2025年美国血液学会（ASH）年会是全球血液肿瘤领域最受瞩目的盛会，每年都会发布大量可能改变临床实践的重磅数据。对于正在寻求更优治疗方案的癌症患者及其家属而言，了解这些最新的临床研究进展至关重要。本次会议的焦点集中在多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）、淋巴瘤等血液恶性肿瘤，突显了靶向治疗、免疫疗法（如CAR-T和双特异性抗体）以及无化疗方案的巨大潜力。
本文将深度解析 ASH 2025 年会中发布的十大关键研究成果，旨在帮助患者理解最新的治疗趋势、药物疗效数据，并探讨这些创新疗法如何转化为实际的生存获益。
一、多发性骨髓瘤（MM）治疗的革新进展：CAR-T与双抗的早期应用
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤，近年来在新型免疫疗法的推动下，治疗格局正在发生深刻变化。ASH 2025 的多项研究支持将高效的细胞疗法和双特异性抗体（BiTEs）提前至更早的治疗线。
1. Cilta-cel（西达基奥仑赛）早期干预带来更优生存获益
药物：西达基奥仑赛（Ciltacabtagene autoleucel，商品名：Carvykti）
一项来自 CARTITUDE-1 和 CARTITUDE-4 试验的关联分析显示，对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者，更早使用 CAR-T 疗法 Cilta-cel 与更长的生存期相关。具体来说，仅接受过 1 线既往治疗的患者，其生存率高于接受 2 线、3 线或 4 线及以上治疗的患者。
临床意义：该数据强烈支持将 Cilta-cel 这种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 疗法，提前至复发/难治性 MM 的早期治疗阶段。早期使用不仅能获得更高的缓解深度，还可能因为患者免疫功能尚未被多轮治疗严重损害，从而获得更持久的疗效。
2. Talquetamab + Teclistamab 双抗联合治疗真髓外病变（EMD）
药物：塔奎妥单抗（Talquetamab-tgvs，商品名：Talvey）和 替西妥单抗（Teclistamab-cqyv，商品名：Tecvayli）
在 II 期 RedirecTT-1 试验中，针对经三类药物暴露的复发/难治性 MM 且伴有真髓外病变（EMD）的患者，塔奎妥单抗（靶向 GPRC5D）联合 替西妥单抗（靶向 BCMA）的双特异性抗体组合方案，显示出深度且持久的缓解。
- 总缓解率（ORR）达到 79%。
- 中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（NR），12 个月 DOR 率为 62.1%。
临床意义：髓外病变（EMD）是 MM 中预后极差的特征。这项研究表明，双靶点（GPRC5D 和 BCMA）的双特异性抗体联合治疗，能够有效克服 EMD 带来的治疗挑战，为这类高危患者提供了新的希望。
3. Elranatamab 真实世界数据：老年/虚弱患者的有效选择
药物：艾拉妥单抗（Elranatamab-bcmm，商品名：Elrexfio）
一项真实世界分析比较了 艾拉妥单抗（靶向 BCMA/CD3 的双抗）与 替西妥单抗 在复发/难治性 MM 患者中的疗效，特别是针对老年和虚弱的患者群体。
- 研究显示，艾拉妥单抗 在真实世界中的应用，虽然中位无进展生存期（PFS）略短于临床试验数据，但仍保持了较高的缓解率。
- 研究还指出，乳酸脱氢酶（LDH）升高与较差的 PFS 和 OS 相关，提示了预后因素的重要性。
临床意义：该数据肯定了 艾拉妥单抗 在临床试验人群之外的有效性，尤其对于那些因年龄或身体状况较差而无法耐受传统强效治疗的患者，提供了一个重要的治疗选择。
4. Linvoseltamab 治疗初诊 MM 的高缓解率
药物：林沃塞妥单抗（Linvoseltamab，商品名：Lynozyfic）
在 I/II 期 LINKER-MM4 试验中，针对初诊多发性骨髓瘤（NDMM）患者，林沃塞妥单抗 单药治疗展现了极高的缓解率：
- 56% 的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）或更好。
- 26% 的患者达到完全缓解（CR）或更好。
临床意义：作为另一种靶向 BCMA 的双特异性抗体，林沃塞妥单抗 在初诊患者中表现出的高缓解深度和快速缓解（82% 的 CR 患者在 6 个月内响应），支持其作为一线治疗方案的潜力，有望简化 NDMM 的治疗流程。
5. Gintemetostat 单药治疗难治性 MM 的初步活性
药物：Gintemetostat（KTX-1001）
一项 I 期研究报告了首创口服 MMSET/NSD2 抑制剂 Gintemetostat 在重度预处理的复发/难治性 MM 患者中的单药活性。尽管是剂量递增阶段的初步数据，但观察到了 VGPR 和 PR，以及良好的疾病控制率。
临床意义：MMSET/NSD2 抑制剂代表了一种全新的作用机制，为那些对现有疗法（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗 BCMA 疗法）耐药的患者提供了潜在的治疗途径。
二、急性髓系白血病（AML）治疗策略的优化与公平性挑战
急性髓系白血病（AML）的治疗在过去几年中，随着 BCL-2 抑制剂等靶向药的引入，取得了显著进步。ASH 2025 的研究聚焦于优化现有联合方案和解决治疗中的不平等问题。
1. Venetoclax + Azacitidine 优于传统化疗，延长 EFS
药物：维奈克拉（Venetoclax，商品名：Venclexta）和 阿扎胞苷（Azacitidine，商品名：Vidaza）
II 期 PARADIGM 试验比较了 维奈克拉 + 阿扎胞苷 组合与传统强化诱导化疗（如 7+3 方案）在初诊、适合移植的 AML 患者中的疗效。
- 维奈克拉 组的中位无事件生存期（EFS）为 14.6 个月，而化疗组为 6.2 个月。
- 1 年 EFS 率分别为 53% 和 39%。
临床意义：EFS 是衡量治疗效果的重要指标。对于具有中等或不良风险、FLT3 野生型且适合移植的患者，维奈克拉 联合 阿扎胞苷 方案显著延长了 EFS，支持该方案作为这些患者群体的首选治疗策略。这一发现进一步巩固了 BCL-2 抑制剂在 AML 治疗中的核心地位。患者如需了解维奈克拉等靶向药物的海外获取渠道和价格信息，可以访问 MedFind 平台进行药物代购与国际直邮服务。
2. 种族差异对 AML 化疗预后的影响
一项长达 30 年的回顾性分析（基于 10 项 ECOG-ACRIN 临床试验）揭示了在接受强化化疗的 AML 患者中存在的种族差异。
- 相比白人患者，黑人患者的疾病复发或死亡风险高出 31.3%。
- 黑人患者的总生存期（OS）风险高出 21.2%（HR=1.212）。
临床意义：研究强调，这种预后差异独立于细胞遗传学特征。这凸显了在 AML 治疗中，需要整合祖源、社会因素以及更全面的基因组分析，以理解和解决种族与治疗结果不平等之间的复杂关系，确保所有患者都能获得最佳的治疗效果。
三、淋巴瘤治疗：固定疗程与无化疗方案的崛起
淋巴瘤的治疗趋势正朝着减少化疗毒性、采用固定疗程以实现“治疗间歇期”的方向发展，从而提高患者的生活质量。
1. Epcoritamab 联合方案显著改善滤泡性淋巴瘤（FL）疗效
药物：艾普妥单抗（Epcoritamab-bysp，商品名：Epkinly）
III 期 EPCORE FL-1 试验针对复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者，比较了固定疗程的 艾普妥单抗 联合 R2（利妥昔单抗 + 来那度胺）方案与单独 R2 方案的疗效。
- 联合组的中位 PFS 尚未达到（NE），而 R2 单独组为 11.7 个月（HR=0.21，P <.0001）。
- 联合组的总缓解率（ORR）为 95%，显著高于单独 R2 组的 79%。
临床意义：艾普妥单抗 是一种靶向 CD3/CD20 的双特异性抗体。该研究的积极结果，特别是 PFS 的巨大改善，使其联合 R2 方案被认为是 R/R FL 二线及后续治疗的“新基准”。FDA 已基于此数据批准了该联合方案用于 R/R FL 患者。
2. Venetoclax 联合方案对比 Ibrutinib 治疗 CLL 的非劣效性
药物：维奈克拉（Venetoclax）、奥比妥珠单抗（Obinutuzumab，商品名：Gazyva）、伊布替尼（Ibrutinib）
III 期 CLL17 试验比较了初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的三种方案：连续单药 伊布替尼、固定疗程的 维奈克拉 + 奥比妥珠单抗，以及固定疗程的 维奈克拉 + 伊布替尼。
- 结果显示，两种固定疗程的 维奈克拉 联合方案在 PFS 上均不劣于连续单药 伊布替尼。
临床意义：这项研究证实了固定疗程治疗在 CLL 中的价值。固定疗程允许患者在达到深度缓解后停止治疗，享受“治疗间歇期”，从而减轻长期用药带来的副作用和经济负担。对于希望获得治疗间歇期的 CLL 患者，固定疗程的 维奈克拉 联合方案是重要的选择。患者如果对伊布替尼等 BTK 抑制剂的海外购买渠道或用药指导有疑问，可以通过 MedFind 平台获得AI 辅助问诊服务。
四、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的无化疗时代
Ph+ ALL 是一种高危白血病，传统治疗依赖于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合强化化疗。新的研究正在推动完全无化疗方案的普及。
1. Blinatumomab + Ponatinib 优于传统化疗方案
药物：博纳吐单抗（Blinatumomab，商品名：Blincyto）和 普纳替尼（Ponatinib，商品名：Iclusig）
III 期 GIMEMA ALL2820 试验首次头对头比较了两种治疗初诊成人 Ph+ ALL 的方案：
- 方案 A：博纳吐单抗（一种靶向 CD19/CD3 的双特异性抗体）+ 普纳替尼（第三代 TKI），即无化疗方案。
- 方案 B：伊马替尼（Imatinib，第一代 TKI）+ 传统化疗。
结果显示，无化疗的 博纳吐单抗 + 普纳替尼 组的完全血液学缓解率（CHR）为 94.3%，显著高于 伊马替尼 + 化疗组的 79.4%（P = .004）。
临床意义：这项研究提供了强有力的证据，证明基于靶向免疫疗法（博纳吐单抗）和高效 TKI（普纳替尼）的无化疗方案，在治疗初诊 Ph+ ALL 方面具有显著优势。这标志着 Ph+ ALL 治疗进入了一个新的无化疗、靶向免疫治疗为主导的时代。对于需要获取普纳替尼等高代 TKI 药物的患者，了解其海外价格和购买流程至关重要，MedFind 可以提供相关的药物信息和治疗方案解读。
五、总结：血液肿瘤治疗的未来趋势与患者选择
ASH 2025 年会的数据清晰地描绘了血液肿瘤治疗的未来蓝图：
- 早期干预：高疗效的创新疗法（如 CAR-T、BiTEs）正被推向更早的治疗线，以期获得更深、更持久的缓解。
- 无化疗方案：在 CLL、Ph+ ALL 等疾病中，靶向药和免疫疗法的联合使用正在取代传统的强化化疗，显著提高了疗效并改善了患者的耐受性。
- 双特异性抗体的广泛应用：以 Epcoritamab、Talquetamab、Teclistamab、Linvoseltamab 等为代表的双抗药物，在多发性骨髓瘤和淋巴瘤中展现出强大的抗肿瘤活性。
- 固定疗程：固定疗程的方案（如 Venetoclax 联合方案）为患者提供了治疗间歇期，提升了生活质量。
这些重磅研究成果为血液肿瘤患者带来了新的希望。然而，许多创新药物，特别是新型 CAR-T 疗法和双特异性抗体，可能尚未在中国大陆上市或未纳入医保，导致患者在药物获取上面临挑战。患者和家属应密切关注这些药物的全球上市和审批进度，并积极咨询专业的医疗机构或平台，了解海外用药选择、国际直邮代购等获取渠道，确保能够及时获得最前沿的治疗药物。
