对于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-cell ALL）的成年患者而言，治疗选择往往有限，预后不佳。然而，一项突破性的CAR-T细胞疗法——欧卡巴他基因自体白细胞（obecabtagene autoleucel，商品名Aucatzyl），近日获得了欧洲药品管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）的积极推荐，这无疑为这类患者带来了新的治疗曙光。
FELIX临床试验：卓越疗效与安全性数据
CHMP的这一重要决定，是基于FELIX 1b/2期临床试验（NCT04404660）的令人鼓舞的结果。该研究旨在评估欧卡巴他基因自体白细胞（obe-cel）在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中的疗效与安全性。研究数据显示，接受至少一次obe-cel输注的患者（n=127）总缓解率（ORR）高达77%（95% CI, 67%-85%）。其中，55%的患者实现了完全缓解（CR），另有21%的患者达到了伴有血液学不完全恢复的完全缓解（CRi）。这些结果显著超越了预设的无效假设，充分证明了该靶向药的强大抗癌潜力。
除了高缓解率，欧卡巴他基因自体白细胞还展现出持久的治疗效果。中位随访21.5个月（范围8.6-41.4个月）的数据显示，接受至少一次obe-cel输注的患者中位缓解持续时间（DoR）为21.2个月（95% CI, 11.6-不可评估）。中位无事件生存期（EFS）为11.9个月（95% CI, 8.0-22.1），6个月和12个月的EFS率分别估计为65.4%和49.5%。此外，患者的中位总生存期（OS）达到15.6个月（95% CI, 12.9-不可评估），6个月和12个月的OS率分别估计为80.3%和61.1%。这些数据共同描绘了obecabtagene autoleucel在延长患者生存期方面的显著优势。
安全性考量与管理
在安全性方面，CAR-T细胞疗法常见的细胞因子释放综合征（CRS）在68.5%的obe-cel治疗患者中发生，其中2.4%为3级或更高级别。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）在22.8%的患者中观察到，其中7.1%为3级或更高级别。这些副作用在临床实践中是可管理和预期的，并且通常通过适当的干预措施得到控制。研究还显示，在可评估的缓解者中，94%的患者在obe-cel输注后达到了微小残留病（MRD）阴性状态，这对于预防疾病复发至关重要。
全球监管进展与患者可及性
值得一提的是，欧卡巴他基因自体白细胞（Aucatzyl）已于2024年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者。此次CHMP的积极推荐，预示着该创新抗癌药有望在欧洲市场上市，为更多有需求的患者提供治疗选择。
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结语
欧卡巴他基因自体白细胞的积极进展，标志着B细胞急性淋巴细胞白血病治疗领域的一大飞跃。随着更多创新抗癌药的问世和可及性的提升，我们期待未来能有更多患者从中受益，重获健康。
