膀胱癌术后频繁复发，除了承受一次又一次痛苦的经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT），患者是否还有更好的保留膀胱策略？对于低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者而言，肿瘤反复“割了又长”不仅带来严重的膀胱刺激与身体创伤，更伴随着沉重的心理与经济负担。如今，这一困局迎来突破性变革：新一代膀胱灌注凝胶制剂丝裂霉素（Mitomycin）新型配方UGN-103已正式向美国食品药品监督管理局（FDA）递交新药上市申请（NDA），有望为全球患者提供一种高效、便捷的纯药物消融新选择。
什么是UGN-103？创新水凝胶技术升级传统化疗
UGN-103是基于专有RTGel反向热敏水凝胶技术开发的新一代腔内灌注药物。传统的化疗药物灌注常因患者排尿而迅速流失，导致药物在膀胱黏膜的停留时间极短、疗效受限。而RTGel技术在低温下呈液态，注入膀胱后在人体体温作用下转变为半固体水凝胶，能够在膀胱内持续释放丝裂霉素数小时，使病灶获得长效药物暴露，从而彻底消融肿瘤细胞。
此前，基于相同机制的第一代产品UGN-102已于2025年6月获得美国FDA批准，用于治疗成人复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌。而UGN-103作为其升级版本，在保持长效组织暴露优势的同时，大幅精简了生产工艺，简化了临床配制步骤，并显著延长了配制后药液的保质期，极大提升了临床操作的便利性与治疗可及性。
UTOPIA试验数据：完全缓解率77.8%，疗效持久卓越
本次向FDA递交的上市申请主要基于关键性单臂、多中心3期临床试验UTOPIA（NCT06331299）的强劲数据支持。该研究在全球多个中心共纳入99例复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成年患者。入组标准要求患者至少有1次膀胱癌发作史，且肿瘤具备多发、单发直径超过3厘米或早期/频繁复发等中危特征。
所有受试者接受每周一次75 mg的丝裂霉素凝胶膀胱灌注，连续治疗6周，共计6次给药。试验核心数据表现十分亮眼：
| 临床评估指标 | UTOPIA试验结果（95%置信区间） | 临床获益解读 |
|---|---|---|
| 3个月完全缓解率（CR） | 77.8%（68.3% – 85.5%） | 近八成患者在接受6周灌注后病灶完全消失，免受电切手术创伤 |
| 6个月缓解持续率（DOR） | 94.5%（86.1% – 97.9%） | 通过Kaplan-Meier评估，绝大多数达到缓解的患者疗效稳定维持 |
从数据来看，丝裂霉素新型配方UGN-103展现出了极高的局部肿瘤清除能力，不仅能在短期内促使绝大部分肿瘤达到完全缓解，更能在长达半年的随访中维持极高的无复发生存状态，真正实现了“以药代刀”的无创治疗构想。
灌注治疗的居家护理与常见不良反应应对
虽然膀胱腔内局部灌注相比全身静脉化疗的全身毒性显著降低，但水凝胶及化疗药物仍可能引起不同程度的局部不良反应。患者在治疗期间及居家康复中需掌握以下要点：
- 下尿路刺激症状管理：治疗后可能出现尿频、尿急、尿痛及轻度肉眼血尿。患者需在灌注药物排出后大量饮水（每日建议2000-2500毫升），以冲洗尿路，稀释尿液，减轻黏膜刺激感。若排尿疼痛剧烈，可在医生指导下短期使用解痉药或止痛药。
- 接触性皮炎预防：化疗药物排出体外时若接触外阴或会阴部皮肤，可能引发红肿、瘙痒等接触性皮炎。排尿后应立即用清水轻柔冲洗会阴部并吸干，避免药液残留。
- 感染与发热监测：若出现持续高热（体温超过38.5℃）、寒战、严重腰痛或无法排尿等急性症状，应警惕尿路感染或尿潴留，须立即前往医院急诊就医。
全球上市进展与中国患者获取路径
目前，UGN-103已正式提交美国FDA审评，预计将在未来数月内迎来审批结果。然而，创新药物在欧美获批后，通常需要经历漫长的人种桥接试验、国内注册申报及医保谈判流程，国内患者往往面临数年的“获药时差”。对于正饱受频繁复发与多次电切手术折磨的中国膀胱癌患者而言，时间就是膀胱功能与生活质量的生命线。
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【参考文献】
1. UroGen submits NDA for UGN-103, an investigational treatment of recurrent LG-IR-NMIBC. News release. UroGen Pharma Ltd. August 17, 2026. Accessed August 17, 2026. https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogen-submits-nda-ugn-103-investigational-treatment-recurrent
2. Study of UGN-103 (mitomycin) for intravesical solution in participants with recurrent LG-IR NMIBC (UTOPIA). ClinicalTrials.gov. Accessed August 17, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06331299
3. FDA approves mitomycin intravesical solution for recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer. FDA. June 12, 2025. Accessed August 17, 2026. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mitomycin-intravesical-solution-recurrent-low-grade-intermediate-risk-non-muscle
