膀胱癌术后反复发作、频繁需要进行经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT），患者该如何摆脱这种循环往复的治疗折磨？对于低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者而言，肿瘤虽恶性度不高，但极易复发，长期反复手术不仅给尿道带来创伤，更造成沉重的身心负担。近期，创新反相热敏水凝胶灌注新药丝裂霉素（Mitomycin）（研发代号：UGN-103）正式向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药上市申请（NDA），为打破这一复发困境带来了极具确定性的无创治疗新希望。
什么是新一代水凝胶制剂UGN-103？
在传统的膀胱灌注化疗中，水样药液在膀胱内停留时间极短，且随着排尿迅速被稀释和排出，药物分子难以深入穿透膀胱黏膜组织杀灭残余癌细胞。为了攻克这一技术痛点，科研人员开发了基于专有RTGel反相热敏水凝胶技术的创新剂型。丝裂霉素在低温冷藏时呈现流动液体状态，通过门诊导尿管轻松注入膀胱后，在体温的作用下会迅速转变为半固态水凝胶，吸附在膀胱内壁，实现长达数小时的高浓度缓慢释放，从而大幅延长药物与肿瘤病灶的接触时间。
UGN-103作为新一代制剂，在延续前代产品优异疗效的基础上，全面优化了生产制造工艺，简化了临床现配调配流程，并显著延长了配制后的药液保质期。这极大降低了医疗机构的操作门槛，使患者未来在门诊完成灌注治疗更为便捷高效。
UTOPIA临床试验展现了怎样的疗效数据？
本次向美国FDA递交NDA申请，核心依据来自于全球多中心、单臂III期UTOPIA临床试验（NCT06331299）。该研究共纳入99例复发性LG-IR-NMIBC成年患者，评估在门诊环境下接受每周1次、连续6周（每次75 mg）的新一代丝裂霉素膀胱灌注治疗的有效性与安全性。
| 疗效评估指标 | 临床试验结果（95%置信区间） | 临床意义解读 |
|---|---|---|
| 3个月完全缓解率（CR） | 77.8%（68.3% – 85.5%） | 近八成患者在完成6周基础疗程后肿瘤病灶完全消失 |
| 6个月持续缓解率（DOR） | 94.5%（86.1% – 97.9%） | 在获得缓解的患者中，绝大部分在半年随访期内保持无复发生存 |
| 严重治疗相关不良反应发生率 | 0%（2%严重事件均与药物无关） | 未发现与灌注药物直接相关的全身性严重毒副作用 |
临床数据表明，大部分入组患者无需再次接受刮除电切手术，仅通过常规门诊膀胱灌注给药即可实现病灶的快速清除与持久缓解。
治疗期间的安全性及居家护理建议有哪些？
从III期研究公布的安全谱来看，新一代丝裂霉素水凝胶制剂耐受性良好，未出现骨髓抑制等严重的全身化学毒性，不良反应绝大多数为轻度至中度的局部下尿路刺激症状。在门诊灌注期间，患者应做好以下居家照护：
- 警惕排尿困难：研究中发生率超过10%的治疗相关不良反应主要为排尿困难（约占19%）。患者若出现尿痛、排尿等待或尿流变细，应及时告知经治医生，必要时可短期遵医嘱配合使用解痉或抗炎药物。
- 多饮水促进代谢：在水凝胶自行溶解随尿液排出期间，建议每日保持充足的饮水量（2000毫升以上），稀释尿液以减轻局部尿道黏膜的灼烧刺激感。
- 接触防护与卫生：化疗药液随尿液排出时，患者每次如厕后建议盖上马桶盖冲水两次，并彻底清洁双手，避免药液残留引起皮肤接触性皮炎。
前沿抗癌新药如何惠及国内患者？
随着新药申请的正式受理，新一代丝裂霉素水凝胶制剂有望在不久的将来正式于海外获批上市，成为改变非肌层浸润性膀胱癌临床实践的重要武器。然而，新药从国外上市到进入国内医院临床应用，往往存在数年的审批与准入时差。许多身处复发痛苦中的患者常常面临“国外有好药、国内难买到”的信息壁垒与用药痛点。
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【参考文献】
1. UroGen Submits NDA for UGN-103, an Investigational Treatment of Recurrent LG-IR-NMIBC. News release. UroGen Pharma. August 17, 2026.
2. Srivastava A, Vjaters E, Kaimakliotis HZ, et al. UTOPIA: A phase 3 trial of UGN-103, an intravesical mitomycin reverse thermal hydrogel, in recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer. J Clin Oncol. 2026;44(16_suppl):4604-4604.
3. A phase 3 study of UGN-103 for treatment of patients with low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer (UTOPIA). ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06331299.
