真性红细胞增多症治疗获突破：Rusfertide获NCCN指南1类推荐

频繁静脉放血依然无法稳定控制红细胞？常年忍受严重疲劳、头痛甚至面临血栓威胁的真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者，究竟该如何破局？长期以来，无论低危还是高危PV患者，控制红细胞比容（Hematocrit, HCT）低于45%都是降低血栓和心血管事件的核心治疗目标，但多数患者难以仅靠传统手段维持达标。近期，美国国家综合癌症网络（NCCN）骨髓增殖性肿瘤（MPN）临床实践指南迎来重磅更新：新型铁调素类似物Rusfertide被正式推荐为覆盖低危与高危PV全人群的1类（Category 1）治疗方案，彻底改写了该疾病的临床治疗格局。

什么是Rusfertide及其独特作用机制？

真性红细胞增多症属于一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特点是骨髓不受控制地过度生成红细胞，导致血液黏稠度显著增高。传统治疗主要依赖定期静脉放血以及羟基脲、干扰素等细胞减灭治疗，然而频繁放血常诱发铁缺乏，导致患者出现顽固性疲劳及情绪障碍。

Rusfertide作为一种首创的注射用铁调素类似物（Hepcidin Mimetic），通过模拟人体天然铁调素的功能，精准调节体内的铁代谢与分布。它能够有效限制骨髓红细胞前体细胞对铁的摄取，从而“从源头断供”红细胞的异常过度合成，不仅能长期将红细胞比容稳定在安全阈值以下，还能极大程度摆脱对频繁放血的依赖。

NCCN为何将其列为全人群1类推荐？

在最新公布的NCCN骨髓增殖性肿瘤指南中，Rusfertide成为目前唯一一个在高危和低危PV患者中均斩获“1类推荐”最高循证等级的创新药物。美国食品药品监督管理局（FDA）也已于2026年8月正式批准其用于成人真性红细胞增多症的治疗。这一历史性突破的背后，主要基于两项关键临床研究（III期VERIFY试验与II期REVIVE试验）的卓越数据。

如何应对不良反应与居家注射管理？

在长期临床试验中，Rusfertide展现出良好的耐受性。该药为每周一次患者自行皮下注射给药，为了保障居家治疗的安全与顺畅，患者及家属需掌握以下管理要点：

• 注射部位反应：临床中最常见的不良事件为注射部位反应（发生率约47.4%至56%），多表现为轻中度红斑、硬结或瘙痒。建议定期轮换腹部、大腿等注射部位，注射前后避免剧烈揉搓。
• 贫血监测：部分患者可能出现轻度贫血（发生率约16%至25.6%）。治疗期间应严格遵医嘱监测血常规，定期评估红细胞比容与血红蛋白水平，不可自行随意调整药物剂量。
• 定期指标随访：在用药前3个月内，建议每2至4周复查全血细胞计数，确保红细胞比容稳定维持在45%以下的目标区间。

突破药物可及性壁垒的全新途径

尽管Rusfertide已获得FDA正式批准并被权威指南奉为一线标准，但由于创新药物在不同国家和地区的审评与上市存在周期差，中国大陆地区的真性红细胞增多症患者短期内往往面临无法在院内获取该药的困境。面对迫切的控病需求与潜在的血栓风险，信息闭塞和购药渠道受限成为患者家庭最大的痛点。

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【参考文献】

1. Takeda’s Rusfertide (Mimrylo™) Included as Category 1 Treatment for Polycythemia Vera in National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®) Clinical Practice Guidelines in Oncology for Myeloproliferative Neoplasms. News release. Takeda. September 21, 2026. Accessed September 22, 2026. https://www.takedaoncology.com/newsroom/news-releases/2026/mimrylo-category-1-pv-nccn/

2. Kuykendall AT, Pemmaraju M, Pettit KM, et al. Results from VERIFY, a phase 3, double-blind, placebo-controlled study of rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV). J Clin Oncol. 2025;43(suppl 17):LBA3. doi:10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA3

3. FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. FDA. August 28, 2026. Accessed September 22, 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder

4. Kuykendall A, Bankar A, Pettit K, et al. Rusfertide or placebo plus current standard-of-care therapy for polycythemia vera: durability of response and safety results through week 52 from the randomized controlled phase 3 VERIFY study. Blood. 2025;146(suppl 1):81. doi:10.1182/blood-2025-8

5. A phase 3 study of rusfertide in patients with polycythemia vera (VERIFY). ClinicalTrials.gov. NCT05210790. Updated August 7, 2025. Accessed September 22, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05210790

6. Hepcidin mimetic in patients with polycythemia vera (REVIVE). ClinicalTrials.gov. NCT04057040. Updated August 7, 2025. Accessed September 22, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04057040