TAR-200为BCG治疗无效高危膀胱癌带来新希望
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌中最常见的类型，其中高危患者在接受卡介苗（BCG）治疗后仍可能出现复发或进展，这部分BCG治疗无效的患者面临着有限的治疗选择。迫切需要新的、有效的治疗方案来改善这些患者的预后。
近日，在2025年美国泌尿外科学会（AUA）年会上公布的II期SunRISe-1试验（NCT04640623）队列4的最新数据显示，一种新型的膀胱内药物释放系统——TAR-200，在BCG治疗无效、仅有乳头状病变的高危NMIBC患者中显示出持久的无病生存期（DFS），为这部分患者带来了新的治疗希望。
什么是TAR-200？
TAR-200是一种创新的膀胱内药物释放系统，旨在通过持续释放吉西他滨（gemcitabine）药物，使其能够渗透到膀胱壁的各个层面，从而提高药物在病灶部位的浓度和作用时间。
SunRISe-1试验设计与关键患者特征
SunRISe-1是一项评估TAR-200在BCG治疗无效高危NMIBC患者中疗效的II期研究。该研究根据患者是否伴有原位癌（CIS）进行了分层。队列1至3纳入伴有或不伴有乳头状病变的CIS患者，而队列4则专门纳入了仅有乳头状病变且无CIS的BCG治疗无效高危NMIBC患者。
入组队列4的患者需满足：BCG治疗无效、高危NMIBC（仅乳头状病变）、在完成BCG治疗12个月内疾病持续存在或复发，且不适合或拒绝接受根治性膀胱切除术。队列4的所有患者均接受TAR-200单药治疗。主要终点是无病生存期（DFS），关键次要终点包括安全性和耐受性。
队列4共纳入52例患者，中位年龄为71.0岁。多数患者为男性（71.2%），白种人（86.5%），ECOG体力状态评分为0（94.2%）。所有患者均为乳头状病变，其中59.6%为高级别Ta期，40.4%为T1期。患者既往接受过中位12剂BCG治疗。在入组前，82.4%的患者曾拒绝根治性膀胱切除术，17.6%的患者因故不适合手术。
持久的无病生存期：关键疗效数据
SunRISe-1队列4的数据显示，在中位随访12.8个月时，接受TAR-200治疗的患者中位DFS尚未达到（95% CI, 12.1-无法估计）。
关键的DFS率数据令人鼓舞：
- 6个月DFS率：85.3% (95% CI, 71.6%-92.7%)
- 9个月DFS率：81.1% (95% CI, 66.7%-89.7%)
值得注意的是，仅有5.8%的患者最终接受了根治性膀胱切除术，这表明TAR-200可能帮助大部分患者避免了这一创伤性手术。
研究者指出，无论患者是高级别Ta期还是T1期，DFS率都保持在较高水平，这可能得益于TAR-200系统能够增加药物（吉西他滨）在膀胱壁的渗透深度。
在整个队列中，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均未达到。9个月PFS率为95.6%，9个月OS率为98.0%。仅有1例患者疾病进展至肌层浸润性膀胱癌（MIBC）。
安全性分析：不良反应可控
TAR-200在队列4中的安全性数据表明，大多数治疗期间出现的不良事件（AEs）为1级或2级，且在中位3.7周后得到缓解。严重治疗相关不良事件（TRAEs）发生在5.8%的患者中，7.7%的患者因TRAEs停止治疗。未报告治疗相关的死亡事件。
任何级别的TRAEs发生率为80.8%，≥3级的TRAEs发生率为13.5%。最常见的TRAEs包括：排尿困难（任何级别40.4%；≥3级0%）、尿频（30.8%；0%）、尿急（26.9%；0%）、尿路感染（23.1%；1.9%）、血尿（13.5%；0%）、膀胱疼痛（9.6%；3.8%）、夜尿（9.6%；0%）、膀胱痉挛（7.7%；0%）、非感染性膀胱炎（7.7%；0%）、瘙痒（7.7%；0%）、乏力（5.8%；0%）、膀胱刺激（5.8%；0%）、盆腔疼痛（5.8%；1.9%）、尿失禁（5.8%；1.9%）和尿路疼痛（5.8%；0%）。
展望未来：III期试验与FDA申请
目前，一项正在进行的III期SunRISe-5试验（NCT06211764）正在评估TAR-200与膀胱内化疗在BCG治疗无效或BCG治疗后复发的高危、仅有乳头状病变的NMIBC患者中的疗效对比。这项研究将为TAR-200在该患者群体中的应用提供进一步的证据。
此外，基于SunRISe-1试验的早期数据，美国FDA已于2025年1月受理了TAR-200的新药申请（NDA），用于治疗伴有或不伴有乳头状肿瘤的BCG治疗无效高危NMIBC伴CIS的患者。
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