癌症恶液质是许多晚期癌症患者面临的严重挑战,表现为体重减轻、肌肉萎缩、食欲不振和全身乏力,极大地影响患者的生活质量和治疗耐受性。长期以来,这一症状缺乏有效的治疗手段。
生长分化因子15 (GDF-15) 是一种在机体面临极端应激时水平会升高的蛋白质,研究发现,在癌症恶液质患者体内,GDF-15水平通常显著升高,并被认为是导致食欲不振和恶心等症状的关键因素。
Ponsegromab:靶向GDF-15的新型抗癌药
Ponsegromab是一款针对GDF-15的单克隆抗体靶向药。它的作用机制是通过阻断GDF-15与细胞表面的GFRAL受体结合,从而抑制GDF-15的信号通路,减轻其对身体造成的负面影响。
关键进展:Ponsegromab 3期临床研究结果
一项重要的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验在全球11个国家开展,旨在评估Ponsegromab在癌症恶液质患者中的疗效和安全性。研究将患者按1:1:1:1的比例随机分组,分别接受100 mg、200 mg、400 mg剂量的Ponsegromab或安慰剂治疗。
研究结果令人鼓舞。在接受较高剂量(400 mg)Ponsegromab治疗的癌症恶液质患者中,12周内观察到体重显著恢复,平均体重增加了约5.6%。同时,患者的食欲、身体活动量以及骨骼肌质量均有所改善。这些发现与Ponsegromab早期的Ib期研究数据保持一致,进一步证实了其治疗癌症恶液质的潜力。
GDF-15作为恶液质驱动因素得到证实
这项研究不仅展示了Ponsegromab的治疗效果,也通过抑制GDF-15的策略,再次确认了GDF-15在癌症恶液质发生发展中的关键驱动作用。对于GDF-15水平升高的癌症恶液质患者来说,靶向抑制GDF-15提供了一种新的治疗思路。
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这项发表在《新英格兰医学杂志》(N Engl J Med. 2024 Dec 19;391(24):2291-2303. doi: 10.1056/NEJMoa2409515)上的研究,无疑为癌症恶液质的治疗领域注入了新的活力。
(注:本文旨在传递前沿医学研究信息,不构成医疗建议。具体治疗方案请咨询专业医生。)