Rusfertide获NCCN高低危真性红细胞增多症1类推荐：告别频繁放血的新突破

频繁静脉放血仍无法控制红细胞指标，甚至诱发顽固性贫血与严重疲乏，真性红细胞增多症（PV）患者究竟该如何破局？作为一种慢性骨髓增殖性肿瘤，真性红细胞增多症的核心危险在于红细胞过度增殖导致的血液黏稠，进而诱发脑卒中、深静脉血栓及肺栓塞等致死性并发症。临床长期将血细胞比容（Hematocrit, HCT）低于45%作为严控血栓风险的黄金标准，但在传统降细胞药物如羟基脲（Hydrea）联合放血治疗下，仍有近80%的患者无法稳定达标，且放血不耐受问题普遍存在。如今，伴随美国FDA的正式批准，新型铁调素拟肽药物Rusfertide被美国国家综合癌症网络（NCCN）骨髓增殖性肿瘤指南（2026年第3版）列为涵盖低危与高危真性红细胞增多症的1类（Category 1）推荐治疗方案，打破了多年来该领域的治疗瓶颈。

什么是Rusfertide及其全新作用机制？

Rusfertide是一种创新的铁调素拟肽类似物（Hepcidin Mimetic），通过皮下注射给药。在正常人体生理中，铁调素是调控全身铁平衡与红细胞生成的关键激素。Rusfertide能够模拟体内天然铁调素的活性，通过限制可用于红细胞生成的有效循环铁，从源头上遏制红细胞的异常过度克隆，而无需依赖反复抽血造成系统性缺铁。NCCN指南指出：当患者需要频繁放血或对放血治疗不耐受时，皮下注射Rusfertide滴定维持血细胞比容低于45%，可替代或联合降细胞治疗使用。不过需明确，若患者本身存在控制白细胞增多、血小板增多等降细胞治疗指征，Rusfertide并不完全替代传统降细胞药物。

临床试验数据：放血需求骤降与红细胞达标

此次NCCN指南的高级别推荐，核心基于两项关键前瞻性临床研究——3期VERIFY研究（NCT05210790）与2期REVIVE研究（NCT04057040）。在入组了超过360例患者的3期VERIFY试验中，入组标准严格限定为即使接受标准治疗（包括单纯放血，或联合羟基脲、干扰素、芦可替尼（捷恪卫, Jakafi）等）血细胞比容仍未受控、仍需放血的患者。其第20周至第32周的关键疗效数据展现出显著优势：

数据表明，近77%接受Rusfertide治疗的患者在评估期内完全免除了放血之苦，其控制血细胞比容达标率是常规治疗组的4倍以上。不仅如此，患者在严重疲乏、皮肤瘙痒、盗汗以及注意力集中障碍等疾病负担评估指标上也获得了预设的显著改善。

用药安全性与常见副作用居家应对

长达一年的临床追踪数据显示，Rusfertide整体耐受性良好。了解药物可能引发的反应，有助于患者在家中从容应对：

• 注射部位局部反应：表现为皮下注射部位出现轻度红肿、硬结或瘙痒。应对措施：注意轮换注射部位（如腹部、大腿前侧），避免在破损或有硬结的皮肤区域用药，注射后避免用力揉搓，必要时可进行冷敷。
• 血红蛋白下降与贫血：由于其控制铁利用的机制，部分患者可能出现血红蛋白过低。应对措施：在用药期间需遵医嘱规律监测全血细胞计数（CBC），由主管医生根据血细胞比容和血红蛋白水平进行动态剂量滴定，切勿盲目自行大剂量补充铁剂，以免削弱药物疗效。

从指南推荐到临床可及：患者如何获取前沿药物？

血细胞比容持续超标的真性红细胞增多症患者，其面临的主要心血管事件或心血管死亡风险较达标人群高出约4倍。Rusfertide作为全球首个获得NCCN高低危全覆盖1类推荐的铁调素模拟物，重新定义了该疾病的靶向代谢调控路径。然而，面对海外刚刚获批的新特药，国内患者往往受制于准入周期、购药渠道繁杂、用药方案不明确等多重困境。

作为专注于消除全球抗癌资讯与前沿药物信息壁垒的互助平台，MedFind始终致力于帮助患者与国际先进诊疗方案同步。若您或您的家属正在经历频繁放血的痛苦，或现有降细胞治疗疗效欠佳，可通过MedFind获取国际前沿治疗方案解读与AI辅助问诊服务；同时，依托合规便捷的跨境直邮渠道，让亟需创新药的患者能够安全、透明地获得全球前沿医药资源，把握抗癌与疾病管理的最佳时机。

【参考文献】

1. Takeda’s Rusfertide (MIMRYLO™) Included as Category 1 Treatment for Polycythemia Vera in National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®) Clinical Practice Guidelines in Oncology for Myeloproliferative Neoplasms. News release. Takeda. September 21, 2026.

2. NCCN. Clinical Practice Guidelines in Oncology. Myeloproliferative neoplasms, version 3.2026.

3. Kuykendall AT, Pemmaraju N, Pettit KM, et al. Results from VERIFY, a phase 3, double-blind, placebo (PBO)-controlled study of rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV). J Clin Oncol. 2025;43(suppl 17):abstr LBA3. doi:10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA3

4. Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N, et al. Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera. N Engl J Med. 2024;390(8):723-735. doi:10.1056/NEJMoa2308809

5. FDA approves first drug of its kind for polycythemia vera, a rare blood disorder. News release. FDA. August 28, 2026.