初次确诊慢性髓性白血病(CML)慢性期,第一步治疗该选哪种靶向药?面对一代伊马替尼(格列卫, Imatinib)耐药或二代靶向药潜在的心血管与肝脏毒性,患者能否从一开始就使用抑癌更彻底、安全性更好的前沿疗法?在2026年各大国际血液学肿瘤学术会议(包括ASCO、EHA及SOHO年会)上公布的3期ASC4FIRST临床试验第144周(随访约3.1年)重磅分析,为慢粒患者的一线用药方案提供了颠覆性的确凿证据。
全新STAMP机制:打破传统TKI脱靶毒性瓶颈
过去二十余年间,以伊马替尼、尼洛替尼(达希纳, Nilotinib)、达沙替尼(施达赛, Dasatinib)和博舒替尼(Bosutinib)为代表的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),通过竞争性结合BCR::ABL1激酶的ATP结合位点,彻底改写了慢性髓性白血病的预后。然而,长期服用传统TKI往往伴随脱靶毒性风险,如心血管事件、胸膜积液、严重肝功损伤,部分患者还会因激酶区发生继发突变而耐药失效。
阿思尼布(信倍立, Asciminib)作为全球首个特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂,其机制与传统ATP竞争性抑制剂完全不同。通过精准锁定肉豆蔻酰口袋,阿思尼布不仅能将激酶锁定在无活性的封闭构象,还大幅减少了对体内其他激酶的误伤,从根本上实现“高效抑瘤与更低脱靶毒性”的平衡。
ASC4FIRST试验144周数据:阿思尼布全面超越传统方案
ASC4FIRST试验共纳入405例初治成年慢性期Ph+ CML患者,按1:1随机分配接受阿思尼布(每日一次80mg)或研究者选定的传统TKI(伊马替尼每日400mg,或二代TKI标准剂量)。中位随访约3.1年(144周)的数据显示,阿思尼布在分子学反应速度、深度以及治疗维持率上均保持压倒性优势:
| 评估指标 | 阿思尼布组 (n=201) | 研究者选择TKI组 (n=204) | 组间统计学差异 |
|---|---|---|---|
| 第144周主要分子学反应率 (MMR) | 77.1% | 53.4% | 差异 23.9% (P < .001) |
| 深层分子学反应率 (MR4.5) | 42.3% | 24.5% | 优势随时间进一步拉大 |
| 分子学反应率 (BCR::ABL1 ≤ 0.01%) | 55.7% | 36.3% | 显著提升 |
| 3年无事件生存率 (EFS) | 85.0% | 69.2% | 显著降低疾病进展与治疗失败风险 |
| 3年总生存率 (OS) | 99.0% | 97.2% | 两组均保持极高生存水平 |
| 因疗效不佳停药比例 | 10.4% | 23.0% | 耐药停药风险降低超一半 |
| 仍维持原方案治疗比例 | 78.6% | 55.9% | 依从性与耐受性显著更优 |
对于慢粒患者而言,获得深度分子学反应(MR4.5,即BCR::ABL1转录本水平降低至0.0032%以下)是未来尝试“安全停药(TFR, 无治疗缓解)”的核心门槛。阿思尼布在初治患者中展现出的超高深层缓解率,使更多慢粒患者看到了彻底停药、回归正常生活的希望。
耐药突变与长期安全性:耐受良好,心血管监测不可忽视
在突变监测方面,从第96周随访至第144周,阿思尼布治疗组未新增任何新发BCR::ABL1治疗期突变;而对照组中伊马替尼出现1例E459K突变,二代TKI组出现1例F359V突变,再次证实了变构靶向机制极强的耐药压制力。
在长期安全性表现上,阿思尼布的总体耐受性优于传统TKI:
- 骨髓抑制与脏器毒性:阿思尼布的3级及以上不良反应、严重不良事件,以及因毒性导致的减量或停药率普遍低于对照组,胃肠道不适与肝毒性发生率更低。
- 心血管事件管理:全级高血压发生率在阿思尼布组为12.5%(3级及以上为6.0%),对照组为6.5%(3级及以上为3.5%);累计动脉闭塞事件(AOE)发生率在阿思尼布组为3.5%,伊马替尼组为1.0%,二代TKI组为2.9%。
患者在居家服药期间,建议每日规律监测血压并做好记录。如有动脉粥样硬化、吸烟、高血脂或糖尿病等心血管高危因素,服药前应协同心内科评估,并在用药期间定期进行血管超声与心电图排查,早发现早干预。
全球获批进展与患者用药可及性指引
基于优异的早期临床获益,美国FDA已加速批准阿思尼布用于初治慢性期Ph+ CML成年患者的一线治疗,彻底改写了慢粒一线治疗标准。然而,该药在中国大陆地区针对初治一线适应症的准入尚在推进中,许多国内刚确诊、急需更高分子学缓解率的患者面临着“国内暂未可及或自费负担沉重”的现实困境。
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【参考文献】
1. Issa G, Cortes J, Hochhaus A, et al. ASC4FIRST week 144 analysis: continued superior efficacy and favorable safety of asciminib vs investigator-selected tyrosine kinase inhibitors in newly diagnosed chronic myeloid leukemia in chronic phase. Presented at: 2026 SOHO Annual Meeting; September 9-12, 2026; Houston, Texas. Abstract CML-1050.
2. Hochhaus A, Wang J, Kim DW, et al. Asciminib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia. N Engl J Med. 2024;391(suppl 10):885-898.
3. Cortes JE, Hughes TP, Wang J, et al. Asciminib demonstrates superior efficacy and safety in newly diagnosed chronic myeloid leukemia in the ASC4FIRST trial. Blood. 2026;147(13):1433-1446.
4. FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia. FDA. October 29, 2024.
