晚期癌症耐药后无药可用怎么办？传统化疗耐受差、获益短暂又该如何破局？近期，美国FDA接连批准了4款具有划时代意义的抗肿瘤与血液病突破性新药，覆盖胰腺癌、HER2阳性胃及胃食管结合部腺癌、复发/难治性多发性骨髓瘤以及真性红细胞增多症。从攻克“癌中之王”的靶向新药，到重塑一线治疗格局的双特异性抗体，这些前沿疗法正在为全球患者带来明确的生存转机与全新希望。
胰腺癌迎来首款靶向药：Daraxonrasib使生存期直接翻倍
胰腺癌因恶性程度高、早期诊断困难、治疗手段有限而被称为“癌中之王”。长期以来，转移性胰腺导管腺癌在传统一线化疗进展后，二线治疗始终缺乏高效的靶向选择。FDA正式批准口服RAS(ON)多选择性抑制剂Daraxonrasib（Rasonque）上市，用于既往接受过至少一种系统治疗或不适合联合化疗的转移性胰腺腺癌成人患者。
该项批准主要基于3期RASolute 302临床研究（NCT06625320）的突破性数据。在RAS G12突变亚组及整体人群中，Daraxonrasib均展现出超越传统化疗的碾压式疗效：
| 治疗方案 | 中位总生存期（OS） | 客观缓解率（ORR） | 死亡风险降低幅度（HR） |
|---|---|---|---|
| Daraxonrasib（口服靶向） | 13.2个月 | 33.2% | 降低60%（HR=0.40, P<0.0001） |
| 研究者选择的传统化疗 | 6.6个月 | 11.8% |
临床专家指出，在转移性胰腺癌二线治疗中，靶向药物将患者中位生存期从6.6个月翻倍延长至13.2个月，这是以往临床研究中从未见过的历史性突破，彻底打破了胰腺癌缺乏有效靶向药的困境。
HER2阳性胃癌一线标准重塑：双抗泽尼达妥单抗联合方案获批
对于HER2阳性不可切除局部晚期或转移性胃癌、胃食管结合部（GEJ）或食管腺癌患者，一线标准治疗多年来依赖于传统单抗曲妥珠单抗（赫赛汀, Trastuzumab）联合化疗。FDA批准双特异性抗体泽尼达妥单抗（百赫安, Zanidatamab）联合含氟尿嘧啶与铂类化疗，联合或不联合PD-1单抗替雷利珠单抗（百泽安, Tislelizumab），用于一线HER2阳性胃及胃食管结合部腺癌患者。
3期HERIZON-GEA-01试验（NCT05152147）显示，相较于曲妥珠单抗联合化疗的标准对照组，三联方案（泽尼达妥单抗 + 替雷利珠单抗 + 化疗）展现出显著的无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）优势：
| 方案对比 | 中位无进展生存期（PFS） | 中位总生存期（OS） | 疾病进展/死亡风险降幅 |
|---|---|---|---|
| 泽尼达妥单抗 + 替雷利珠单抗 + 化疗 | 12.4个月 | 26.4个月 | PFS风险降低37%（HR=0.63） |
| 曲妥珠单抗 + 化疗（标准对照组） | 8.1个月 | 19.2个月 | 死亡风险降低28%（HR=0.72） |
泽尼达妥单抗作为一种能够同时结合HER2两个不同结构域的双特异性抗体，通过双重阻断与受体聚集效应，显著增强了抗肿瘤活性，为初治晚期胃癌患者构筑了更为牢固的一线生存屏障。
多发性骨髓瘤新机制：首个CELMoD药物伊伯多胺获批早期复发
多发性骨髓瘤患者在经历蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后，复发几乎不可避免。FDA加速批准了首创新一代蛋白降解靶向调节剂（CELMoD）伊伯多胺（Iberdomide），联合达雷妥尤单抗皮下注射剂（兆珂速, Daratumumab and hyaluronidase-fihj）及地塞米松（IberDd方案），用于既往接受过至少一线治疗（包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
3期EXCALIBER-RRMM研究（NCT04975997）对比了IberDd方案与传统标准方案DVd（达雷妥尤单抗联合硼替佐米（万珂, Bortezomib）及地塞米松）。结果显示：
- 深度缓解率翻倍：IberDd组患者的微小残留病阴性完全缓解率（MRD-negative CR）达到41%，而DVd组仅为21%（P < .0001）。
- 保护BCMA靶点：该方案不消耗BCMA靶点，为患者后续使用CAR-T细胞疗法或BCMA双抗保留了宝贵的治疗后手。
- 全口服免疫调节基石：作为口服药物，伊伯多胺显著提高了治疗依从性与患者居家生活的便利度。
罕见血液病突破：Rusfertide终结真性红细胞增多症频繁放血
真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，主要表现为红细胞不受控制地异常增生，易引发严重血栓和心脑血管事件。大部分患者即便接受常规治疗，仍需长期依赖痛苦且频繁的治疗性静脉放血。FDA正式批准一类新药Rusfertide（Mimrylo）注射液用于成人真性红细胞增多症的治疗。
Rusfertide是一种创新的铁调素模拟物（Hepcidin Mimetic），通过限制红细胞生成所需的铁供应，从源头上遏制红细胞异常增殖。3期VERIFY临床试验（NCT05210790）证实：
- 临床缓解率显著提升：治疗组有76.9%的患者实现放血免除缓解（无需放血且红细胞压积达标），而安慰剂组仅为32.9%（P < .0001）。
- 放血次数锐减：患者平均静脉放血次数从1.8次大幅降至0.5次。
- 血细胞比容平稳受控：62.6%的患者红细胞压积能够持续稳定控制在45%的安全阈值以下（安慰剂组仅14.4%）。
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从胰腺癌的靶向破局，到胃癌的双抗联合进阶，再到多发性骨髓瘤与骨髓增殖性肿瘤的机制革新，海外新药研发正以惊人的速度迭代。然而，新药从国外上市到国内患者可及，往往存在数年的“获批时差”，许多面临耐药耐药与进展风险的患者迫切需要及早对接前沿方案。
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【参考文献】
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3. FDA approves zanidatamab-hrii and tislelizumab-jsgr for HER2-positive gastric, gastroesophageal junction, or esophageal adenocarcinoma. FDA. August 25, 2026.
4. Shitara K, Elimova E, Liu T, et al; HERIZON-GEA-01 Investigators. Zanidatamab with and without tislelizumab in HER2-positive gastroesophageal cancer. N Engl J Med. 2026;394(20):2002-2014.
5. FDA approves first-in-class targeted therapy for metastatic pancreatic cancer. FDA. August 26, 2026.
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